イタリアの患者会、年次会合にバイオマリンを招致、BMN-111について講話予定 / The Italian group’s effort – Biomarin participate in their Annual Conference and give a session about BMN-111

rimini2016年10-12月において、BMN-111のフェーズ3が開始されようとしている。

(The 34th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Monday, 2016年1月11日サンフランシスコ)

そんな折、患者会のアクションとして、イタリアの団体「AISAC, (代表:マルコ・セッサ)」は、バイオマリン社を年次会合に招致し、新薬の講話・質疑応答を予定するともに、参加者の素朴な疑問に直に応えるプログラムを企画しました。

語学の壁が問題であるという点においては、日本と全く同じ境遇のはず。

感銘を受けるのは、人類の多様性に重きを置きながらも、若い子供の患者や家族のことを考え、やれることを実現しようとする行動力と、団体のミッションです。

威厳に満ちた風貌のマルコもまた、軟骨無形成症を患う当事者なのです。当事者としてのキャリアを有するからこそ、患者各人のニーズを大局的に考えたうえで見出された賢知であるはず。

There is a high possibility to be enrolled in the Phase 3 study of BMN-111 in 4Q 2016. (the 34th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Monday, January 11, 2016 at 8:30 am PT, or 11:30 am ET, in San Francisco)

In the meantime, a great patient advocacy group’s effort, “AISAC”(President is Marco Sessa) which is a famous Italian group for dwarfism gave a presentation of Biomarin inc. about BMN-111 (vosoritide) in their annual conference, and participants could ask questions to the presentor directly.

They should have had a big problem in terms of Lauguage as same as Japanese case, but they were beyond.

The most impressive things were their energy, organization’s misson and so on.

President Marco is with achondroplasia, but with authoritative features. For this reason, he can choose better ways for all patients’ in the picture as a one of the patients.

 

本会合のプログラムは次のとおりです。 ≪AISAC HPより翻訳≫

The program of this congress is below. (Translaiton from Italian on AISAC website)

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第 16回 年次総会

親愛なる会員の皆様とご友人の未来に向けたアソシエーション

リミニ ・ コンベンションセンター

日時:2016年4月30(土)-5月1日(日)

場所:コングレスセンター・リミニ

via della Fiera 23, 47923 Rimini

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親愛なる会員の皆様とご友人の皆様へ

2016年4月30日(土)-5月1日(日)のリミニ・コンベンションセンターで、私たちの年次会合が開催されます。

詳細は、こちらをクリックしてダウンロードください。

お申込みは、こちらのオンラインフォームから必要事項をご記入いただくか、0287388427にお電話、もしくはメール(segreteria@aisac.it)にてご連絡ください。

ホテルのリストについては、こちらをご確認のうえ、ご自身でご予約ください。

私たちは、皆様のニーズや必要とする情報をご提供すべく、この特別な2日間を企画いたしました。皆様とご一緒できることを祈念いたします。ご参考までに、去年の会合の模様を映像でご紹介します。

4月30日(土)

10:00 レセプション

10:30 ウェルカム

11:00 科学的研究:最新情報とニュース(BMN111と研究テレソン)

  • Direttore medico BioMarin (BioMarin Pharmaceutical Inc.)
  • G. Scarano (U.O. Genetica Medica, A.O. Gaetano Rummo, Benevento)
  • Selicorni (U.O.S. Genetica Clinica Pediatrica, Ospedale San Gerardo di Monza)
  • Settembre/L.Cinque – C. Deleonibus (TIGEM, Telethon Institute of Genetics and Medicine – Pozzuoli (NA))

13:00 昼食

14:00大後頭孔狭窄:外科的治療のための問題点と示唆

  • F.ジョルダーノU.O.C.小児脳神経外科、大学病院マイヤー、フィレンツェ
  • 脳神経外科、ミラノビコッカ大学のC. Giussani U.O.C モンツァでのサン・ヘラルド・病院
  • G. Piatelli U.O.C.脳神経外科、小児病院ガスリーニ、ジェノア

15:00 長く治療に対処する上で遭遇する主な問題や困難:ソリューションや時間に講じた措置

Boero S.、S. Riganti、V. Camurri U.O.C.整形外科、小児病院ガスリーニ、ジェノア A.のMemeo、F. Greenfinches整形外科外傷II、G.ピーニ整形外科研究所、ミラノ S.アゴスティーニ整形外科と外傷病院「オルランディ “ディブソレンゴ(VR)

16:00 科学的研究に不可欠なツール:’軟骨無形成症患者の電子登録 科学的AISAC Onlus委員会

16.30  株主総会

  • 財務諸表の承認 マルコ・セッサ 代表AISAC Onlus
  • I.Pragliola活動報告、心理療法士AISAC Onlus
  • 活動報告B.セヴェリーノ、ソーシャルワーカーAISAC Onlus・南イタリアのコーディネーター

20:00イブニング・トゥゲザー!

