Therachonでの軟骨無形成症プログラムの開発に関する新しい情報です。
詳細は本プレスリリースをご覧ください。
PfizerがTherachonを買収し、それと共に、軟骨無形成症のsFGFR3開発プログラムに関連するすべての権利を取得することを発表しました。これには、2019年後半に第2相治験に入る予定のTA-46が含まれます。
Therachon社によると、「ファイザーは、TA-46の開発を加速して多くの患者にアクセスを提供し、軟骨無形成症を患っている子供が抱える幅広い合併症に対処するという私たちのビジョンを早期に実現することができると確信している」とのことです。
2019年5月9日現在、フェーズ２を想定したMeasurement Studyは日本の施設での予定は確認できませんが、本リリースを契機とした今後の展開に期待します。
We have some news regarding Therachon’s treatment program of achondroplasia. Please see the link to the press release.
Pfizer will acquire Therachon and, with it, all rights associated with the sFGFR3 development programme for achondroplasia. This includes our lead achondroplasia asset, TA-46, which is due to enter Phase II development later in 2019.
Accourding to Therachon, “Pfizer will be able to accelerate the development of our FGFR therapeutics to ultimately provide access for more patients and expedite our vision of addressing the broad complications suffered by children living with achondroplasia.”
As of May 9, 2019, the Measurement Study for Phase 2 can not be confirmed for plans at facilities in Japan, but we look forward to future developments triggered by this release.
-TA46について
TA46は、可溶性組換えFGFR３(solubleFGFR3)であり、軟骨無形成症の骨発達異常の根底にある過活動FGFR３シグナル伝達経路を正常化すると考えられています。Therachon社が、小児および青年のための軟骨無形成症において週1回の皮下注射薬として開発中です。TA-46はフェーズ1を完了し、欧州医薬品庁（EMA）および米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定を受けました。
-About TA-46
TA-46 is an investigational, soluble recombinant human fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3) decoy, a mechanism of action that is believed to normalize the overactive FGFR3 signaling pathways that underlie bone development abnormalities associated with achondroplasia. Therachon is developing TA-46 as a weekly subcutaneous injection for children and adolescents living with the condition. TA-46 has completed Phase 1 and has received Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency (EMA) and the U.S. Food and Drug Administration (FDA).