新薬等に関するLPAの基本方針 / LPA’s positon paper about new treatments

新薬等に関するLPAの基本方針 / LPA’s positon paper about new treatments

患者会は、会員における様々な側面や価値観(治療の是非、年齢、症状、合併症、家庭環境、疾患の種別など)と向かい合っていかなければならない。そのような問題意識を持つ折、LPAが2012年7月に掲げたポジション・ステートメント(基本方針)を見つけました。

LPA 役員一同(2012年7月)「バイオテクノロジー研究に関するポジション・ステートメント」

時期的にちょうどBMN-111のフェーズ1の結果が出されたときのものです。そして、2015年6月、フェーズ2における半年間の子ども患者への投与結果(第3コーホート(1μg/kgの投与群)で良好な効果が得られたこと)に関し、まさに、遅延なくタイムリーにその結果を会員に伝えるとともに、本趣意書を再掲しています。

バイオマリンがフェーズ2の中間結果を発表

是非とも全文を日本の皆様にも読んでいただきたいと思い、GLORY TO ACHONDROPLASIAで紹介し、文章を全訳する許可を頂きました。(細かいニュアンスの差異はご了承ください)

人間の多様性が最重要事項であるとししつつも、新薬に関する情報をタイムリーで、会員に共有し続ける姿勢は、真に敬愛するものです。軟骨無形成症だけでなく、すべての低身長疾患者に対するスコープとして。Little is great !「小さいことは素晴らしい」を彷彿されます。

It is natural that Patient advocacy groups should have many different members in terms of ages, symptoms, complications, circumstances of household, kinds of dwarfism and so forth. Well, I found a really good statement about new biotechnology use for treatment in July 2012.

■Genetic Biotechnology Research Position Statement

Little People of America Board of Directors July 2012

It was listed after the end of BMN-111 Phase 1 trial for the first time and was relisted after the announcement of proof of concept BMN-111 Phase 2 in June 2015  that is shown effect of the cohort 3(15μg/kg dose). It was updated timely at that time.

 

BioMarin Announces Phase 2 Results

I would like to share this with Japanese patients on my website “GLORY TO ACHONDROPLASIA”. So, I got permission to translate the introduction into Japanese. I really respect the concept that diversity is the most important and the LPA keeps sharing the latest information about new treatments. This position statement is from the scope that your organization is not just for ACH but also for many other kinds of dwarfism. (Little is great!)

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バイオテクノロジー研究に関するポジション・ステートメント

リトル・ピープル・オブ・アメリカ 役員一同

2012年7月

はじめに、私たちLPAは、従来より人間の多様な価値に重きを置いてきました。。LPAの創設者であるBilly Bartyは、低身長患者が、今日まで人間の個性や伝統を地域だけでなく国全体へと強く浸透させ、私たちの多様性に貢献してきたことを称えています。私たち一人ひとりが、自分たちの住んでいる地域における多様性に価値を見出し続けることは大事なことです。また、会員の皆様におかれては、低身長の新しい治療法となり得る遺伝子治療技術に関する情報を知った折、そのことに驚きと希望を抱くことも大事なことだと思っています。そのうえで、最も重要なことは、「個々の会員の皆様における意見や考え方の違いを、抱擁し、認め合うこと。更には、皆様の独自の経験、特に新薬が欲しいと思い立った経緯に関する対話を踏まえて、相互に支え合うこと」であると認識しています。

従来、LPAは、低身長患者による低身長患者を支援する会員の皆様の努力によって成り立ってきました。歴史的にも、私たちのミッションは、様々な低身長患者や患者家族が、各症状に由来する幾多の合併症と向かい合うべく、専門的な医療支援を受けれるように寄与してきたと自負しています。このミッションに基づく医療支援部会は、様々な関係組織と連携し、ひいては、繋がりを維持・強めていくことを切望してきました。一方で、LPAは、決して、疾患の治療・完治を目的とした医療研究を是非がでも推進したいと思うものではありません。もちろん、往年、会員の中には、医療研究に参加した方もいます。ただ、社会的な支援やアドボカシー活動を担うことがLPAの重要な使命の一つである、との認識のもと、組織の役割を維持してきたのです。もっとも、医療研究そのものに背を向けることを意味するわけではありません。低身長患者が、苦痛に打ち拉がれ、その症状を治療し、皆様のクオリティ・オブ・ライフを向上できる可能性があるなら尚のことその限りではありません。医療技術が進展するに連れ、低身長者が担ってきた多様性への付加価値に私たちLPAが重きを置いてきたこと以上に、医療研究者の皆様が、人間の生物学的・社会的・文化的多様性への貢献に信念を持って頂くことを願っています

ミッションのひとつである患者のコミュニティを支援することにおいて述べます。医療の介入や希望に関し、患者や家族にとって医療の選択肢が増えること、および根底でその判断に悩む状況において、患者および研究に参加する個人の権利をより会員に理解してもらうことを祈念しています。そこには、リスクとベネフィットの双方と向かい合い、精神的な負荷やコンプレックス、そして、遂には、人生を変える決意を要するものであることを。最後になりますが、LPAは、会員の皆様へ、医療の選択肢を支援し、そのコミットメントをこれからも強めていくものです

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Genetic Biotechnology Research Position Statement

Little People of America Board of Directors

July 2012

From its beginnings, Little People of America (LPA) has been deeply committed to the value of diversity within the human species. Our founder, Billy Barty, celebrated dwarfism as a valuable contribution to the diversity of the human condition and that tradition remains strong today, from the local to the national level. It is essential that we continue to value diversity, even within our own community and how our members respond to new genetic biotechnologies that seem to be on the verge of finding new treatments for dwarfism. We must recognize the importance of embracing difference within the membership of our own organization and support every family touched by the unique experience of dwarfism, especially as they grapple with these medical decisions.

LPA has always been an organization run by people with dwarfism to support others with dwarfism. This mission has historically included helping people with short stature and their families gain access to expert medical advice about the many complications of the various forms of dwarfism. The Medical Advisory Board has been a key ally in this aspect of our organizational mission and we look forward to maintaining and strengthening that link. On the other hand, LPA has never actively promoted medical research aimed at treating or curing dwarfism. While individual members have participated in research studies over the years, LPA has maintained that its organizational role is best understood as one of social support and advocacy. Even still, this does not mean that LPA is categorically opposed to all medical research, especially if it holds the potential to improve the quality of life of our members by treating symptoms that can range from uncomfortable to lethal. As medical science moves forward, we hope researchers will be mindful of our above mentioned commitment to the value of dwarfism as it contributes to human biological, social, and cultural diversity.

As part of our mission to support the community of people with dwarfism, LPA respects the choices of parents or individuals regarding medical intervention and hopes to continue to help provide access to accurate information to base these complicated decisions. We hope to help our membership better understand their rights as both patients and research participants, with the understanding that these are emotionally charged, complex, life altering decisions that sometimes come with both risks and benefits. Finally, LPA wants to reinforce our commitment to supporting all of our member’s medical choices

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