 

5月1日(日)

9:30 ラバラトリー「マニュアル技術や管の排水、予防のための提案」

  • M.バンフィ理学療法士整骨
  • M. Cozzaglio理学療法士、小児リハビリテーションとチームの多学科
  • リハビリテーション・ミラノポリクリニック

10:30:子供バイク F. Calcagni CEK.bike 12:30閉会挨拶

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Dear Members and Friends,

The appointment of Rimini is coming! In fact, the conference will be held – as announced – on Saturday, April 30 and Sunday, May 1, 2016 at the convention center. We share with you the daily program which is still being defined with respect to some details – to download it you can click here.

 

To subscribe, please fill out the online form at this link, call us at 0287388427, or send us an email (segreteria@aisac.it).

 

For a list of participating hotels and to proceed to the booking (which must be made directly by the participants) you can click here. Do not hesitate to contact us.

We expect to spend two special days together. For anything necessary and information! Here you will find a video of the last edition.

 

Saturday, 30th April

10:00 Reception

10.30 Welcome and earlier works

11:00 Scientific research: updates and news (BMN111 and research Telethon)

  • medical director BioMarin BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • G. Scarano U.O. Medical Genetics, A.O. Gaetano Rummo, Benevento
  • Selicorni U.O.S. Genetic Pediatric Clinic, San Gerardo Hospital in Monza
  • September / L.Cinque – C. Deleonibus TIGEM, Telethon Institute of Genetics and Medicine – Pozzuoli (NA)

13.00 Lunch

14:00 Stenosis of the foramen magnum with or without cervical instability skull nell’acondroplasia: problems and indications for surgical treatment

  • F. Giordano U.O.C. Pediatric Neurosurgery, University Hospital Meyer, Florence
  • C. Giussani U.O.C of Neurosurgery, University of Milano-Bicocca
  • San Gerardo Hospital in Monza
  • G. Piatelli U.O.C. Neurosurgery, Pediatric Hospital Gaslini, Genoa

15:00 Main problems and difficulties encountered in dealing with the lengthening treatments: solutions and measures taken in time.

  • Boero S., S. Riganti, V. Camurri U.O.C. Orthopedics, Pediatric Hospital Gaslini, Genoa
  • Memeo, F. Greenfinches Orthopedic Traumatology II, G. Pini Orthopaedic Institute, Milan
  • S. Agostini Orthopedics and Traumatology Hospital “Orlandi” Di Bussolengo (VR)

16:00 Acondroplasia essential tool for scientific research

Scientific AISAC Onlus Committee

16.30 – Meeting of Shareholders

  • Approval of financial statements M. Sessa, President AISAC Onlus
  • Pragliola activity report, psychotherapist AISAC Onlus
  • Activity Report B. Severino, social worker AISAC Onlus and coordinator for Southern Italy

20:00 evening together

Sunday, 1stth May

9:30 Laboratory “Manual techniques and drainage of the tube, a proposal for prevention”

  • M. Banfi Physiotherapist Osteopath
  • M. Cozzaglio Physiotherapist, Department of Paediatric Rehabilitation and team multi
  • Disciplinary Milan Polyclinic.

