【訂正】海外への治験参加について/Correction enrolling to clinical trial in foreing country

7月26日に投稿した治験参加のハードル/hurdle to participate the clinical trialについて訂正します。
米国オフィス新薬開発企業治験担当者からのメールですが、知人経由で業界の方に解釈頂きました。
■ハードル1
・法的に、治験実施当地で就労等することが、治験参加の条件
→ 労の必然性までは求められていないようです。
国をまたいで新薬を移動するのには遵守すべきルールがある。(禁止を前提とするものではない)
家族で海外に一定期間住居を移すことができるの可能性があるのであれば、https://clinicaltrials.gov/show/NCT01603095に記載の施設にコンタクトを取る。
★      ★      ★
ということのようです。
既に、米・豪の治験担当者に連絡を取っていますが、担当者でも海外からの受け入れについては即答できず
回答に時間を要しています。
Correction that I wrote  hurdle to participate the clinical trial , My acquaintance who work for medical company especially clinical trial put an interpretation on BMN Clinical Operations Specialist said.
■hurdle 1
Due to the legal, regulatory and liability complications involved in transporting investigational study drug across the borders of countries
it seems not to be inevitable to work in study site
If you are considering relocating, you must work with a study site to determine potential study eligibility and/or availability. you can find all of the published study information at www.clinicaltrials.gov. You may contact a site and inquire about the study via published hospital contact information.
★      ★      ★
That’s all for it.
Off course I have already contacted contact persons in US and Aus, but they were able to answer the procedure for foreiner immdiately , therefore it has taken time since then.

19 件のコメント

  1. スイミー 返信

    初めまして。スイミーと申します。9ヶ月になる息子が軟骨無形成症です。去年の今頃に、四肢の短縮がある事を告げられ私自身も入院生活が始まり、何度も何度もブログ読ませていただき、前向きになれる時間を頂いておりました。有り難うございます。
    里帰り出産から1ヶ月で東京に戻ってきた時に、主人が(あまり、軟骨無形成症のブログなど見ない人なんですけど………)「似てる赤ちゃんがいたよ!」なんて言うものですから、写真を見てみると……栄護君でした。
    「栄護君だ!」と、言うと「知り合い?」…………いや、違うけど~知ってる(笑)みたいな、会話がありました。
    バイオマリン社は、代々木に会社があるみたいですね。行ってみたら、お話聞けたりしませんかね?
    栄護君パパさんの行動力には、本当に頭が下がります………。
    ちなみになんですが、お伺いしてよろしいですか?ホルモン注射は何歳から打てるのか、ご存知ですか?私が他の方々のブログなどで知る限りでは3歳からが多いですが、今通ってる病院の先生に(次回受診日が一歳になる1日前)一歳に、なるしホルモン注射の話も進めていきましょうか。的な、事を言われたのですが………(記憶が正しければ。長時間待たされての受診~話だったので、勝手に、話作ってしまってるかも、私。願望が強すぎて、そんな話にしちゃってる?私………(笑)?)
    ご存知でしたら、お聞かせください。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      スイミーさん
      閲覧いただきありがとうございます。9か月でしたら、ちょうど我が子はハイハイをし出したときだったかな。後ろ側の首のすわりは弱かったでしたが。
      お陰様で、GLORY TO ACONDROPLASIAの閲覧する数が増え、社会に貢献できている実感を持ててまいりました。

      ちなみに、本日投稿した日本の治験実施の可能性において、日本が見送られそうな1つの原因は、成長ホルモンを打っている方が多いとのことがあげられるようです(薬投与後の正しい成長データが得れないため治験の対象外になってしまう)
      ホルモン注射は、3歳からだったと思いますが、もし治験の参加をお考えでしたら止めておいたほうがいいですよ。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02055157 (critera部分参照)

  2. るう 返信

    初めまして。るうと申します。軟骨無形成症児(1才)の母親です。先日つくしの会経由でバイオマリン社からインタビューを受けました。ボソリタイド(注射ペン)の使い勝手の話でした。通訳さんもいましたし、直接聞けるチャンスですので、つくしの会からコンタクトとってもらってはいかがでしょうか。横からすみません。バイオマリン社に行くよりは家にきてもらう方が確実ですよー。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      るうさん 
      はじめまして、管理人のエイハクです。大変貴重なメールありがとうございます。確かに、家にきてもらえるのは非常にありがたいですね(笑)ちなみに、バイオマリンジャパンの方も同席されてましたでしょうか?更に聞いてしまってすみません。

  3. るう 返信

    こんばんは
    るうです。先ほどのコメント大変失礼しました。
    掲示板のノリでふっと横レスした後、個人のブログになんてことを!と大変恐縮しております。
    エイハクさまのブログいつも見てます。
    情報が多く、早く、考え方も似ているのでいつも更新を待ち望んでいます。

