Parents meeting for practical use in Japan of ACH medicine held our home today.
We parents group send President of Biomarin messages that are truly demanding to start Phase 3 study of BMN-111 in 2016 in Japan. Now we are going to inform the movement and to gather same opinion from all Japan.
12月13日（日）軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合を実施し、同じ想いを持つ家族から、当治験薬の早期実施を米バイオマリン社社長宛のメッセージを募り当月末までに責任を持って届けます。
【共感される方へのお願い】
以下の要領で、米バイオマリン社社長宛てる各患者家族のメッセージを事務局までお送りください。
【依頼要領】
対象者 ：BMN-111のフェーズ３トライアルの早期実施(※)を求める患者もしくは家族
※現況、海外諸国と足並みを揃えるべく「2016年内の実施」と定義します
目的 ：バイオマリン社に早期実施を求めるニーズ、一定の患者数があることを知ってもらうために実施します。
提出期限：12月22日（火）中
提出先 ：家族会事務局 GloryToAchondroplasia@gmail.com
提出物 ：下記イメージの写真（メッセージの記載）
※メッセージの記載用紙は、下記イメージよりも小さな紙（A3など）でもかまいません。
もし、私たち同様の意見を持つ方が周りにいらっしゃいましたら、是非ともお声かけください。
※私たちの考え方 情報を知り、考え、判断していただく場を提供する
海外で進展する当該新薬の開発を前に、国内での認知率が極めて低いとの問題意識のもと、多くの方にこのことを知ってもらい、考えていただく機会を創ります。
そのうえで、多くの日本国内の患者家族からにニーズがあることを私たちも確認したい。
不安を感じられたり、ゼロリスクを優先する患者家族に強制するものではございません。
（参考）－開催概要－
軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合（2015年12月13日実施）
□参加家族の属性
参加された家族の全員が、ACHの幼い子供を持ち、ほとんどが前々から、当ブログをご覧いただいていたというものです。
募集期間わずか6日間において開催した本緊急会合において、6家族による開催を実現。
（我が家では4家族、スカイプから2家族が参加）
□本会合の目的
海外で展開されるBMN-111の現状を伝えたうえで、日本での展開にどのような希望を見出すか率直に意見を伺う。
本日のゴールは、患者の意向を確認したうえで、次の対応を模索すること。
□議論の争点
・2015年1月にスタートしたBMN111フェーズ2は順調に進展し、効果、安全面ともに良好（cohort4,5に対する投与量増大（FDA承認の下）、医師のコメント等から判断）
※黄色人種の治験参加は不明
・今後の実用化の予測として、米国など国際共同治験参加国では、約7年後と推察できる。
・一方、日本国内の実用化を、仮にフェーズ1からの開始を求めた場合、6年以上のドラッグラグ（※）は必至。
※海外で新薬が実用化されながら、国内の患者には当薬を手にすることができない事態が続くこと
□参加者共通の理解
・黄色人種による安全性確認は、重要との認識ではあるが、長期間のドラッグラグは避けたい。
・既存フェーズ2の進行状況や結果などから、安全性の有効性とリスクを踏まえたうえで、日本国内での早期実施、つまりフェーズ３の2016年内実施を願う。
・安全性の確認は、いずれ世界の誰かが通る道。ならば、親の判断でその検証を行うことにかけてみたい。
□ご紹介内容
第一部：BMN111（vosoritide）の治験状況と今後の見通し（解説・質疑）
（トピック）
- GLORY TO ACHONDROPLASIAのはじまり
- BMN-111（Vosoritide)とは（治験とはを含む）
- BMN-111 （Vosoritide)の最新動向
第二部：軟骨無形成症の早期実用化を願う家族のための会合（意見交換）
（トピック）
- ソーシャルネットワークを通じた患者間の議論
- 「安全面」と「早期実施」の天秤
- 早期実用化を実現した事例
- バイオマリン社への要望／メッセージ
以上
GLORY TO ACHONDROPLASIA
昨日参加しましたフナママです。
お忙しいなかご準備いただくのは大変だったと思います。
ありがとうございました。
たまたま自宅から行きやすかったので、
何か自分たちの知らない情報が得られればいいな、くらいの気持ちでしたが、
参加してよかったと思います。
お話をうかがってみると、
bmn111の海外での研究の進み具合は、思っていたより進んでいて、驚きました。
それに身長を伸ばすだけでなく、合併症のリスク軽減にもなるんですね。
声を上げなければ、日本での実用化はずっとずっと先の話になってしまう・・・
軟骨無形成症とのお付き合いは始まったばかりですが、
そんな私たちこそが、声を上げなければいけないなと思いました。
同志が集まり、願いが届きますように。
フナママさん、昨日は小さいお子様連れでありがとう！どう転んだとしても、何年かのち、この話を私たちの子どもにしたときには、親たちの頑張りに、「ありがとう」と言ってくれるはず。
えいはくさん、こんばんは！私も参加させてください。
そして、こちらの記事を私のブログでご紹介してもよろしいでしょうか？少しでも多くの署名を集めて実現へと向かいたいです！
yuさん、お久しぶりです。是非とも！署名というと、かたいイメージですが、あくまで家族が欲するメッセージや願望の意をこめて！
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