協和キリンが開発を進めるKK8398（一般名：infigratinib）について、日本の厚生労働省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたことが2026年6月24日の同社のニュースリリースにて発表されました。希少疾病用医薬品の指定は、患者数が少なく、治療上の必要性が高い疾患に対する医薬品の研究開発を支援する制度に基づくものです。今回の指定により、軟骨無形成症における治療への新たな期待とinfigratinibの開発意義が示されました。
軟骨無形成症では、小児の成長や当事者のあらゆる年齢層における日常生活やQOLに様々な課題があります。infigratinibは、軟骨無形成症の原因の一つであるFGFR3の働きに着目した治療薬として研究開発が進められ、今後の臨床開発の進展が示されてきました。
軟骨無形成症を対象としたinfigratinibのグローバルでの第3相臨床試験（PROPEL 3）の主要データについて、協和キリンとのinfigratinibの提携パートナーであるBridgeBioが、2026年6月27日から30日までカナダ・モントリオールで開催されるInternational Congress of Children’s Bone Health（ICCBH）2026 において口頭発表する予定です。
GTAでは、今後も開示情報を踏まえ、治療研究の進歩を見守り、患者さん・ご家族へ迅速に情報をお届けしてまいります。
（本記事は、FGFR1-3阻害薬KK8398（infigratinib）が骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症を対象に日本で希少疾病用医薬品指定を取得 および軟骨無形成症を対象とした経口薬infigratinibの第3相臨床試験「PROPEL 3」主要データをICCBH 2026で発表 を参考にGTAがとりまとめたものです）