    電話でのやりとりでは製薬会社の方がいるとおっしゃっていた記憶があるのですが、いざインタビューでは誰が誰やら分からず。全員調査会社の方だったような気もします(少し前のことなので記憶がうろ覚えですみません)。

    なんか8月8日まで各自宅にいき、注射器の使い勝手の調査を行っているらしいです。

    私は質問に答えるのが精一杯で何も引き出せませんでしたが、今になって直接質問できる大きなチャンスだったのかと思い、ちょっと悔やんでいますorz

    • eihakuitooka 投稿者返信

      るうさん
      いえいえ掲示板ですので
      どうぞ遠慮なく書き込んで下さいませ。
      8月8日ですか、なるほどまだ交渉の余地はありそうですね。
      先日、JAPANの人とお話したとき、まさに、このインタビューの件だなと思うお話がございました。

      BMN111は、日々の注射投与だったと思いますので、その関係なんですかね。

      今回、私へのインタビューが適わなくても近いうちにわかりますよ。

      明日も投稿する予定です!

  4. スイミー 返信

    エイハクさん、るうさん、おはようございます。スイミーです。
    昨夜は、返信有り難うございました。
    私が出向いた所で、”これは良い話を聞けた!”と、言う事もないですよね……。考えが浅はかですいません。
    しかし、いつもいつもエイハクさんのブログに頼りっぱなしで、私に何か出来る事は、ないかと常々考えるんですが……すいません。
    エイハクのブログコメント欄なのですが、るうさんに、お伺いしてもよろしいですか?なぜ、バイオマリン社からインタビューを受ける経路となられたのですか?

  5. るう 返信

    こんにちは。るぅです。
    つくしの会経路で会長さんから電話がかかってきて受ける運びになりました。
    私が住んでいるのは地方都市の県庁所在地なのですが、交通の便がいい人に電話しているといっていました。
    うちはつくしの会とつくしんぼの両方に入っていまして、つくしんぼの会報にインタビューのことが書かれていますよー。
    ちなみにその注射は冷蔵庫で冷やすものらしく、部屋は片付けていたのですが冷蔵庫までは片付けてなかったので、見られてしまい赤っ恥でした(笑)
    食べかけのおにぎりの写真とられました(涙)
    なんかしきりに「日本の冷蔵庫は見た目より広い」とか「日本の家は~」「日本では~」と連呼していたので、日本に導入する気満々なんだなと感じ、嬉しくなったのを覚えています。

  6. スイミー 返信

    るうさん、おはようございます。
    ご回答有り難うございます。
    しかし…まさか……冷蔵庫を……ですよね。
    言ってくださればね~………(笑)
    バイオマリン社の新薬の商品の注射器を冷蔵庫で冷やして、使用する、と言う事なんですね。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      るうさん
      貴重な情報ありがとうございました。
      ふと思ったのですが、てっきり毎日、病院に通って、注射を受けると思いこんでましたが、自宅で自分達がもしくは治験参加者宅に医療スタッフが来てくれるのかなぁ。

      フェーズ2の事例を聞いてみます。

  7. スイミー 返信

    エイハクさん、るうさん、こんばんは。
    こんな夢みたいな話が、こんな具体的に聞けるなんて………
    今日の夢は絶対に、この注射器の夢だ!
    気泡が、なかなか取り除けず四苦八苦する…………と、いう内容。

    凄いなー。凄いなー
    一年前の今日、胎児異常を告げられ、一年後の今日、こんな素敵な話を聞けて……
    新薬として商品化されるのは、まだ先かもしれませんが「大丈夫、大丈夫」と言う口癖も、一回の重みのある…「大丈夫!」に、変われそうです。

  8. yoshie 返信

    スミマセン、突然横入りして・・・。
    注射部位で、皮下に注射とのことなので「皮下注射」と呼ばれるものだと思います。(他には筋肉注射や血管注射などいろいろあります。薬の目的や薬効速度によって方法が変わります。) 皮下注射は薬剤がゆっくりと体内に吸収される方法で、注射する時筋肉や神経、血管、骨に当たるのをを避けなければなりません。そのため、腹部、大腿部、上腕下部、臀部が主に使われます(要はちょっと肉厚なところですね)。どの部位に注射しても直接その部分だけ作用するのではなく、体内に吸収された薬剤が血液とともに全身にまわっていきます。毎日同じ所に注射すると、その部分の皮膚が硬くなってしまうので、毎回ローテーションします。
    糖尿病でインシュリン注射している方は、この方法で自己管理(または家族管理)でされているのがほとんどだと思います。
    昔取った杵柄知識なので、また他の方にも聞いてみてください。

    ちなみに・・・
    BMN-111が実用化されるときの費用(薬剤費)として、保険適応前で一人年間2千万ー3千万円位が予想されるみたいなことをサイト2か所で見ました。びっくりして何回も見直して、”0″の数も確かめましたが変わりませんでした。そうなんでしょうか・・・・。1割負担だとしていくらで、月にいくら掛かるなどと不謹慎なことを考えてしまう自分が悲しくなります・・・。
    何かご存知ですか?

