欧州委員会、BioMarinの軟骨無形成症の小児の治療薬を承認 / European Commission Approves BioMarin’s the Treatment of Children with Achondroplasia

2021年8月27日(金)(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは開発中の軟骨無形成症の小児の治療薬「Vosoritide」について、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです。

※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSource をご参照ください。

On March 27th, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers.
* The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details.

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欧州委員会、バイオマリンの軟骨無形成症の2歳以上で骨端線が閉じるまでの小児の治療薬VOXZOGO®(vosoritide)を承認

軟骨無形成症は小人症の中でも最も一般的な疾患

軟骨無形成症の小児の治療薬としてEUで初めて承認

2021年8月27日

カリフォルニア州サンラファエル、2021年8月27日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、欧州委員会(EC)がVOXZOGO®(vosoritide)の販売承認を付与したことを発表しました。 当承認医薬品は、子どもが2歳から骨端線が閉じるまで、思春期後の成人としての最終身長に達するまでの間、軟骨無形成症の小児を治療するものです。Voxzogoは、軟骨無形成症の小児を治療するためにEUで初めて承認された医薬品です。 C型ナトリウム利尿ペプチド (CNP)であるVoxzogoは、線維芽細胞成長因子受容体3(FGFR3)シグナル伝達を抑制し、その結果、軟骨内の骨形成を促進することで軟骨無形成症の根本的な病態を直接的に標的とします。

ドイツのVoxzogo臨床プログラムの研究者であるMagdeburg大学病院の小児科教授であるKlaus Mohnikeは、次のように述べています。「今日は、欧州の軟骨無形成症のコミュニティにとって重要なマイルストーンとなるでしょう。欧州の専門医は、軟骨無形成症の影響を受けた小児や家族に、有効な標的治療の選択肢を初めて提供できるようになりました。軟骨無形成症は深刻です。進行性で、生涯に渡り、場合によっては外科的介入を必要とする複数の合併症を引き起こす可能性があります。この規制当局の承認は、成長速度の改善結果に基づいてします。それは、軟骨無形成症の方々が日々を過ごすうえでの一つ重要な決定因子であるものです。そして、ゆくゆくは身長という指標を超え、Voxzogoの潜在的な有効性を知る最初のステップとなるのでしょう。」

ヨーロッパ、中東、アフリカの11,0​​00人以上の小児の軟骨無形成症の患者が存在し、Voxzogoによる治療対象となる可能性が推定されています。この人口の約3分の1は、EMAライセンスの下で認可された国で生活しています。また、フランス国立医薬品健康製品安全庁(ANSM)は、Voxzogoへのアクセス認可プロセス直後に利用できるように、Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte(ATUコホート)またはTemporary Authorization for Useを付与しました。 ATUは、代替オプションのない希少疾患に提供され、ベネフィット/リスクが有効であると推定される場合、フランスでの未承認薬へのアクセスを許可します。 ATUプロセスに基づくフランスの定価は1バイアルあたり712ユーロであり、年齢と体重の範囲全体で一律のバイアル価格となります。これは、完全な法令遵守、割引関連が加味され、年間で260,00ユーロもしくは300,000$となります。ドイツの初期定価はフランスのATU価格と同等であると予想されます。BioMarin社は、これらの定価は、ドイツ、フランス、イタリアなどの主要市場での償還交渉後、1-2年で大幅に価格が下落することを想定します。

BioMarinの会長兼最高経営責任者であるJean-JacquesBienaiméは述べています。「私たちは軟骨無形成症の子どもたちのケアを前進させることに尽力しており、骨端線が開いている間にのみ2歳以上の子供たちに投与され、生涯にわたって利益をもたらす可能性がある遺伝子標的薬を上市できることを嬉しく思います。私たちは、欧州の軟骨無形成症のコミュニティにおいて、この治療の選択肢を実現するために臨床プログラムに時間を費やしてくれた家族および研究者やそのチームに感謝します。Voxzogoは、10年以上の研究開発に基づいて構築された臨床プログラムで、 軟骨無形成症の治療オプションにおいては、最も長く研究されています。」

ALPE Foundation のManaging DirectorであるCarmen Alonso Alvarezは次のように述べています。

「本日、軟骨無形成症の小児の親に治療的治療の選択肢を提供することにより、進行性疾患の小児を治療する緊急の必要性を認識した欧州委員会に拍手を送ります。今後、各所の骨の成長、QOL、各機能の自立に影響することをより理解していくうえで、この治療の継続的な研究の結果を楽しみにしています。欧州で軟骨無形成症の小児を治療する最初の薬を実現し、外科的介入以外に治療の選択肢を拡大するために集ったすべての関係者に感謝します。」

ECは、Voxzogoの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験の結果を含む、Voxzogo臨床開発プログラムのデータ全体に基づいて決定しました。 フェーズ3試験は、フェーズ2の用量設定試験の進行中の長期的な安全性と有効性によりさらに根拠が裏付けられました。この試験では、成長率が被験者のベースラインを上回り、軟骨無形成症の未治療の小児の予想年間成長速度を上回っていることを示しました。 現在、データが入手可能な5年間の観測期間中です。また、骨年齢の加速は観察されませんでした。これは、Voxzogoが総成長期間を短縮しないことを示しています。データパッケージには、乳幼児を対象とした進行中の第2相ランダム化二重盲検試験の結果も含まれています。これには、広範な薬物動態およびバイオマーカーデータ、および2〜5歳のコーホートの被験者からの予備成長データが含まれます。 研究参加者の追加データは、2〜5歳の被験者における2年間のVoxzogo治療後の成長にプラスの効果を示しました。 さらに、データパッケージには、フェーズ3拡張試験のデータと広範な自然史データが含まれていました。

