遂に、Biomarinは、BMN-111 フェーズ2の臨床試験の中間結果を公表しました。
半年間の投与結果に関して、最も投与量の多いグループ（1日に15μg投与したグループ）は、実にベースラインと比較して平均伸率+50%との結果が出ました。これは、ノーマルな子供とほぼ同じ伸率ということのようです。勿論、安全性についても問題がないことが確認されています。（Cohort1の1名の方は、途中で抜けられたようですが）
Biomarin released today the results of BMN-111 phase 2 study in children with achondroplasia.
In summary, the drug showed no relevant safety issues in all doses tested. Moreover, in terms of efficacy, as the developer has been emphasizing lately in public financial meetings, the largest dose (15mcg/kg/day) induced a 50% increase in growth velocity .
■Biomarin HP
BMN 111 (vosoritide) Improves Growth Velocity in Children With Achondroplasia in Phase 2 Study
http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=918431
■Treating achondroplasia
Vosoritide (BMN-111) induces 50% increase in growth velocity in children with achondroplasia
http://tratando-acondroplasia.blogspot.jp/2015/06/vosoritide-bmn-111-induces-50-increase.html
| Table 1: BMN 111 (vosoritide) Summary of Efficacy Results from Phase 2 Study in Children with Achondroplasia | |||
| Efficacy Analysis: Annualized 6-Months Growth Velocity | |||
| Cohort 1 | Cohort 2 | Cohort 3 | |
| Growth Velocity | 2.5 µg/kg/daily | 7.5 µg/kg/daily | 15 µg/kg/daily |
| (n=8*) | (n=8) | (n=10) | |
| Baseline | |||
| Mean (cm/Year) | 3.8 | 2.9 | 4.0 |
| Post-Treatment | |||
| Mean (cm/year) | 3.4 | 4.2 | 6.1 |
| Change from Baseline | |||
| Mean (cm/year) | -0.4 | 1.3 | 2.0 |
| 95% Confidence Interval (cm/year) | -1.8, 1.1 | 0.1, 2.5 | 0.6, 3.4 |
| p-value** | 0.56 | 0.04 | 0.01 |
| Percent increase from Baseline | |||
| Based on means (%) | NM | 45 | 50 |
* One subject withdrew from study prior to the 6-month visit, all summaries for Cohort 1 were based on 7 subjects.
** p-value, provided for descriptive purposes and based on the paired t-test comparing post-treatment GV and baseline GV, not adjusted for multiple comparisons.
初めまして。いつもBlog拝見させていただいております。昨年末に産まれた息子がえいご君と同じ軟骨無形成症です。えいご君の可愛さやたくましさに勇気を貰ってます。
臨床試験も良い結果が出て、少しずつですが前進していますね！！！親心としては、早く治療が出来るようになってほしいです。
閲覧頂き誠にありがとうございます。
実は私も海外の方のブログを見て勇気を貰ってるんですよ。
臨床試験は、まだ完治を促すものでもなく、いろんな面で、リスクを伴いますが、新薬の開発を前進させることを目的に挑戦しようと思っています。
2歳までは何かと合併症ですが、家族で息子さんに向かい合ってあげてください。ご質問等ありましたら、いつでも遠慮なく。
今日は。軟骨無形成のアラサーです。骨延長を一通りやり社会人になり疾患からは遠ざかったつもりでしたが、昨今のニュースを目の当たりし色々期待やら、年齢で関係ないやら色々おもいながら、ネット検索しておりましたら、辿り着きました。
息子さんがもう少し大きくなるころには何らかの治療が確立されてほしいものですね。先輩としても（笑）
長文失礼しました。
見つけて頂きありがとうございます。昨日のニュースってどんな内容だったんですか～？（見落としていました）
先輩方が、軟骨無形成症と向かい合ってきた中で、少し負い目を感じながら、治療の術を探しています。
ただ、私たちが、その無いものを頑張って探求することで、少しでも同じ患者や同様に悩んでいらっしゃる方への情報発信になれば幸いです。
メクロジンは、きっと年齢に関係なく、多少なりとも効果はあると思いますよ～。
うちの子はまだ適用年齢外なので、副作用が出てしまい、服用を中断しております（笑）
昨今のipsとスタチン？などのニュースをみて火がついた次第です。具体的なものでなくて申し訳ありません。
いえいえ負い目なんか不要ですよ。
骨延長だって成長ホルモンだって当時では今のメクロジンやスタチンみたいに試行錯誤の最先端だったでしょうし、それ以前に遡ったら歴史の話になってしまうでしょうしね（笑）
ただ根本的な治療法に光が。と思うと羨ましくはなりますね。良い意味で。
ipsの件だったんですね！
スタチンの副作用を抑えることができれば、大きく前進するはずです。
メクロジンもipsもBMN111も根本治療ではなく、遺伝子治療ではないため残課題はありますが、おっしゃるとおり、今の最先端です。
良い意味で、光を大きくすることに貢献できればと思っています。
まずは、先行するBMN111の可能性に日本人として貢献したいと。
どうぞまた、定期的にご覧になってください。