QED、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / QED begin natural history study for children with achondroplasia

海外のバイオベンチャーによる軟骨無形成症の治療薬の開発ラッシュを進める中、QEDが30ヶ月から10歳の軟骨無形成症の小児を対象とする自然歴研究を開始する旨ClinicalTrials.govに情報開示されました。 世界で展開が予定される本研究において7月29日現在では、オーストラリアのMurdoch Children’s Research Instituteでのみ募集中のステータスとされます。   It has been disclosed on ClinicalTrials.gov that QED will begin a natural history study for children with Achondroplasia aged 30 months to 10 years old as overseas bioventures are in the process of developing treatments for children with achondroplasia. As of July 29, this status of recruiting is only for at the Murdoch Children’s Research Institute in Australia. ———————- 軟骨無形成症の小児における将来の臨床評価研究 (ACH) 概要: 2歳半から10歳の軟骨無形成症(以下、ACH)の小児を対象とする長期的な複数施設による観測研究です。目的は、被験者の成長やACH関連の合併症および治療を評価することです。研究薬は投与されません。  研究種別 観測研究 推定登録者: 200 名 観測モデル: 当該ケースのみ 時間的展望 見込み 公式名称: 軟骨無形成症の小児における将来の臨床評価研究 :PROPEL試験 開始見込 : 2019年7月 主要研究工程の終了予定 : 2026年6月 研究終了予定 2026年6月   適格性基準 対象年齢 30ヶ月~10歳の子ども 研究対象の性別: すべて 健康なボランティアの受け入れ なし サンプリング方法 統計サンプル   調査対象 小児軟骨無形成患者 包含基準: 被験者または両親もしくは法的に認可された代表者(LAR)によるインフォームド・コンセントに署名すること 登録時に2.5~10歳であること ACHの診断書 歩行と援助なしで立つことができること 被験者または両親またはLARは、研究訪問および学習手順に従い積極的に対応できること 除外基準: 軟骨低形成症またはACH以外の低身長症—-

軟骨無形成症の乳幼児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Infant and Toddlers With Achondroplasia

生後15か月以上の軟骨無形成症患者に対して、開発中の治療薬Vosoritide の投与を想定した111-206試験がいよいよ始まります。7月10日現在、募集ステータスが”Not Recruiting”から”Invitation Only”に変更となりました。今般の本試験のポイントは、対象年齢が従前の5歳以上から乳幼児を対象とした月齢にまでにまで適用されることです。同日現在、開示されている医療機関はBaylor College of Medicine(米、ヒューストン)のみですが今後随時追加されるものとみられます。   For patients with achondroplasia of 15 months or more, the 111-206 trial, which assumes the administration of Vosoritide, a therapeutic agent under development, begins. As of July 10, the recruitment status has been changed from “Not Recruiting” to “Invitation Only”. The point of this study is that the target age is applied from five years of age or older to the age of one for infants. As of the same day, Baylor College of Medicine is the only medical institution to be disclosed, but it is expected to be added at any time in the future. =============================================== 軟骨無形成症の小児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension—-

Pfizer Therachonを買収、TA-46の権利獲得 / Pfizer Acquires Therachon and rights with TA-46

Therachonでの軟骨無形成症プログラムの開発に関する新しい情報です。 詳細は本プレスリリースをご覧ください。 PfizerがTherachonを買収し、それと共に、軟骨無形成症のsFGFR3開発プログラムに関連するすべての権利を取得することを発表しました。これには、2019年後半に第2相治験に入る予定のTA-46が含まれます。 Therachon社によると、「ファイザーは、TA-46の開発を加速して多くの患者にアクセスを提供し、軟骨無形成症を患っている子供が抱える幅広い合併症に対処するという私たちのビジョンを早期に実現することができると確信している」とのことです。 2019年5月9日現在、フェーズ2を想定したMeasurement Studyは日本の施設での予定は確認できませんが、本リリースを契機とした今後の展開に期待します。   We have some news regarding Therachon’s treatment program of achondroplasia. Please see the link to the press release. Pfizer will acquire Therachon and, with it, all rights associated with the sFGFR3 development programme for achondroplasia. This includes our lead achondroplasia asset, TA-46, which is due to enter Phase II development later in 2019. Accourding to Therachon, “Pfizer will be able to accelerate the development of our FGFR therapeutics to ultimately provide access for more patients and expedite our vision of addressing the broad complications suffered by children living with achondroplasia.” As of May 9, 2019, the Measurement Study for Phase 2 can not be—-

Ascendis Pharma、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Ascendis Pharma started Observational Study of Children With Achondroplasia

