3-1.bmn111(vosoritide)

米FDAがVosoritideの新薬申請を承認/ FDA Accepts New Drug Application for Vosoritide

2020年11月2日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On November 2, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document in English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- 米FDAは、BioMarinが開発中の小児の軟骨無形成症の新薬、vosoritideの申請を承認 承認後、軟骨無形成症の治療のための米国最初の治療薬となる PDUFAアクションの日付は2021年8月20日です 2020年11月2日 カリフォルニア州サンラファエル、2020年11月2日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：BMRN）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がvosoritideの新薬承認申請（NDA）を承認したことを発表しました。vosoritideは、低身長の最も一般的な形態である軟骨無形成症の小児を対象としたC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の1日1回皮下注射治験薬です。このFDAの承認は、米国で軟骨無形成症の治療薬として承認された最初のマーケティング申請案件となります。 処方薬使用料法（PDUFA）の施行日は2021年8月20日です。FDAは、申請について話し合うための諮問委員会を現在開催する予定はないことを当社に通知しました。 FDAはNDAの提出上の問題を特定しませんでしたが、2018年5月11日に開催された小児諮問委員会（PAC）および内分泌代謝薬諮問委員会（EMDAC）で提起された、様々な年齢層において2年間の対照試験を推奨する立場を再度提示しました。BioMarinは、1年間の無作為、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験における非常に有効性のある結果と、最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験の結果を踏まえることを想定しています。成長に関する自然歴データは、vosoritideが軟骨の成長速度に継続して作用し、成人の最終身長に影響するかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い根拠となります。これは本マーケティング申請に含まれています。 vosoritideのマーケティング申請とは別に、この第4四半期に、当社は、軟骨無形成症の乳児および幼児（0〜60か月未満）約70人を対象としたvosoritideの第2相無作為プラセボ対照試験への登録を完了する予定です。全被験者は52週間の治療を受け後、非盲検延長試験へと進みます。 被験者は、第2相での投与前に、各々の成長速度をベースラインとして設定するために、最低3か月の自然歴研究を完了します。この研究の主な目的は、安全性、忍容性、および身長Zスコア（年齢を一致させた平均身長の子どもの平均身長に対する標準偏差の数）に対するvosoritideの効果を測定することです。また、体型、機能、QOL、睡眠時無呼吸、大後頭孔の寸法などの評価、および主な病気や手術の出現により、高さのZスコアデータを補強予定です。 「私たちは、FDAや他の規制当局と協力して、軟骨無形成症の子供に対する最初の薬理学的治療の安全性と有効性を評価することを楽しみにしています。既に完了した臨床研究に加えて、自然史研究を含めた軟骨無形成症の進行と医学的影響を理解するために」　「私たちの広範な開発プログラムは、軟骨無形成症の根本的な原因に対処することに焦点を当てています。一方で、治療の選択肢については、各々のコミュニティの様々な考え方を尊重していきます。臨床試験に参加した家族、世界中の擁護団体、研究調査員、治療の選択肢を提供し、医学的および科学的に軟骨無形成症のさらなる理解に貢献するため、私たちに賛同してくださったすべての関係者に感謝します。」（Hank Fuchs, M.D. President Worldwide Research and Development, BioMarin） 「本件は、軟骨無形成症の根本的な原因の最初の薬理学的治療につながる可能性のある重要な進歩です。治療を行う医師として、そのような治療オプションを子供のために検討したい家族が利用できるようにすることが非常に重要だと感じています」。 「vosoritideの包括的な臨床プログラムは、vosoritideの安全性と有効性に焦点を当てた科学的および臨床的知識と、軟骨無形成症の基本的な原因、その自然歴および治療のより良い理解を提供します。」（John A. Phillips III, M.D., Vanderbilt University Medical Center (David T Karzon Professor of Pediatrics) and investigator for the vosoritide—-

8. Diversity & Inclusion

“GLORY Person With ACH” Co-Co Life☆女子部 編集長　土井唯菜さんトークイベント / Talk Event on “Glorious Person With ACH Yuina Doi, Editor-in-Chief, “Co-Co Life ☆ Women’s Department”

