Therachon社、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Therachon started Observational Study of Children With Achondroplasia

深刻なアンメットメディカルニーズの治療法の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業Therachon社は、「軟骨無形成症の小児の臨床的および人体計測学的特性を調査する観察研究」を開始しています。2019年1月7日に投稿されたClinicalTraialsgovによると、”小児軟骨無形成症患者の臨床・身体計測特性調査に関する観察研究”をアメリカ、ベルギー、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、ポルトガル、スペイン、イギリスで被験者を募集中(および募集予定)とされます。Therachon社はTA 46(週1回の投与による小児の軟骨無形成症患者への治療薬)について既に昨年、成人患者への投与、安全性検証を目的とするフェーズ1を終えており、来たるフェーズ2についてベースラインを定めるべく準備を進めていました。

Therachon that is a global biotechnology company focused on developing treatments for serious rare conditions with high unmet medical need has started and now is recruiting and to be recruiting the study “Observational Study Investigating Clinical & Anthropometric Characteristics of Children With Achondroplasia” in US, Belgium, Canada, Denmark, France, Germany, Italy, Portugal, Spain and UK according to ClinicalTraialsgov posted on January 7 2019. They have already finished Phase 1 study of TA 46 that is treatment for Children with achondroplasia doing weekly dose. The study is going to be for preparation of baseline phase 2 study near future.

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小児軟骨無形成症患者の臨床および身体計測特性調査に関する観察研究

 

要約

当研究は0〜10歳の軟骨無形成症の小児を対象とした記録(レジストリ)研究で、国際的に複数の施設で実施されます。収集されるデータには、身体計測特性に関連する状態、臨床検査、合併症の治療が含まれます。小児の情報は、最長5年間に亘り記録されます。

 

結果の測定

主要評価項目:

  1. 軟骨無形成症と診断された0〜10歳の小児のコーホート(グループ)における軟骨無形成症の特徴について自然歴の収集[期間:最長5年]
    診療録のレビューによる軟骨無形成症の特徴についての定量・定性化
  2. 軟骨無形成症と診断された0〜10歳の小児のコーホート(グループ)における軟骨無形成症の症状について自然歴の収集[期間:最長5年]
    診療録のレビューによる軟骨無形成症の特徴についての定量・定性化
  3. .軟骨無形成症と診断された0〜10歳の小児のコホートにおける軟骨無形成症関連試験および治療の自然史の収集[期間:最長5年]
    診療録のレビューによる軟骨無形成症の特徴についての定量・定性化

 

副次的評価項目:

  1. 骨成長に関するバイオマーカーの測定[時間枠:ベースライン、12ヶ月、24ヶ月、36ヶ月、48ヶ月、60ヶ月]。
    ベースライン(コラーゲン断片の血液サンプル)からの変化

 

適格基準

調査対象母集団

各調査サイトは、男女とも年齢も(0〜10歳)さまざまな年齢の子供を約10〜15人が登録される見込み。全施設での登録予定の小児の総数は約200人。

基準

包含基準:

1.書面によるインフォームドコンセントが、被験者の親/法定保護者から当研究開始前に、得られること

2.国内法により必要に応じて書面によるインフォームドコンセントを提供可能。

3.臨床検査によって軟骨無形成症であるとの診断書があること

4.本研究に同意した日から被験者は0歳から10歳までであること

5.治験責任医師が、被験者の家族および小児被験者が研究手順に従うことができるとの所見を有していること

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出所:ClinicalTraialsgov

 

除外基準、コンタクト、実施(予定)施設などは上記出所をご参照ください。

 

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Observational Study Investigating Clinical & Anthropometric Characteristics of Children With Achondroplasia

 

Study Description

Brief Summary:

This is a registry study in children with achondroplasia, age 0-10 years, to be conducted at multiple clinical centers in several countries. Information collected will include in anthropometric characteristics, related symptoms, tests, & treatments

Children’s information will be collected in the registry for a maximum of 5 years.

 

Outcome Measures

Primary Outcome Measures :

  1. Collection of Natural History of Achondroplasia Characteristics in a cohort of Children aged 0-10 years old diagnosed with Achondroplasia [ Time Frame: Up to 5 Years ]
    To quantify the number & type of Achondroplasia Characteristics by review of medical records
  2. Collection of Natural History of Achondroplasia Symptoms in a cohort of Children aged 0-10 years old diagnosed with Achondroplasia [ Time Frame: Up to 5 Years ]
    To quantify the number & type of Achondroplasia Symptoms by review of medical records
  3. Collection of Natural History of Achondroplasia related Tests & Treatments in a cohort of Children aged 0-10 years old diagnosed with Achondroplasia [ Time Frame: Up to 5 Years ]
    To quantify the number & type of Achondroplasia related Tests & Treatments by review of medical records

Secondary Outcome Measures :

  1. Measurement of biomarkers for bone growth [ Time Frame: Baseline, Month 12, Month 24, Month 36, Month 48, Month 60 ]
    changes from Baseline in blood samples of collagen fragments

Eligibility Criteria

Study Population

It is assumed that each of the study sites will enroll approximately 10-15 children of both genders and of various ages (0-10 years old).

The total number of children planned to be enrolled across all sites is approximately 200.

Criteria

Inclusion Criteria:

  1. Written informed consent is obtained from the children’s parent(s) / legal guardian(s) before any study-related activity is carried out
  2. The child is able to provide written informed assent, where this is required according to national legislation, before any study related activity is carried out
  3. The child has been diagnosed as having achondroplasia documented by clinical diagnosis
  4. The child is between 0 years and 10 years of age, inclusive, on the date of consent / assent
  5. The investigator has considered the family and prospective participating child being able to comply with the study procedures

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Source:ClinicalTraialsgov

See the Source to know exclude criteria, contact, sites, and recruiting or not.

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