Voxzogoの米国新薬承認申請(NDA)は、FDAによって審査中であり、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日は2021年11月20日です。 BioMarinは、今年初めにVoxzogoの製造施設のFDAによる事前承認検査を無事に終了しました。

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European Commission Approves BioMarin’s VOXZOGO® (vosoritide) for the Treatment of Children with Achondroplasia from Age 2 Until Growth Plates Close

Achondroplasia is the Most Common Cause of Dwarfism

First Medicine Approved to Treat Children with Achondroplasia in Europe

Aug 27, 2021

SAN RAFAEL, Calif., Aug. 27, 2021 /PRNewswire/ — BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) announced today that the European Commission (EC) has granted marketing authorization for VOXZOGO® (vosoritide), a once daily injection to treat achondroplasia in children from the age of 2 until growth plates are closed, which occurs after puberty when children reach final adult height.  Voxzogo is the first medicine to be approved to treat children with achondroplasia in Europe.  Voxzogo, a modified C-type natriuretic peptide (CNP), directly targets the underlying pathophysiology of achondroplasia by down regulating fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3) signaling and consequently promoting endochondral bone formation. 

“Today represents an important milestone for the European achondroplasia community. For the first time medical professionals in Europe can offer a meaningful targeted therapeutic treatment option for children and families affected by achondroplasia,” said Klaus Mohnike, Professor of Paediatrics at Magdeburg University Hospital in Germany and investigator for the Voxzogo clinical program. “Achondroplasia is a serious, progressive, and lifelong condition, which can cause multi-system complications that in some cases require surgical intervention.  This regulatory approval is based on improved height gain, one important determinant of day-to-day function for people with achondroplasia, and is a first step to understand the potential benefits of Voxzogo beyond height over the long term.” 

It is estimated that over 11,000 children across Europe, Middle East, and Africa are affected by achondroplasia and could be eligible for treatment with Voxzogo.  Approximately a third of this population are in countries authorized under the EMA license.  Also, the French National Agency for Medicines and Health Products Safety (ANSM) granted an Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATU cohort), or Temporary Authorization for Use to allow access of Voxzogo to begin immediately under an authorized process. An ATU allows access to drugs not yet approved in France, when provided for rare diseases with no alternative options, and when the benefit/risk is presumed positive. The list price in France under the ATU process is 712€ per vial and constitutes flat vial pricing across the spectrum of ages and weights translating to an estimated annual per patient cost of approximately 260,00€ or $300,000, assuming 100% compliance and excluding any discounts.   We expect the initial German list price to be consistent with the French ATU price.  The Company expects that these list prices will be subject, in one to two years, to material discounts after reimbursement negotiations in key markets such as Germany, France and Italy.

“We are committed to advancing the care of children affected by achondroplasia and are pleased to be able to offer a genetically targeted medicine that when administered in children over the age of two only while skeletal growth plates are open but could potentially offer benefit over a lifetime,” said Jean-Jacques Bienaimé, Chairman and Chief Executive Officer of BioMarin. “We are grateful to the families and study investigators and their teams, who dedicated their time to the clinical program to make this treatment option a reality for this community in the EU.  Voxzogo is the most widely studied therapeutic option for achondroplasia with an ongoing robust clinical program built on more than a decade of research and development.”

“Today, we applaud the European Commission for recognizing the urgent need to treat children with a progressive condition by providing parents of children with achondroplasia with a therapeutic treatment option.  We look forward to the results of ongoing studies of this treatment, which will deepen our understanding of the impact of bone growth on proportionality, quality of life, and functional independence,” said Carmen Alonso Alvarez, Managing Director of Fundacion ALPE Foundation.  “We appreciate all of the parties who came together to bring the first medicine to treat children with achondroplasia in Europe and to expand treatment options beyond surgical intervention.” 

The EC based its decision on the totality of data from the Voxzogo clinical development program including the outcomes from the randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study evaluating the efficacy and safety of Voxzogo.  The Phase 3 Study was further supported by the ongoing long-term safety and efficacy from the Phase 2 dose-finding study, which showed that growth rates have been sustained above participants’ baseline rates and above the expected annualized growth velocity for untreated children with achondroplasia throughout the five-year observation period for which data are currently available.  No acceleration of bone age was observed, suggesting that Voxzogo is not reducing the total duration of growth. The data package included results from an ongoing Phase 2 randomized double-blind study in infants and young children, including extensive pharmacokinetic and biomarker data, as well as preliminary growth data from participants in the 2 to 5-year age cohort.  Data in sentinel study participants showed a positive effect on growth following two years of Voxzogo treatment in subjects aged 2 to 5 years. In addition, the data package included data from the Phase 3 extension study and extensive natural history data.

The U.S. New Drug Application (NDA) for Voxzogo is under review by the FDA with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of November 20, 2021.  The Company successfully closed out the in-person FDA pre-approval inspection of its manufacturing facilities for Voxzogo earlier this year.  

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