10:30 “A child-bike” F. Calcagni CEK.bike

12:30 Closing remarks

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■AISACについて

1987年設立。軟骨無形成症やその他低身長の研究に献身してきました。当初は、患者家族によって構成されるNPO団体でしたが、個々人の往年の活動や努力が報われ、法人格を持つ団体となりました。本拠地はイタリアのミラノにありますが、私たちのネットワークは、イタリア全土に及び、国内外の様々な関係機関と連携しています。約700人の軟骨無形成症の患者会員(うち180人は10歳以下)がいます。また、アドバイザーとして589人の医師、そして、776人の患者の両親や友達が所属しています。

■私とAISACとの出会い

もともと、LPAのディレクターから、バイオマリンとのコネクションがあるマルコをご紹介いただきました。マルコは、とってもジェントルで、私を本会合に招待してくれました。2人に心から感謝しています。

 

About AISAC

AISAC, was founded in 1987, and it is mainly dedicated to the study of Achondroplasia and, more generally, to the problems originating from short stature. It is a non-profit association, created by a group of parents who, after years of individual initiatives and efforts, have decided to set up a legally recognized organization. The head office is located in Milan, Italy, but the Association is active throughout the whole Italian territory, in coordination and cooperation with other national and international Associations and organizations. The Association has 700 achondroplasic members (180 children aged less than 10 years), as well as approximately 589 doctors, who act as advisors, and 776 parents and friends.

-Why I know AISAC

To begin with, LPA director kindly introduced the president of AISAC to me which has made a good connection with Biomarin. And President Marco is really gentle and kind. He invited me to a congress. I really appreciate both of these greats.

6 件のコメント

  1. yoshie 返信

    エイハクさん、いつも最新の情報をありがとうございます。とても参考になります。バイオマリン社のBMN-111は経過が良いようですが、積極的に情報を共有して理解を得ていくことは、治療に賛成・反対を問わず必要なことだと思います。日本でも (英語は大変なので)バイオマリン日本支社や中外製薬を通して講義や話し合いの場を持つことは無理なんでしょうか・・・。やっぱり患者会などの団体から依頼しないと製薬会社に腰を上げてもらえないのかな?

  2. 磯野明太子 返信

    こんにちは。えいはくさん、yoshieさん。最近は沢山のブログ投稿とても楽しみにしております。有り難うございます。
    Yoshieさんのコメントにございます『患者会などの団体から依頼しないと…』の部分ですが私は患者会に入っていないので詳細は分かりませんが、患者会が『よし!製薬会社に依頼しよう!』と思い立つタイミングはどんな時なんでしょうか。私は、患者会云々よりも一人一人の気持ちや、声が大事だと思っています。
    実際に、えいはくさんのブログ閲覧数は存じませんが、沢山の方が見られてると思います。私も最近、コメントしたばかりで大層な事は言えませんが、思っている事、分からない事などこちらで聞いてみてはいかがでしょうか。
    新薬、患者会に賛成、反対などと言っているわけではございません。
    性別、年齢層は様々だとは思いますが、皆で共有しあい、同じ願いを持ち、前に進む…進みたい…。私だけが吠えててもしょうがありませんが…。個々のブログから始まる会があっても良いと思います。これは勿論、今ある患者会に異議ありという話ではないことをご理解頂きたいです。今回もまた人様のブログコメント欄にて長々と失礼してしまい申し訳ございません。

  3. yoshie 返信

    磯野明太子さん、こんにちは。yoshieです。この度は私の発言に関してコメントを頂きありがとうございました(^^)。私は日本ではないのですが、軟骨無形成症の会に入っています。この会を通してバイオマリン社のBMN-111について、すでに昨年実際に臨床試験を担っている医師からの講話とざっくばらんな質疑応答に参加しました。この医師が目指していることは、軟骨無形成症が引き起こす致死にも至るような合併症や苦痛で日常生活に支障をきたす合併症を少しでも軽減することであると言っていました。患者・家族から不安や期待、効果や副作用、用法、コストなどいろいろな質問が飛び交いました。
    最終的に判断するのは、個々それぞれです。
    製薬会社と患者・家族の間に誰かが仲介してその一部の人の見解を聞くのではなく、情報を知りたい全ての人が直接話し合いに参加する場所が必要だと思っています。
    そんなわけで、製薬会社が場所を提供してくれて「皆さん来てくださーい」であれば一番楽ですが、それでも聴衆を集めるにはやっぱり何らかの会やグループを通さないと個々に連絡のつけようがないですもんね。だからどうすればいいのかと言われると考えちゃいます。
    ちょっと長くなりましたが、これが私の思うところです。
    私もエイハクさんのブログを使って好き勝手言っちゃいました。スミマセン!!!