Ascendis Pharmaは、小児の軟骨無形成症の治療薬TransConCNP を踏まえた自然歴研究をアメリカ、カナダ、イギリス、ドイツ、オーストラリアで開始します。対象は0-8歳までの小児軟骨無形成症患者、想定被験者数は200名、2024年3月完了とされます。具体的な施設は、2019年3月23日現在、上記の国においては10施設とされるものの施設名およびコンタクト先は未公表となっています。アメリカ以外の施設では被験者の募集は開始されていませんが、今後随時更新されるものです。 Ascendis Pharma starts their natural history study for TransCon CNP in US, Canada, UK, Germany and Australia. Their TransCon CNP is expected as a treatment for children with Achondroplasia. Ages eligible for study is up to 8 years and the number of estimated enrollment would be 200. The estimated primary completion date would be June 2024. As of 24th March, They are going to start 10 clinical centers among the countries but they have not disclosed their names and contacts. The States of the clinical sites except US are not recruiting yet but things are definitely updated at any time. ================================================================= 小児の軟骨無形成症患者に関する多施設縦断的自然歴研究   概要: 本研究は、軟骨無形成症(ACH)の小児を対象とした長期にわたる多施設共同縦断観察研究です。 研究目的は、ACHの小児の成長速度と合併症を研究することです。自然歴研究であり、治験薬は投与されません。 最重要測定項目:—-

TransConCNP 週次投与の第2相治験 2019年3Qに開始予定/ TransConCNP weekly dose of Phase 2 trial to be started in 2019 Q3

Ascendis Pharma(本社:デンマーク、コペンハーゲン)は、プロドラッグ(※)と持続放出技術の利点を組み合わせた革新的なTransConの技術を応用して、アンメットメディカルニーズに向かい合うパイプラインを開発しています。 TransConの技術をタンパク質、ペプチドおよび小分子を含む既存の薬物療法に適用して、親薬物を変性させることなく予測可能かつ持続的に浸透させることのできるプロドラッグを生成することができます。 ※投与されると生体による代謝作用を受けて活性代謝物へ変化し、薬効を示す医薬品 同社の新薬では、3つの内分泌系の希少疾患に焦点を当てられています。内1つを軟骨無形成症を対象として、現在、既存治療薬として焦点が当たるCNPに着目し患者の日々の負担を軽減すべく週次での投与を目指しています。 この小児の軟骨無形成症の治療薬において、同社は、2018年11月28日に「TransCon CNP」の第1相治験の終了を発表しました。また、2019年1月の投資家向け説明資料では、第2相治験を第3四半期(7-9月期)に開始することを目指すとされています。 若年健常サルの成長試験では、日々のCNPアナログ投与よりも効果が高く、また、週1回の投与としてデザインされた第一相治験では、良好な容認性が確認されています。 Ascendis Pharma(HQ: Copenhagen, Denmark) is applying its innovative TransCon technology, which combines the benefits of prodrug and sustained-release technologies, to develop a pipeline of therapeutics that address significant unmet medical needs. The TransCon technology can be applied to existing drug therapies, including proteins, peptides and small molecules, to create prodrugs that provide for the predictable and sustained release of an unmodified parent drug. Now they are focusing on three rare disease endocrinology candidates, and one of the them is achondroplasia and they focus on CNP and they are trying to weekly dose treatment to decrease patients’ daily burden. Regarding this treatment for—-

Therachon社、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Therachon started Observational Study of Children With Achondroplasia

深刻なアンメットメディカルニーズの治療法の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業Therachon社は、「軟骨無形成症の小児の臨床的および人体計測学的特性を調査する観察研究」を開始しています。2019年1月7日に投稿されたClinicalTraialsgovによると、”小児軟骨無形成症患者の臨床・身体計測特性調査に関する観察研究”をアメリカ、ベルギー、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、ポルトガル、スペイン、イギリスで被験者を募集中(および募集予定)とされます。Therachon社はTA 46(週1回の投与による小児の軟骨無形成症患者への治療薬)について既に昨年、成人患者への投与、安全性検証を目的とするフェーズ1を終えており、来たるフェーズ2についてベースラインを定めるべく準備を進めていました。 Therachon that is a global biotechnology company focused on developing treatments for serious rare conditions with high unmet medical need has started and now is recruiting and to be recruiting the study “Observational Study Investigating Clinical & Anthropometric Characteristics of Children With Achondroplasia” in US, Belgium, Canada, Denmark, France, Germany, Italy, Portugal, Spain and UK according to ClinicalTraialsgov posted on January 7 2019. They have already finished Phase 1 study of TA 46 that is treatment for Children with achondroplasia doing weekly dose. The study is going to be for preparation of baseline phase 2 study near future. ======================== 小児軟骨無形成症患者の臨床および身体計測特性調査に関する観察研究   要約 当研究は0〜10歳の軟骨無形成症の小児を対象とした記録(レジストリ)研究で、国際的に複数の施設で実施されます。収集されるデータには、身体計測特性に関連する状態、臨床検査、合併症の治療が含まれます。小児の情報は、最長5年間に亘り記録されます。   結果の測定 主要評価項目: 軟骨無形成症と診断された0〜10歳の小児のコーホート(グループ)における軟骨無形成症の特徴について自然歴の収集[期間:最長5年] 診療録のレビューによる軟骨無形成症の特徴についての定量・定性化—-

