リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の第Ⅰ相臨床試験における被験者への投与完了 RIBOMIC completed all injections in phase 1 drug trial, RBM-007 for people with ACH

2021年5月12日(日本時間)、RIBOMICは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬RBM007について、以下のプレスリリースを発表しました。 ※本資料の正式言語は日本語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On May 12th, 2021 (local time in Japan), RIBOMIC announced the following press release regarding RBM007, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. * The official language of this document is Japanese, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ———————————————————————- 2021 年 5 月 12 日 各 位 株式会社リボミック  (コード番号:4591 東証マザーズ) 軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の第Ⅰ相臨床試験における最後の被験者への投与完了のお知らせ 昨年7月に開始した軟骨無形成症を対象疾患とする、RBM-007の第Ⅰ相臨床試験において、最後の被験者への投与が完了しましたので、お知らせいたします。 試験成績については、その内容を詳細に解析した後に、あらためてお知らせする予定です。 RBM-007について 線維芽細胞増殖因子2(FGF2)の機能を阻害するアプタマーで、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本的な治療法になることが期待されています。 試験デザイン フェーズ 第 I 相 試験法 オープン試験 被験者 健康成⼈男性ボランティア24 名 投与方法 RBM-007 の単回、あるいは2回の皮下注射 3用量群の順次漸増 評価項目 安全性、忍容性の評価、ならびに薬物動態の検討 施設数 国内 1 施設 本試験の概要は、JapicCTI からもご確認いただけます。 https://www.bing.com/search?q=ribomic&qs=n&form=QBRE&sp=-1&pq=rib&sc=8-3&sk=&cvid=2F0311F51A514401A4744F7526A654F2 ———————————————————————- Notification of completion of administration of achondroplasia drug (RBM-007) to the last subject in a—-

リボミック、AMEDからの支援継続、製造販売承認取得を推進 / RIBOMIC got an additional grant from AMED to keep supported Ribomic, get forward to the acquisition of manufacturing and marketing approval

国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)は、創薬支援公募案件において、リボミックの「抗FGF2アプタマー(RBM-007)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」を採択しました。 リボミックは、現在、軟骨無形成症の治療薬とされるRBM-007の第Ⅰ相臨床試験を進めており、2015 年度より3年間を希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として、2018年度からの3年間を難治性疾患実用化研究事業としてAMEDから支援を受けていました。今回の採択では、創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として、2021年度からの最大3年間、RBM-007の製造販売承認取得に向けた開発を推進するものとされます。 The Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) has adopted RIBOMIC’s “Development of a therapeutic drug for achondroplasia using anti-FGF2 aptamer (RBM-007)” in their drug trial research public offerings. RIBOMIC is currently conducting Phase I clinical trials of RBM-007, which is to be a treatment for achondroplasia, started as a pre-designation support project for orphan drugs for three years from FY2015. And they received support from AMED for a further three years from FY2018 as a research project for the practical application of intractable diseases. At this adoption, the development of RBM-007 for manufacturing and marketing approval has to be promoted for a maximum of three—-

リボミック、株主通信でRBM-007の社内インタビュー記事を紹介 / RIBOMIC introduces in-house interview article of RBM-007 on their shareholder newsletter

リボミックは同社の株主通信「RIBOMICation vol.6」において、2020年7月に第Ⅰ相試験を開始した軟骨無形成症治療薬RBM-007について、CEOおよび臨床開発部長の対談内容を掲載しました。 作用機序(薬が治療効果を及ぼす仕組みの)や第Ⅰ相試験の計画などについて、株主/投資家および一般読者目線で書かれています。 On RIBOMIC’s shareholder newsletter, In the RIBOMICation vol.6, they published a dialogue between the CEO and the head of clinical development regarding RBM-007, a drug for the treatment of achondroplasia, which started a Phase I trial in July 2020. It describes the mechanism of action (how the drug exerts therapeutic effects) and the plan on Phase I trials for shareholders/investors and general readers. Source: 「RIBOMICation vol.6」