インタビュアーを追加いたしました。（2020年10月11日）/An interviewer has been added. (October 11, 2020) 2020年10月25日（日）世界小人症の日に因み、「Co-Co Life☆女子部」編集長の土井唯菜さんをお招きして、ZOOMを通じたトークイベントを開催いたします。 「Co-Co Life☆女子部」は、『オシャレ』『恋愛』『グルメ』など、普通の女性が好むカテゴリーに、障がい当事者ならではの必要情報を加えて編集されるフリーペーパーです。障がいや難病の女性がアクションをおこす「きっかけ」を提供するメディアとして全国の「全国の障がい者タッチポイント」に置かれています。 土井唯菜さんは「Co-Co Life☆女子部」編集長になられて、間もなく1年。多くのテーマに基づく取材や撮影、そして読者サポーターとの輪を広げるなどご活躍中です。当日は、同誌のご紹介/ご活躍の舞台裏、この1年間のエピソードを踏まえ今後の展望について語っていただきます。 本トークイベントは、軟骨無形成症を有しながら類まれな個性と才能で活躍するグローリーな方からのインタビューやお話をご提供するシリーズ企画 ”GLORY Person with Achondroplasia”としてお届けします。 尚、インタビュアーには、軟骨無形成症のご息女をお持ちで一般社団法人 日本サステナブル・ラベル協会（JSL）代表/日本エシカル推進協議会 副会長の山口真奈美さんをお招きいたします。 【開催概要】 □開催日時：2020年10月25日(日)14:00-15:00 □利用ツール：ZOOM □お申込み：こちらのフォームよりご記入ください。 ※ZOOMを初めて利用する方、もしくは不慣れな方のためにアクセス方法や簡単な使用方法を別途お送りします。 ＜スピーカー・プロフィール＞土井唯菜さん 1993年9月9日生まれ。東京都板橋区出身、文化学園大学 現代文化学部 国際ファッション文化学科 映画・舞台衣装デザイナーコース卒。 軟骨無形成症（身長135cm）、軟骨細胞の異常により骨の形成が阻害され、手足の短縮を伴う低身長とともに、全身に多様な症状が起こりうる病気。 大学卒業後、洋服お直し専門店を運営する株式会社アンコトンに就職。お直しソーイングスタッフとして現在も在職中。 22歳の時、同じ障がいの友人が掲載されたことで「Co-Co Life☆女子部」の存在を知る。ボランティアスタッフ登録をしてから４年間、イベントスタッフ、紙面の編集・ライターとして活動。 2019年11月発行のvol.30から編集長に就任。同世代のファッションリーダーとして、講演活動、取材や座談会でのコミュニケーションを行う。 趣味はウィンドウショッピング、ショッパー集め、お笑いライブに行くこと、ディズニー、ハロウィンの仮装。特技は人の顔を覚えることと、洋服のお直し。 ＜インタビュアー・プロフィール＞山口真奈美さん研究所勤務などを経て2003年FEM 設立。企業活動やライフスタイルを、よりエシカル&サステナブルに転換することを目指し、様々な活動にも従事。（一社）日本サステナブル・ラベル協会 代表理事、（一社）日本エシカル推進協議会 副会長、オーガニックヴィレッジジャパン理事、環境ビジネス総合研究所 理事長などを兼任。 ＜世界小人症月間/世界小人症の日＞ 10月を「小人症意識月間」”Dwarfism Awareness Month“と定め、海外では小人症への理解、彼らの社会参加を実現すべく当月に様々なイベントが開催されます(※1)。中でも10月25日を世界小人症啓発の日”World Dwarfism Awareness Day/Internarial dwarfism Awareness“として社会的平等を訴えたり、周りの友人・知人に向けて小人症を知るきっかけを与えたりするなど人々の意識を高める活動に邁進する動きが見られます（※2） 。日本においても細やかながら皆様や周りの方々に世界の動きをお伝えできれば幸甚です。尚、2016年10月26日はインターナショナル・ドワーフ・ファッションショーを東京で開催しました。（※3）。 ※1：LPA Declares October National Dwarfism Awareness Month ※2 : LPUK International Dwarfism Awareness Day ※3 : International Dwarf Fashion Show in Tokyo On Sunday, October 25, 2020, we will hold a talk event through ZOOM by inviting Yuina Doi, the editor-in-chief of “Co-Co Life ☆ Women’s Club”, in honor of World Dwarfism Day. .. “Co-Co Life ☆ Women’s—-