    • eihakuitooka 投稿者返信

      yoshieさん
      そうでした、皮下注射と書かれていましたね。実用面に馴染みがなく、ふーんと、読み飛ばしておりました><。
      わかりやすく説明頂きありがとうございます。(それにしても自己管理で運用していくとは)

      ■費用面について
      なるほど!知らない人が多いと思いますし、患者にどの程度、負担が必要になるのか、権威に聞いてみたいと存じますので、そのサイト2件を教えて頂けませんでしょうか?
      考えれば、世界総患者数の1/4が伸長する思春期以前とすれば、バイオマリン社も高額な治療費としなければ元は取れないですね。

      日本では、昨今、指定難病となりましたので、どこまで援助率が高まるか、気になるところです。

      ありがとうございます!

  9. るう 返信

    こんばんは。るうです。

    エイハクさん
    追加で聞きたいことはないです。
    実用化お願いしますとお伝えください。

    それにしてもすごい金額ですね!
    保険とか乳幼児医療証とかである程度安くなるでしょうけど、今のうちに貯金するにこしたことはないですね。

    頑張ります!

  10. yoshie 返信

    いろいろな軟骨無形性症関係のサイトを見ていたらあったんです。改めて探すのに時間が掛かってしまい遅くなりました。

    ・1つ目 「Dwarfism Medicine Shows Lure of $400,000 Rare-Disease Drugs 」
    :(http://www.bloomberg.com/news/articles/2012-01-23/biomarin-s-dwarfism-medicine-marks-growth-of-400-000-rare-disease-drugs)
    この記事の中の BioMarin’s Advantage の項目にありました。
    {Few existing options means a clear field for BioMarin. Priced similarly to other orphan drugs at $200,000 to $400,000 a year per patient, the medicine could yield revenue of $900 million annually for the company, said Chris Raymond, an analyst with Robert W. Baird & Co. He estimates there may be 4,500 patients in the U.S. and Europe who could benefit from BMN-111. }
    2012年1月の記事だったので、少し古いかもしれませんね。

    ・2つ目 「Treating achondroplasia 」
    :(http://tratando-acondroplasia.blogspot.com.au/2014/06/treating-achondroplasia-where-we-are-now.html)
    この部分です。
    {4. The less frequent the clinical condition to treat the more expensive the new therapy tends to be when approved. This indeed is the major challenge in terms of granting access to those individuals that will require or need the new therapy. For conditions which have similar prevalence rates as achondroplasia, available therapies easily reach more than USD300K per patient/year.}
    これは2014年6月のものみたいで、他にメクロジンの事も書いてました。

    いろんなサイトを見ていて気になったのが、コスト面でメクロジンに注目している意見が結構あったことです。製薬会社も競争になり、BMN-111も低めに価格設定されればいいですね。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      yoshieさん
      お忙しいところ探して頂き有難うございました。
      相場観としては、その額面のようですね。
      後程、ゆっくり読ませて頂きます。

      既に市販化されているメクロジンであれば、安全な必要摂取量を治験により、検証することになりますのでコスト面は圧倒的に安くなるような気がします。
      親としては早速に手を出したいのですが、栄護が副作用を発症したので、幼い子の服用はやめたほうがいいですね。その後のリバウンドも心配ですし。

  11. るう 返信

    こんばんは。何度もすいません、るうです。

    情報公開の懸念の件ですが、そうなんです、両面4pにもわたる合意書にサインを書かされました(さすが訴訟大国アメリカ!)。ただ、それには他言無用とかネット公開NGとかの文言はなかったたので、このラインまでは公開してもいいんだと思いました。
    注射ペンは5,6種類あり、どれがどのメーカーのだろうと思ってじっくり見たのですが、残念ながらヒントらしいものはなく、全部A社、B社という表記でした。要は知ってはダメなところは最初から隠される感じでした。だから大丈夫っ(なのかな)

    はぁ~貯金……頑張ろっ!

    • eihakuitooka 投稿者返信

      るうさん
      なるほどなるほど!
      本当に感謝しております。
      一応、念に念を押して、一時的にコメントを非表示にしました。
      万一、ご迷惑がかかると申し訳ないですからね。

      みなさま
      必要な際は個別に、ご連絡くださいませ。(フォロー者には、メールがとんでるのかな)
      eihaku.itooka@じ〜めいる

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