カテゴリー: 3-4. Transcon CNP

Ascendis Pharma（本社：デンマーク）が、小児の軟骨無形成症患者へ週次CNP投与として開発進めるTransCon CNPのプロトコルがClinical Traials.govにて2019年9月11日付で公表されました。投与群は、TransCon CNP 6 mcg CNP/kg・20 mcg CNP/kg・50 mcg CNP/kg・100 mcg CNP/kg、100 mcg超CNP/kgの5つで、いずれの群もプラセボランダマイズ（TransCon CNP：Placebo=3:1）とされます。2019年9月12日現在、米国内の5つの施設が想定されるもののリクルーティングステータスは（Not yet recruiting）です。 同社は基礎研究における若年健常サルの成長試験で、CNPアナログの日時投与よりも本TransConCNPの効果が高いということを実証すると共に、成人を対象とした第一相治験では良好な容認性を確認していました。 12月9日時点でのClinical Traials.govの仮訳および原文の抜粋を掲載します。 The protocol of TransCon CNP, which Ascendis Pharma (Headquarters: Denmark) is developing as a weekly CNP administration for children with achondroplasia, was disclosed on September 11, 2019 at Clinical Traials.gov. There are five arms, TransCon CNP 6 mcg CNP / kg, 20 mcg CNP / kg, 50 mcg CNP / kg, 100 mcg CNP / kg, and over 100 mcg CNP / kg, Placebo randomized (Placebo = 3: 1). As of September 12, five centers in the US are expected, but the recruiting status is still “Not yet recruiting”.—-

Ascendis Pharmaは、小児の軟骨無形成症の治療薬TransConCNP を踏まえた自然歴研究をアメリカ、カナダ、イギリス、ドイツ、オーストラリアで開始します。対象は0-8歳までの小児軟骨無形成症患者、想定被験者数は200名、2024年3月完了とされます。具体的な施設は、2019年3月23日現在、上記の国においては10施設とされるものの施設名およびコンタクト先は未公表となっています。アメリカ以外の施設では被験者の募集は開始されていませんが、今後随時更新されるものです。 Ascendis Pharma starts their natural history study for TransCon CNP in US, Canada, UK, Germany and Australia. Their TransCon CNP is expected as a treatment for children with Achondroplasia. Ages eligible for study is up to 8 years and the number of estimated enrollment would be 200. The estimated primary completion date would be June 2024. As of 24th March, They are going to start 10 clinical centers among the countries but they have not disclosed their names and contacts. The States of the clinical sites except US are not recruiting yet but things are definitely updated at any time. ================================================================= 小児の軟骨無形成症患者に関する多施設縦断的自然歴研究   概要： 本研究は、軟骨無形成症（ACH）の小児を対象とした長期にわたる多施設共同縦断観察研究です。 研究目的は、ACHの小児の成長速度と合併症を研究することです。自然歴研究であり、治験薬は投与されません。 最重要測定項目：—-

Ascendis Pharma（本社：デンマーク、コペンハーゲン）は、プロドラッグ(※)と持続放出技術の利点を組み合わせた革新的なTransConの技術を応用して、アンメットメディカルニーズに向かい合うパイプラインを開発しています。 TransConの技術をタンパク質、ペプチドおよび小分子を含む既存の薬物療法に適用して、親薬物を変性させることなく予測可能かつ持続的に浸透させることのできるプロドラッグを生成することができます。 ※投与されると生体による代謝作用を受けて活性代謝物へ変化し、薬効を示す医薬品 同社の新薬では、3つの内分泌系の希少疾患に焦点を当てられています。内1つを軟骨無形成症を対象として、現在、既存治療薬として焦点が当たるCNPに着目し患者の日々の負担を軽減すべく週次での投与を目指しています。 この小児の軟骨無形成症の治療薬において、同社は、2018年11月28日に「TransCon CNP」の第１相治験の終了を発表しました。また、2019年1月の投資家向け説明資料では、第2相治験を第3四半期（7-9月期）に開始することを目指すとされています。 若年健常サルの成長試験では、日々のCNPアナログ投与よりも効果が高く、また、週1回の投与としてデザインされた第一相治験では、良好な容認性が確認されています。 Ascendis Pharma(HQ: Copenhagen, Denmark) is applying its innovative TransCon technology, which combines the benefits of prodrug and sustained-release technologies, to develop a pipeline of therapeutics that address significant unmet medical needs. The TransCon technology can be applied to existing drug therapies, including proteins, peptides and small molecules, to create prodrugs that provide for the predictable and sustained release of an unmodified parent drug. Now they are focusing on three rare disease endocrinology candidates, and one of the them is achondroplasia and they focus on CNP and they are trying to weekly dose treatment to decrease patients’ daily burden. Regarding this treatment for—-