2.成長と適応／growing and mitigation

中長期的な健全成長を目指す小学校生活の心構え/ Readiness for elementary school life aiming for healthy both mentally and physically growth over the medium to long term

小学校への入学を見据えたご家庭、あるいは入学を迎えたご家庭にとっては、小学校生活は大きな試練となる見込みです。個々には種々様々な課題が浮上するものの、今後5年、10年先の将来像に視点を向けてみると、何事もポジティブに考える内なる成長と、独自の価値観のもとに養われる個性や特技を身に着けることが重要になってくるように思います。これらを踏まえ小学校生活の成長過程において両親が持つべき心構えの一考察をご紹介します。 It is expected to be a major life for families looking to enter elementary school or entering elementary school, elementary school life. If we look at the future vision of the next five or ten years, I think it will be important to develop inner growth that thinks positively about everything and to acquire individuality and special skills that are cultivated based on unique values. Based on them, I will introduce a way of thinking that parents should have in the growth process of elementary school life. 【中長期的な健全成長の基盤となる考え方】 [Points to be acquired in elementary school life] 1.外圧と向かい合いながらも何事にもポジティブに考える志向性を見出すこと 軟骨無形成症の児童が、学校生活の中で、大きく広がる身体的ハンディを目の当たりしていく中で、幾多の外圧や限界とたたかうことは必然といえます。そのような中においても、何事にも常にポジティブにものごとを捉え対処していく志向性は、今後、5年、10年先の成長を支える大切な内なる基盤になるはずです。 1. Finding an intention to think positively about anything while facing—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、株主通信でRBM-007の社内インタビュー記事を紹介 / RIBOMIC introduces in-house interview article of RBM-007 on their shareholder newsletter

リボミックは同社の株主通信「RIBOMICation vol.6」において、2020年7月に第Ⅰ相試験を開始した軟骨無形成症治療薬RBM-007について、CEOおよび臨床開発部長の対談内容を掲載しました。 作用機序（薬が治療効果を及ぼす仕組みの）や第Ⅰ相試験の計画などについて、株主/投資家および一般読者目線で書かれています。 On RIBOMIC’s shareholder newsletter, In the RIBOMICation vol.6, they published a dialogue between the CEO and the head of clinical development regarding RBM-007, a drug for the treatment of achondroplasia, which started a Phase I trial in July 2020. It describes the mechanism of action (how the drug exerts therapeutic effects) and the plan on Phase I trials for shareholders/investors and general readers. Source: 「RIBOMICation vol.6」

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、第Ⅰ相試験のスタディデザインを発表/ RIBOMIC, Study Design on Phase 1 Clinical Trial