    (これはあくまでも私個人の意見です。)

  4. 磯野明太子 返信

    えいはくさん、yoshieさんおはようございます。私の個人的、浅はかなコメントに、返信コメント頂き有り難うございます。
    色々な事が簡単ではない事は理解していますが、なるだけ多くの方々と情報をシェア、理解しあい(私も拝読させていただいてる中で、難しい……(;o;)と理解に苦しむ時もあり(笑))前進していけたらと思います。
    私達、素人の考えが、新薬を、製薬会社を…なんて大それた事は思ってませんが、静観してるだけでは、何も始まらないと考えます。
    静観しなければならない理由も私には分かりませんし。
    自分の子供、同病の方々の事を考えれば動きたくなるのが普通なのではないかと思っています。
    ……すみません。攻撃的な気持ちはありませんが、文的にそうなっていたら。
    急いてる訳でもないんですけど、何か皆さんは、どんな気持ちなんだろう。と…。色々な考えがあ中の一人の考えだとご理解頂きたいです(o^-^o)

    • Power of dreams 返信

      明太子さん、こんにちは。エイハクさんの行動力と献身的な情報共有に敬服している者の1人です。

      4/24の日曜日にここの読者を中心にランチミーティングをします。東京開催です。既にブログの記事にもありますように、4/20に米国のバイオマリン社よりいくつかの発表がありました。私もLIVEで見ましたが、その内容を中心に意見交換する事などをメインの目的としています。

      もし、ご興味があるようでしたら、エイハクさんへご連絡してみてください。遠方の場合は文明の利器を使ってのご参加も可能と思われます。

      • eihakuitooka 投稿者返信

        皆様 どこまで述べるべきか思案しており、返信が遅くなり失礼しました。久々の活発なご議論に感謝しています。

        当ウェブサイトのここ数か月の実績では、日平均、150ページ・55人、6か国程度から閲覧履歴が抽出されています。そして、これらの96%は日本からのアクセスです。この数値において、海外だけでなく、事実として日本の方々の関心が高いということが見出されます。

        その前提でyoshieさん、磯野さんのコメントにお返しします。

        上記の実績値は、あくまで患者会としての活動ではなく、孤軍奮闘の一参考資料であり、当国患者のニーズを反映した結果であるとは、然るべき関係者から認識されるには至らないでしょう。
        多くの製薬会社や所管官庁は、患者会と対話する機能や窓口をもっています。彼らは、患者会の活動を直接/間接は不問にして、会と対話することで、どの程度のニーズがあるかということを見ています。また製薬会社は、どの程度売れるかという目線となり、一方の所管官庁は、どれだけ、国内の患者が欲しているかという、公的ニーズの目線となります。該当する新薬がオーファンであれば尚さら慎重に見なければならない。

        磯野さん、会に属さられない割には、(といっては恐縮ですが)幅広く情報収集されており、諸々実情もご存知のようですね。

        BMN111のフェーズ1の結果が2012年に出され、その後、2016年まで、日本では大多数の患者に、その後の展開について、情報が周知されなかったのは揺るぎない事実です。
        そのため、日本の患者の潜在ニーズがあるにも関わらず、情報を知らない方への不公正を解消したい、そのような問題意識を踏まえ、年末の活動を実施するに至りました。勿論、国内の某会に周知の意思があるか、真意を確認したうえでのことです。
        ただ、本件は、結論から申し上げて、私たちの要望として希望者の声(顔の見える形で)を、伝えることは不本意ながら断念しました。理由は、某会より、当方に対して、他罰的かつ、異様な風説を流布されたことから始まり、協力を志願する方も怖い思いをするなど、被害を被った方が出てきてしまったからです。根源は、正確に言えば、某会の特定の人物複数人によるものですが、いずれも幹部による仕業ですので、会による阻止行動であるものと確信します。これは、新薬を推奨しないながらも多様性を尊重するLPAの基本方針とはかけ離れた、杜撰な行為だと振り返っています。
        継続する他罰的行為、異様な風説を流布する某会の志向性を先般、強く懸念した折、その真意の確認に関し依頼してから、返答が止まったまま、1か月以上も返事を頂けておりません。私も本件は、捨て置きます。

        微力ながら、LPAの基本方針で唱えられているとおり、事実をいち早く伝え、同じ病気で葛藤する方々への選択肢の提示に重きを置いてまいります。

        固い話は終わりにします。またいつでも、当サイトにいらしてください。(Power of dreamsさんのコメントはご覧になりましたか)

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