Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe

2020年4月6日(現地時間)、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。

※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については両言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。

On April 6, 2020 (local time), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the beginning of this press release into Japanese and distributes it.

* The official language of this document is English, and both languages ​​have priority over its content and interpretation. See Source for details.


————————————————————————-


BioMarinは、2020年第3四半期に欧米諸国において小児の軟骨無形成症の治療薬Vosoritideの販売承認の規制申請を予定
承認された場合、vosoritideは米国およびEUにおける軟骨無形成症治療薬としての最初の治療薬へ
2020年4月6日


カリフォルニア州サンラファエル、2020年4月6日/ PRNewswire /
BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、米国およびヨーロッパの保健当局との最近の会議に基づき、vosoritideの販売に関する承認申請を(FDA)および欧州医薬品庁(EMA)に2020年第3四半期に提出予定であると発表しました。vosoritideは、人への低身長症を呈する一般的な症例である軟骨無形成症に投与するC型ナトリウムペプチド(CNP)アナログの日次皮下注射剤である。

販売に関する承認申請は、2019年12月に発表されたvosoritideの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照の第三相試験の結果に基づくものであり、さらには継続される第二相試験の長期的な安全性と有効性データおよび自然歴研究データも裏付けてられている。本申請が承認された場合、vosoritideは米国とヨーロッパでの軟骨無形成症の最初の治療薬となる。

BioMarin Plans Regulatory Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide to Treat Children with Achondroplasia in 3Q 2020 in both US and Europe
If approved, vosoritide would be the first medicine for the treatment of Achondroplasia in the US and EU
Apr 6, 2020

SAN RAFAEL, Calif., April 6, 2020 /PRNewswire/ — BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) today announced that based on recent meetings with health authorities in the US and Europe, the Company plans to submit marketing applications to the US Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) in the third quarter of 2020 for vosoritide. Vosoritide is an investigational, once daily injection analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP) for achondroplasia, the most common form of disproportionate short stature in humans.   

The marketing applications are based on the outcomes from the randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study evaluating the efficacy and safety of vosoritide, announced in Dec 2019, and further supported by the long-term safety and efficacy from the Phase 2 study, ongoing extension studies, and extensive natural history data. If approved, vosoritide would be the first medicine for the treatment of Achondroplasia in the US and Europe.

Source: BioMarin’s website

https://investors.biomarin.com/2020-04-06-BioMarin-Plans-Regulatory-Submissions-for-Marketing-Authorization-of-Vosoritide-to-Treat-Children-with-Achondroplasia-in-3Q-2020-in-both-US-and-Europe

コメントを残す