リボミック（本社、東京都港区）は、7月15日（水）、軟骨無形成症の治療薬（RBM-007）の第Ⅰ相臨床試験のコホート1の最初の被験者の投与を開始するとともにスタディデザインを発表しました。 RIBOMIC, Inc. announced on July 15th, 2020 (JST) that the first subject in cohort 1 was administered with RBM-007 subcutaneously in Phase 1 clinical trial in Japan and its study design. Study Design 試験法 単剤、⾮盲検で実施する第 I 相臨床試験 被験者 健康成⼈男性ボランティア投与方法 RBM-007 の単回⼜は 2 回皮下投与。それぞれ 0.1 mg/kg から 0.3 mg/kg、1.0 mg/kg 投与群へと、段階的に投与量の低い方から順次 試験を実施。単回投与は更に各用量を 2 ステップ（最初に 1 例、次に 残りの 3 例）に分けて投与を行う。主要評価項目　　　　　 安全性、忍容性及び薬物動態 コホート コホート 1：RBM-007、3 用量（0.1, 0.3, 1.0 mg/kg）、単回投与コホート 2：RBM-007、3 用量（0.1, 0.3, 1.0 mg/kg）、1～2 週間隔で 2 回投与 被験者数 24 例（コホート 1：各用量 4 例、計 12 例、コホート２：各用量 4 例、計 12 例）試験期間 2020 年 6 月～2021 年 3 月施設数 国内 1 施設 Study DesignAn open label, unblinded, noncomparative Phase 1 study Patient PopulationHealthy, male, adult—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、RBM-007の第一相試験へ、月1回の投与を想定/ RIBOMIC, RBM-007 Going forward Once-Monthly Administration, Phase 1 trial

リボミック（本社、東京都港区）は、2020年5月11日（月）、PMDAによる30日間の審査が完了し、第Ⅰ相臨床試験の実施が許可されたことを発表しました。また、今月20日（水）の決算説明会にて、中村義一社長が、今後の計画として、現在臨床試験が進行中の抗FGF2アプタマーRBM-007も含めたアプタマー開発のさらなる進展を掲げました。 同社が創製した化合物では、RBM-007が滲出型加齢黄斑変性症治療薬として抗VEGF阻害剤で薬効が示されなかった患者も対象に米国で第Ⅱ相試験を実施していました。そして、軟骨無形成症治療薬としては2020年の7月ごろまでに国内の第Ⅰ相試験を開始し、2021年に終了、2022年には、第二相試験を開始する予定とされます。現在、BioMarinの開発薬では日次、他のメーカーでは週次での投与が必要となる一方、RBM-007では月1回投与とされ、小児の軟骨無形成症の治療薬として優位性を示せると説明されました。 TOKYO, May 11, 2020 – RIBOMIC Inc., today announced that its Investigational New Drug application has cleared the required 30-day review by PMDA in Japan and is in effect for a Phase 1 clinical trial for RBM-007 to treat Achondroplasia. And Yoshikazu Nakamura, President and CEO, at the financial results briefing on the 20th of this month, presented that they plan for further development of aptamers, including the anti-FGF2 aptamer RBM-007, which is currently undergoing clinical trials. RBM-007 was also conducting a phase II trial with their pipeline in the US for patients for whom anti-VEGF inhibitor did not show efficacy as a treatment for wet age-related macular—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

リボミック（本社、東京都港区）は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬（RBM-007）を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出したことを2020年4月9日（JST）に発表しました。 今後、30日間の間、PMDAより保留に関わる通達がない場合、同社は第Ⅰ相臨床試験を実施することができます。実施施設は日本国内で1施設、被験者となる健康な成人男性は24人となる見込みです。詳細は同社のリリースをご参考ください。 RIBOMIC, Inc. (HQ, Minato-ku, Tokyo) announced on April 9th, 2020 (JST) that it submitted an Investigational New Drug Application (IND) to the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) in Japan to test its novel drug RBM-007 which has been shown to have potent effects in limiting excessive interactions between fibroblast growth factors, which are known to cause Achondroplasia. RIBOMIC expects to begin phase 1 clinical trial, without any notices from PMDA, at a single site in Japan with a total of 24 healthy adult males. Please refer to the source for their details. Source： RIBOMIC website Japanese　https://ssl4.eir-parts.net/doc/4591/tdnet/1814889/00.pdf English　https://ssl4.eir-parts.net/doc/4591/announcement6/57673/00.pdf

