BEYOND ACHONDROPLASIA から興味深い情報をいただきました。
Growing Strongerが提供するオンライン・トーク番組に、豪(Murdoch Murdoch Childrens Research Institute)でBMN-111の治験に携わっているRavi先生が出演するとのご案内です。
5月8日(日) PM 7:30 (ニューヨークタイム) 進行中の当薬について話題提供されます。
I jsut want you know the topic carryed beyond achondroplasia today.
Online program by “Growing Together” is surppsed to provide the topic about BMN-111. The guest speaker will be Professor Ravi Savarirayan of Murdoch Murdoch Childrens Research Institute in Australia on 8th May, 7:30PM Est (New York time) .
■BMN-111(vosoritide)について質問してみましょう。
番組に際して、事前質問が受け付けられています。既存の治験実施拠点の中においても、Ravi先生は、最も多くの被験者(※)を診ておられるため、より具体的なナレッジについて教えて頂けるかもしれません。(※フェーズ2開始時、被験者26人の際)
○ご興味のある方へ
4月20日(水)中に私までご質問(1点)を頂ければ、英訳のうえ、まとめて質問いたします。
○BMN111に関する既存のQ&A
シンプルな英語です。(一部、旧時点での回答もありますが)
Q&A : BMN-111(Biomarin) – Growing Stronger
■Ravi先生(Professor Ravi Savarirayan)について
-Murdoch Murdoch Childrens Research Institute
https://www.mcri.edu.au/users/professor-ravi-savarirayan
-GLORY TO ACHONDROPLASIAでの過去ログ
BMN-111 Phase 2 participants documentary film “standing tall”
http://glory-to-achondroplasia.com/?p=911
○最近の著作
SDMC(2014)「軟骨無形成症患者の大後頭孔狭窄のための評価と治療のベスト・プラクティス」
■Ask him about BMN-111
Please register and ask questions on the page link. You will get an email with details on how to join the live online call.
-Q&A
Search for answers to questions regarding achondroplasia, dwarfism, BioMarin 111, limb lengthening, growth charts and more at Growing Stronger’s Doctella page
■About Professor Ravi Savarirayan
-Murdoch Murdoch Childrens Research Institute
https://www.mcri.edu.au/users/professor-ravi-savarirayan
-Past tomic on GLORY TO ACHONDROPLASIA
BMN-111 Phase 2 participants documentary film “standing tall”
http://glory-to-achondroplasia.com/?p=911
○the most recent publication
“Best practices in the evaluation and treatment of foramen magnum stenosis in achondroplasia during infancy”
http://onlinelibrary.wiley.com/enhanced/doi/10.1002/ajmg.a.37394/
http://skeletaldysplasia.org/pastmeetings.php
Publication of Skeletal Dysplasia Management Consortium (SDMC) 2014
こんにちは。
軟骨無形成症の女の子の父親です。
『日本で3歳から成長ホルモン治療をしている軟骨無形成症の女の子が、BMN111の治療を受けうる年齢について知りたいです。投薬は何歳から何歳まで可能でしょうか』
よろしくお願いいたします。
る さん
返信遅くなりました。doc talkまもなくですね。英文にして送りました。
本質問は、今の私の知見でも回答差し上げられるので、いったん参考までにお伝えします。
>BMN111の治療を受けうる年齢について知りたいです
背を伸ばす効果が見込める、と定義すると、Growth Plateが閉じるまでです。人によってまちまちですが、16歳前後ですかね。
スタートの年齢は、現行のフェーズ2で、5歳~からの安全性・効果検証が進められ、別スタディで~5歳への可能性も検証が進められる予定です。
>成長ホルモン治療をしている
実用化されれば、問題なくBMN111治療は可能と思料します。理由は、作用するポイントが全く異なるからです。
ただし、治験参加について、ホルモン投与患者は、少なくともP2の除外基準となっています。、理由は、新薬投与に関わる正しい効果測定ができないためです(ご存知かもしれませんが)
また何か質問あれば遠慮なく。
BMN-111のオンライントークもうすぐですね。追加情報っぽくなるのですが、(エイハクさんを差し置いてすみません) 見逃しても(聞き逃しても?) アーカイブにアクセス出来て、日本語訳の文章も見れるようです。
( http://www.growingstronger.org/lp-doc-talk.html )
私は時間が合わせられないので、”後から見よう派” ですが、もし興味のある方がいたら便利かなと思いました。
yoshieさん、ありがとうございます。ちょうど私も前回の件を見ていまして、日本語が見れることわかりました。ちゃんと訳されています。番組内で質問に関わるトークはされないようですね。後で個別に返信が来るのかな。