ファイザー、軟骨無形成症を対象とした第二相試験において世界最初の被検者に投与開始/Pfizer Doses First Participants as Part of Global Achondroplasia Phase 2 Development Program

2020年12月15日、ファイザーは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬TA46について、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースを日本語に翻訳し、配信するものです。

※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。

On December 15, 2020, Pfizer announced the following Press Statement regarding TA46, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it.

* The official language of this document in English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details.

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2020年12月15日

ファイザー、軟骨無形成症を対象とした第二相試験において世界最初の被検者に投与開始

本日、ファイザーは、軟骨無形成症の小児におけるレシフェルセプトの安全性、忍容性、薬物動態、および有効性を評価するために、世界最初の被検者が第二相試験の頻回投与ランダム化試験で投与を開始したことを発表しました。被験者は、ベルギーのAntwerp大学病院でGeert Mortier教授の管理下で生物学的受容体の皮下注射を受け、スペインのVithas San José病院でJosep De Bergua博士の下で皮下注射を受けました。

ファイザーの希少疾患研究ユニットのシニア・バイス・プレジデント兼チーフ・サイエンティフィック・オフィサーであるSeng Chengは、次のように述べています。「ベルギーとスペインで同時に開始される臨床試験の進行において、軟骨無形成症の小児が最も必要とする新しい医療の可能性を前進させることを心待ちにしています」 「第二相試験の開始は、軟骨無形成症に関連するさまざまな機能、呼吸器疾患、神経疾患に対処するための潜在的な治療法の提供に向けた大きな前進です。試験が進展するに連れて、新たな臨床データが生成されることを楽しみにしています。」

この第二相試験では、軟骨無形成症の3か月から11歳までの最大63人の小児を登録します。この第二相試験の潜在的な被験者は、軟骨無形成症の小児の臨床および身体測定の特徴を理解するため、ファイザーが主導する進行中の自然史研究の一部のサイトを通じて募集されます(www.clinicaltrials.gov; NCT03794609)。

安全性と忍容性評価に加えて、第二相試験では、身長の増加(当募集団での想定以上の伸長)の測定、軟骨無形成症に起因する合併症および健康面におけるQOLの変化に対する潜在的な影響を評価します。被験者は治験薬を12ヶ月間投与されます。本試験および施設の詳細については、(www.clinicaltrials.gov NCT04638153)を参照してください。Antwerp病院とVithas San José病院に加えて、ヨーロッパ、北アメリカ、オーストラリアでまもなく開始されます。

「この臨床試験を進展させるためにファイザーと提携できることを嬉しく思います」と、軟骨無形成症の支援団体でALPE FOUNDATIONのディレクターであるCarmen Alonsoはと言います。さらに、「軟骨無形成症の子どもたちは、これまで自分の疾患による医学的合併症に対処する選択肢はなかったため、この研究は彼らの人生を変える可能性がある」と期待を込めています。

December 15, 2020

Pfizer Doses First Participants as Part of Global Achondroplasia Phase 2 Development Program

Today Pfizer announced that the first participants were dosed in the global Phase 2 multiple dose, randomized study to assesses the safety, tolerability, pharmacokinetics, and efficacy of recifercept in children with achondroplasia. Participants received a subcutaneous injection of the biologic recifercept at Antwerp University Hospital, Belgium, under the care of Professor Geert Mortier, and Hospital Vithas San José, Spain under Dr. Josep De Bergua.

“With our clinical program underway, starting simultaneously in Belgium and Spain, we look forward to advancing a potential novel differentiated medicine for children with achondroplasia who need it the most,” said Seng Cheng, Senior Vice President and Chief Scientific Officer of Pfizer’s Rare Disease Research Unit. “The initiation of the Phase 2 trial is a major step forward in our progress toward providing a potential therapy to address the varied functional, respiratory and neurological conditions associated with achondroplasia. We look forward to generating additional data as the program progresses.”

This Phase 2 study will enroll up to 63 children between 3 months and 11 years old with achondroplasia. Potential participants for this Phase 2 study will come from a subset of sites in an ongoing natural history study led by Pfizer, which seeks to understand the clinical and anthropometric characteristics of children with achondroplasia (www.clinicaltrials.gov; NCT03794609).

In addition to evaluating safety and tolerability, the phase 2 study will evaluate measurements of increase in height (growth above expected in reference population), assessments of potential impact on achondroplasia-related complications and changes in health-related quality of life. Participants will receive the study drug for 12 months. More information about the trial and participating sites may be found at (www.clinicaltrials.gov NCT04638153). Further sites in addition to Antwerp Hospital and Hospital Vithas San José will soon begin enrolling in Europe, North America and Australia.

“We are pleased to partner with Pfizer to move this clinical study forward,” said Carmen Alonso, Director, Fundación ALPE Achondroplasia. “Children with achondroplasia lack options to address medical complications associated with their condition, and as a result this research has the potential to be lifechanging.”

Source: Pfizer website

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