Vosoritide Data Update at BioMarin R&D DAY 2018

BioMarin社は、BioMarin R&D DAY 2018にて以下の発表を行いました。フェーズ2・3の最新情報に加え、無投与状態での患者との最終身長の比較研究について情報開示がなされています。 ————————— Vosoritide Data Update BioMarin provided an update on its clinical program for vosoritide, an analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP), in children with achondroplasia, the most common form of disproportionate short stature in humans. An ongoing open-label, Phase 2 study of vosoritide for achondroplasia demonstrated sustained increase in cumulative height gained over 42 months of treatment in children in cohort 3 at a dose of 15 µg/kg/day. The cohort gained a mean of 5.7 cm of cumulative height over what the participants’ baseline would have predicted. At 30 months, the same cohort experienced a 4 cm increase over what the participants’ baseline growth velocity would have predicted.—-

Vosoritide 国内第3相試験開始へ / Vosoritide Phase 3 Study going forward

日本国内において遂にBMN-111(vosoritide)の第3相試験 (BMN111-301)が開始されることが、具体的な施設名を踏まえClinicalTrialsGovにて公表されました。 多くの方が既にご存じのとおり、試験薬の無投与状況での半年間の成長速度の計測(BMN111-901) を終えた5-17歳までの被験者が国内施設にて約1年間の日々の投与を踏まえて効果測定を行います。 日本国内でフェーズ1・2が実施されない中、フェーズ3より試験を開始する状況下において、QOL向上に向けた患者・家族のニーズが反映された結果と捉えています。 フェーズ2における複数年投与の実績が明確になるに連れ、日々の負荷と効果の是非について様々な意見はあるものの、まだ有志として患者家族のニーズを共有した2015年末の当時の家族会の悲願であった振り返っています。改めて協力者の皆様に感謝しております。   Finally, it has been disclosed on ClinicalTrialsGov that phase 3 of vosoritide (study No. BMN-111-301) is going forward in Japan. As many of Japanese parents have already known, the study sites are 3 and subjects who are 5-17 years and have finished half a year of measurement study (BMN111-901) and going to do daily dose. After the 1 year dosed we are going to find out the results of their growth velocity. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia Source: ClinicalTrialsGov   It is defenetily rare case that phase 3 study starts without Phase 1—-

東海地方案件、塩酸メクリジン第1相試験 協力患者募集 / Tokai District Project, Recruitment of Meclizine Hydrochloride Phase 1 Study Cooperation Patients

名古屋大大学院医学系研究科の鬼頭浩史准教授(整形外科学)のグループが、軟骨無形成症の治療薬として研究中のメクリジンにおいて、第1相試験を実施する旨のご案内を頂きました。2018年7月後半の開始が想定されます。 試験実施に当たって対象者募集のご依頼を頂きました。下記、ご賛同頂ける方は、先生より頂いている添付資料とご連絡先をお教えいたしますので、glorytoachondroplasia@gmail.comまでご連絡ください。尚、無理なく外来にお越し頂くことを踏まえ、東海地方在住の方を対象にしたいとご要望頂いております。   《当該試験の概要》 目的: この試験は、メクリジンを1日1回(朝)、あるいは1日2回(朝・夕)服用していただき、薬剤の血中濃度を測定することを目的としております。 ※当試験は、実用化において必要不可欠な試験であるものの、薬の効果を測定するものではありません。 開始時期:2018年7月24日以降 対象:5歳以上11歳未満の小児軟骨無形成症患者 患者数: メクリジンを1日1回服用する方:6名 メクリジンを1日2回服用する方:6名 1日1回服用の6名終了後、1日2回服用の6名の試験を実施予定 服用する際には2泊3日の入院が必要 入院前に1-2回、退院後に1回の外来通院が必要 入院1回および外来1回毎に負担軽減費(各7,000円) この夏休みに1日1回服用する6名の試験を終了見込み

乳幼児の投与開始、Vosoritideフェーズ2 / Phase 2 Study of Vosoritide for Infants and Young Children

BioMarin Pharmaceutical Inc. announced one June 14, 2018that the company dosed the first participant in a global Phase 2 study for vosoritide, an analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP), in infants and young children with achondroplasia. このフェーズ2試験は、プラセボ投与群を含む約70名の乳幼児(0-60か月の月齢)を対象に、52週の投与期間を設定します。主目的は、安全性、忍容性、伸長への効果(Z-score;当値が、当群の平均値から、標準偏差 (SD) の乖離を踏まえ算出)を評価することです。 詳細は、プレスリリース参照 “The Phase 2 study is placebo-controlled study of vosoritide in approximately 70 infants and young children with achondroplasia ages zero to less than 60 months for 52 weeks. “ “Children in this study will have completed a minimum three-month baseline study to determine their respective baseline growth prior to entering the Phase 2 study. The primary objectives of the study are to evaluate safety, tolerability, and the effect of vosoritide—-