京都大、iPS細胞で筋ジストロフィーの病態を再現/Kyoto university announced iPS cells can be used to correct genetic mutations that cause DMD

京都大学のiPS細胞研究所が、本日8月20日、また新たなニュースを発表しました。

筋肉が萎縮する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)」の病態を患者から採取したiPS細胞から再現し、カルシウムの過剰な流入が病態に関与していることを確認しました。

https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/150820-180000.html

難病の種類は不問にして、我が家も含め世界中の患者さんが、治療法の確立を待っています。

あくまで初期の病態の再現に留まっているようですが、何らかの治療につながったとの続報に期待したいものです。

iCeMs, Kyoto university  announced further big news on 20th Ang. today.

Researchers at the Center for iPS Cell Research and Application (CiRA) show that induced pluripotent stem (iPS) cells can be used to correct genetic mutations that cause Duchenne muscular dystrophy (DMD). The research, published in Stem Cell Reports, demonstrates how engineered nucleases, such as TALEN and CRISPR, can be used to edit the genome of iPS cells generated from the skin cells of a DMD patient. The cells were then differentiated into skeletal muscles, in which the mutation responsible for DMD had disappeared.

http://www.icems.kyoto-u.ac.jp/e/pr/2014/11/27-nr.html

No matter what type seriour incurable disease, patients whole of the world including us are waitng for development of new medcines.

Although the news is just duplicate the the bigging phase of the disease, I really expect next achievement to cure something dirrectly.

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