リボミック、第Ⅰ相試験のスタディデザインを発表/ RIBOMIC, Study Design on Phase 1 Clinical Trial

リボミック(本社、東京都港区)は、7月15日(水)、軟骨無形成症の治療薬(RBM-007)の第Ⅰ相臨床試験のコホート1の最初の被験者の投与を開始するとともにスタディデザインを発表しました。 RIBOMIC, Inc. announced on July 15th, 2020 (JST) that the first subject in cohort 1 was administered with RBM-007 subcutaneously in Phase 1 clinical trial in Japan and its study design. Study Design 試験法 単剤、⾮盲検で実施する第 I 相臨床試験 被験者 健康成⼈男性ボランティア投与方法 RBM-007 の単回⼜は 2 回皮下投与。それぞれ 0.1 mg/kg から 0.3 mg/kg、1.0 mg/kg 投与群へと、段階的に投与量の低い方から順次 試験を実施。単回投与は更に各用量を 2 ステップ(最初に 1 例、次に 残りの 3 例)に分けて投与を行う。主要評価項目      安全性、忍容性及び薬物動態 コホート コホート 1:RBM-007、3 用量(0.1, 0.3, 1.0 mg/kg)、単回投与コホート 2:RBM-007、3 用量(0.1, 0.3, 1.0 mg/kg)、1~2 週間隔で 2 回投与 被験者数 24 例(コホート 1:各用量 4 例、計 12 例、コホート2:各用量 4 例、計 12 例)試験期間 2020 年 6 月~2021 年 3 月施設数 国内 1 施設 Study DesignAn open label, unblinded, noncomparative Phase 1 study Patient PopulationHealthy, male, adult—-

リボミック、RBM-007の第一相試験へ、月1回の投与を想定/ RIBOMIC, RBM-007 Going forward Once-Monthly Administration, Phase 1 trial

リボミック(本社、東京都港区)は、2020年5月11日(月)、PMDAによる30日間の審査が完了し、第Ⅰ相臨床試験の実施が許可されたことを発表しました。また、今月20日(水)の決算説明会にて、中村義一社長が、今後の計画として、現在臨床試験が進行中の抗FGF2アプタマーRBM-007も含めたアプタマー開発のさらなる進展を掲げました。 同社が創製した化合物では、RBM-007が滲出型加齢黄斑変性症治療薬として抗VEGF阻害剤で薬効が示されなかった患者も対象に米国で第Ⅱ相試験を実施していました。そして、軟骨無形成症治療薬としては2020年の7月ごろまでに国内の第Ⅰ相試験を開始し、2021年に終了、2022年には、第二相試験を開始する予定とされます。現在、BioMarinの開発薬では日次、他のメーカーでは週次での投与が必要となる一方、RBM-007では月1回投与とされ、小児の軟骨無形成症の治療薬として優位性を示せると説明されました。 TOKYO, May 11, 2020 – RIBOMIC Inc., today announced that its Investigational New Drug application has cleared the required 30-day review by PMDA in Japan and is in effect for a Phase 1 clinical trial for RBM-007 to treat Achondroplasia. And Yoshikazu Nakamura, President and CEO, at the financial results briefing on the 20th of this month, presented that they plan for further development of aptamers, including the anti-FGF2 aptamer RBM-007, which is currently undergoing clinical trials. RBM-007 was also conducting a phase II trial with their pipeline in the US for patients for whom anti-VEGF inhibitor did not show efficacy as a treatment for wet age-related macular—-

リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

リボミック(本社、東京都港区)は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬(RBM-007)を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構(PMDA)に提出したことを2020年4月9日(JST)に発表しました。 今後、30日間の間、PMDAより保留に関わる通達がない場合、同社は第Ⅰ相臨床試験を実施することができます。実施施設は日本国内で1施設、被験者となる健康な成人男性は24人となる見込みです。詳細は同社のリリースをご参考ください。 RIBOMIC, Inc. (HQ, Minato-ku, Tokyo) announced on April 9th, 2020 (JST) that it submitted an Investigational New Drug Application (IND) to the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) in Japan to test its novel drug RBM-007 which has been shown to have potent effects in limiting excessive interactions between fibroblast growth factors, which are known to cause Achondroplasia. RIBOMIC expects to begin phase 1 clinical trial, without any notices from PMDA, at a single site in Japan with a total of 24 healthy adult males. Please refer to the source for their details. Source: RIBOMIC website Japanese https://ssl4.eir-parts.net/doc/4591/tdnet/1814889/00.pdf English https://ssl4.eir-parts.net/doc/4591/announcement6/57673/00.pdf