BMN111、事実的に進展なし / Actually BMN no progress,

9月17日付の発表を受けて、すぐさま、過去連絡を取ったコンタクトパーソンにメールします。 残念なのことに、結果は、、、何も進んでいないというものです。 つまり、フェーズを次月に見据えたいた5-6月の頃と全く変わりはないと。 ただ、発表に記載されているとおり、米国・欧州の厚労省の許諾を経て、必ず、2014年の第一四半期までにはフェーズ2がスタートするものと。 ただ、じっくり待つしかありません。   Everything is still the same as before. The drug study was just delayed. It was supposed to start in June but will now begin the beginning of 2014. Age for enrollment into Phase 2 will still be 5-14 and you must be in the measurement study in order to be in the drug trial.  They will likely open the measurement study to the under 5 age group mid 2014.

動くか!BMN-111/BMN111 going forward?

バイオマリン社の治験の行方を探ろうと、あれこれ探すうちに、下記の記事を発見しました。 9月17日付の発表なので、ちょうど1か月ほど前の記事です。内容を完璧につかむことは困難ですがとにかく、2013年の第4四半期もしくは、2014年の第一四半期に大きな動きがあるととれます。 (のちに遅れていたフェーズ2のスタートのことを指すことに気づきましたが) この間の仕事疲れもあり、はやる気持ちも手伝って、我が子にそのときが来たのではないかと胸が高鳴るのでした。 http://tratando-acondroplasia.blogspot.com.br/2013/09/bmn-111-phase-2-study-has-been.html   BMN-111 phase 2 study has been authorized by the FDA Biomarin has just announced that both the FDA and the European agency have authorized Biomarin to proceed with the phase 2 program of BMN-111 for achondroplasia:BMN 111 for the Treatment of Achondroplasia The company announced today that based on recent meetings with the FDA and the Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) it will be able to proceed directly to a Phase 2 study of BMN 111, an analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP), for achondroplasia. BioMarin previously completed a Phase 1 study in adult healthy volunteers. The FDA had placed a partial—-

BMN111治験フェーズ2、5歳以上の患者が対象者だった/BMN111 phase 2 was for just 5 years and older

この間、バイオマリン社と治験を行う各研究機関への個別のやりとりを通じて、米国ジョンズホプキンス、ロサンゼルス、オーストラリアから丁寧な返信をいただき、有効な人脈を築くことができました。 そして得られた結論があります。 今回の募集は、5歳以上の患者であること。 やはり、ひとまず受忍するしかない。この間、アフターワークにおいて慣れない英語を使って、緊張感を高めながら、自らを追い込み、早く、何とか、間に合わせたいと思ってきた私のはりつめた胸中の中で、何かが終わり一段落を迎えました。

勇気を振り絞り、慣れない英語でバイオマリン社へメールを送付/Sent an e-mail with unfamiliar English gathering courage

米国の治験募集のページを発見し、窓口担当者とすべての治験病院(All locations)宛に治験を志願。4月期限だから間に合わない可能性大。 フェーズ2の治験者は0-13歳の軟骨無形成症患者。 ※2012年のフェーズ1は、65kg-100kgの健康な成人男性。 他の低身長患者は対象外とのことで、この病気への優先度が高いことが伺えます。 治験のリスクは計り知れないけど、幼児期の突発死率を勘案するとどっちがリスクか判断付かず。 A Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia  

米バイオマリン社-軟骨無形成症の治療プログラム開発/BioMarin in US development of medical treatment for ACH

退院後、2週目を迎えました! いかんとは思いつつも、ちょっとした口論から夫婦喧嘩も少なくない。 余裕がないときほどつまんない喧嘩をするものなんだな。 もしくは、よい役割分担ができていないかもしれない。 さて、こちらほぼ毎日帰宅後は海外サイトの情報収集や親戚・友人・知人との相談に没頭。 そんななか、下記の記事を発見し、少し展望が見えた。 この古い病気も遺伝治療の段階へ突入。ただし、まだ米国内での第一治験段階。 バイオマリン発表BMN – 111軟骨無形成症の治療のためのプログラム 同社のペイシャントサポートへ連絡後、いろんな部署を一巡している今日この頃。 気分が高鳴るもなかなか手ごたえをつかめず。 この病気は単なる低身長ならず、様々な合併症を引き起こすとともに、顔の様相も特有の表情となる。 従来は病を受任して頑張っている家庭が多く僕らもそれを志すつもりでいたけど、抜本的に治せるなら治してあげたいと切に思う。親としては最大限の情報収集でもって万全を尽くしたい。