QED、軟骨無形成症の小児患者における第2相試験を開始 / QED begin phase 2 study for children with achondroplasia

QED Therapeutics(本社、米カリフォルニア州サンフランシスコ)は、半年間の自然歴研究(2019年7月)を経た軟骨無形成症の小児患者を対象に第2相試験を開始します。(ClinicalTrials.gov(2020年2月11日))。 これまでの開発パイプラインとは異なり、4つのコーホートに異なる用量を経口投与にて2023年2月までの3年間継続するスタディデザインとされます。 以下、2020年2月11日公開時点のClinical Traials.govの日本語の仮訳および原文の抜粋をご紹介します。 QED is beginning a Phase 2 trial for children with achondroplasia who finish the natural history for more than 6 months, according to ClinicalTrials.gov February 11th 2020. It is not different previous development pipelines, in this study designing, and up to 60 subjects in four cohorts to be dosed different amount keep going for three years until February 2023. The following is a preliminary Japanese translation of ClinicalTraials.gov and an excerpt of the original text as of February 11, 2020. ————————————— 軟骨無形成症の小児患者へのInfigratinibの臨床試験 試験の詳細 試験概要: 本件は、infigratinib(線維芽細胞成長因子受容体(FGFR)1〜3選択的チロシンキナーゼ阻害剤)の安全性、忍容性、有効性を評価する第2相試験で、複数施設、非盲検、用量漸増および用量拡大試験である。最低6か月間のPROPEL研究(Protocol QBGJ398-001)に参加した軟骨無形成症(ACH)の3〜11歳の小児を対象とする。本試験には、治療の延長による用量漸増と用量拡大が包含される。 状態/疾患 介入/治療 試験フェーズ 軟骨無形成症 投薬: Infigratinib 0.016 mg/kg 投薬: Infigratinib 0.032 mg/kg 投薬: Infigratinib 0.064 mg/kg 投薬: Infigratinib 0.128—-

QED、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / QED begin natural history study for children with achondroplasia

海外のバイオベンチャーによる軟骨無形成症の治療薬の開発ラッシュを進める中、QEDが30ヶ月から10歳の軟骨無形成症の小児を対象とする自然歴研究を開始する旨ClinicalTrials.govに情報開示されました。 世界で展開が予定される本研究において7月29日現在では、オーストラリアのMurdoch Children’s Research Instituteでのみ募集中のステータスとされます。   It has been disclosed on ClinicalTrials.gov that QED will begin a natural history study for children with Achondroplasia aged 30 months to 10 years old as overseas bioventures are in the process of developing treatments for children with achondroplasia. As of July 29, this status of recruiting is only for at the Murdoch Children’s Research Institute in Australia. ———————- 軟骨無形成症の小児における将来の臨床評価研究 (ACH) 概要: 2歳半から10歳の軟骨無形成症(以下、ACH)の小児を対象とする長期的な複数施設による観測研究です。目的は、被験者の成長やACH関連の合併症および治療を評価することです。研究薬は投与されません。  研究種別 観測研究 推定登録者: 200 名 観測モデル: 当該ケースのみ 時間的展望 見込み 公式名称: 軟骨無形成症の小児における将来の臨床評価研究 :PROPEL試験 開始見込 : 2019年7月 主要研究工程の終了予定 : 2026年6月 研究終了予定 2026年6月   適格性基準 対象年齢 30ヶ月~10歳の子ども 研究対象の性別: すべて 健康なボランティアの受け入れ なし サンプリング方法 統計サンプル   調査対象 小児軟骨無形成患者 包含基準: 被験者または両親もしくは法的に認可された代表者(LAR)によるインフォームド・コンセントに署名すること 登録時に2.5~10歳であること ACHの診断書 歩行と援助なしで立つことができること 被験者または両親またはLARは、研究訪問および学習手順に従い積極的に対応できること 除外基準: 軟骨低形成症またはACH以外の低身長症—-