リボミックの中村義一CEOは、2026年5月18日に開催された決算説明会において、第2相試験の良好な結果を報告するとともに、続く第2相試験では投与量を1mg/kgへ3倍以上に増量させ、年3～4cmの伸びを目標にベストインクラスを目指すことを発表しました。5月29日（金）にロミーファイナンスに掲載された記事において同社の小児の軟骨無形成症治療薬「RBM-007」（Umedaptanib Pegol）に関する要点は以下のとおりです。
（本記事は、リボミック（4591）、主力の軟骨無形成症治療薬「RBM-007」が第3相臨床試験へ 2029年の承認取得を見込む – ログミーファイナンスを参考にGTAが取りまとめるものです。詳細はリボミック（4591） 2026年3月期決算説明をご参照ください）
1. 「RBM-007」が第2相試験で有効性を確認
開発中の治療薬「RBM-007」は、第2相臨床試験を完了し、有効性の概念実証（PoC）を獲得し、現在は第3相試験に進む段階
第2相試験の結果
- 5～14歳のACH患者12名を対象に実施
- 年間身長伸展速度の改善量は
- コホート1：+1.46cm/年
- コホート2：+1.39cm/年
- 既承認薬の VOXZOGO の報告値（+1.71cm/年）と比較しても大きな差はなかった
- 一部患者ではVOXZOGO平均値を大きく上回る高い反応が確認
- 安全性上の大きな懸念は認められなかった
2. VOXZOGOから切り替えた患者でも効果を確認
VOXZOGOを使用していた3名がRBM-007試験へ移行。うち2名では良好な身長増加が確認され、既存治療からの切り替え後も効果が期待できる可能性が示された。
3. 長期投与で成長効果が持続
第2相試験で良好な反応を示した患者を2年間追跡した結果、次の長期的な有効性データが得られた。
- 継続的な身長増加を確認
- 一般身長との差が縮まる可能性が示唆
4. 第3相試験開始
- PMDA（医薬品医療機器総合機構）が2026年4月に第3相試験を許可
- 治験施設との契約を進行中
- 早ければ2026年6月から患者登録開始予定
5. 第3相試験では対象年齢を2歳まで拡大
第3相試験では、以下が採用
- 対象年齢を5歳→2歳へ引き下げ（低年齢ほど薬効が高い可能性があるため）
- 合計16名を登録予定
- プラセボを置かない単群試験
- 投与前後の成長速度を比較
6. 高用量投与で「ベストインクラス」を狙う
第3相試験では、1mg/kg投与、第2相試験の約3.3倍の投与量を設計し、間成長速度改善量として3～4cm程度を期待しており、既存薬を上回る「ベストインクラス」の治療薬を目指す
7. 希少疾病用医薬品（ODD）指定を取得
RBM-007は厚生労働省から希少疾病用医薬品（Orphan Drug Designation）の指定を受けており、これにより、開発支援、審査上の優遇措置、助成制度などを活用しながら開発を進める方針。
8. 提携交渉と承認目標
リボミックは現在、複数の製薬企業と提携協議中であり、第3相試験を進めながら導出（ライセンスアウト）を模索しており、2029年の承認取得を目標としている。
参考：リボミック（4591）、主力の軟骨無形成症治療薬「RBM-007」が第3相臨床試験へ 2029年の承認取得を見込む – ログミーファイナンス