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe

2020年4月6日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On April 6, 2020 (local time), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the beginning of this press release into Japanese and distributes it.* The official language of this document is English, and this language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details.————————————————————————- BioMarinは、2020年第3四半期に欧米諸国において小児の軟骨無形成症の治療薬Vosoritideの販売承認の規制申請を予定 承認された場合、vosoritideは米国およびEUにおける軟骨無形成症治療薬としての最初の治療薬へ2020年4月6日 カリフォルニア州サンラファエル、2020年4月6日/ PRNewswire / BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：BMRN）は本日、米国およびヨーロッパの保健当局との最近の会議に基づき、vosoritideの販売に関する承認申請を（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）に2020年第3四半期に提出予定であると発表しました。vosoritideは、人への低身長症を呈する一般的な症例である軟骨無形成症に投与するC型ナトリウムペプチド（CNP）アナログの日次皮下注射剤である。 販売に関する承認申請は、2019年12月に発表されたvosoritideの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照の第三相試験の結果に基づくものであり、さらには継続される第二相試験の長期的な安全性と有効性データおよび自然歴研究データも裏付けてられている。本申請が承認された場合、vosoritideは米国とヨーロッパでの軟骨無形成症の最初の治療薬となる。 BioMarin Plans Regulatory Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide to Treat Children with Achondroplasia in 3Q 2020 in both US and EuropeIf approved, vosoritide would be the first medicine for the treatment of Achondroplasia in the US—-

6.blog

保育園生活を終えて、幼児期を思い出す / Looking back Nursery school Memories after Graduation

日本では3月末日において就学年度に区切りが付きます。また、3月中下旬には卒業式・卒園式等のピークを迎えていました。一方今年度は世界的な新型コロナウイルスの感染の拡大を受けて、多くの学校・学園では卒業式の時短・入場制限など施し規模縮小しての開催、あるいは中止となりました。そのような情勢の中、我が子の通う保育園では、両親のみには同席が許可され、また1時間という非常に限られた時間でありながら幸いにして卒園式が敢行されました。このような未曾有の社会情勢であることに加え、軟骨無形成症という特別な境遇を持った子の最初のライフステージの区切りであるからこそ、幼児期が終わる大きなライフステージの区切りとして、過去に経験した様々な苦悩や葛藤、そして喜びが思い返されるものです。 In Japan, the school year begins in April and ends in March. The graduation ceremony peaked in mid to late March. On the other hand, this year, due to the worldwide spread of the new coronavirus infection, many schools have reduced the size of their graduation ceremonies, such as shortening their hours and restricting admission.Fortunately, in our nursery school, fortunately graduated kids and parents can attend, and for an hour, very limited time our graduation ceremony was held. Since it was the first life stage break of a child with the rare condition of achondroplasia, in addition to this unprecedented social situation, it reminded me of the various sufferings,—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

患者中心の臨床試験を実践する絵本/A Practical Booklet of Patient-Centric Trials

臨床試験における患者とスポンサー企業の最初の関わりは、患者さんやご家族が難解なプロトコルを理解することから始まり、既に困難な状況下にいる患者さんに更なる不安や負担が生じることもあります。 そこで患者中心の臨床試験が着目されるようになりました。その目的は患者さんの負担を軽減することで、その後のPatient Experienceの質を向上することにあります。 この絵本は、世界で初めて軟骨無形成症の乳幼児を対象に薬剤が投与される臨床試験（BMN111-206）の被験者のご両親または介護者の方に、治験中のことについて、お子様に説明する際に役立てることを目的としています。 被験者の乳幼児の不安を和らげ、治験への心構えの一助となればというBioMarin Global Patient Advocacy and Engagement (GPAE)のディレクションのもと、GTAが制作協力に携わりました。現在、日本を含む世界中の治験実施施設で配布されています。 Clinical trials often serve as the interaction between a patient and a sponsor company. Nevertheless, the outcome can be cumbersome trial protocols adding the burden on patients already in a challenging situation. One of the objects of patient-centric clinical trials is to lessen patients’ burden of participation and it makes patient experience better as convenient and pleasant as possible. This is a children’s book we are developing to help the 1st subjects in the world for infants and toddlers in the trial (BMN111-206) to make participation less scary. The purpose of this book is to help you, as a parent—-