開催「第2回患者申出療養評価会議」等 / The 2nd Conference for another Japanese CU opened
掲題の第2回会合が、2016年6月13日(月)厚生労働省にて開催されました。 2016年６月１日に、厚生労働省のホームページで公開された特定機能病院における患者相談窓口の設置状況（検討状況含む）や患者からの相談にかかる情—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
日本初の拡大治験 / 1st case of Japanese CU Going Forward
日本版コンパショネート・ユースとしてスタートした人道的見地から実施される治験（拡大治験）のスキームは、人命とベネフィットに重きを置かれ、未承認薬の入手に関わる公的スキームとして、2016年の1月に施行されました。その後第—-
ドックトーク エピソード 7（日本語版) / Doc Talk Episode 7 Japanese Edition
Growing Stronger がお送りするDoc Talkのエピソード7の英語版および日本語版がアップされました。日本語版はちょっと違和感の残る訳ですがおおよその意味はわかるはずです。 オーストラリア・ビクトリア M—-
開かれた乳幼児の治験参加の展望 / Finally Opens for infants/toddlers to Get in Clinical Trial
軟骨無形成症を巡る私とエイゴの物語の原点が、彼の誕生後、軟骨無形成症と断定されたその日から始まったとすれば、第二の原点は、バイオマリンの治験を知った瞬間と言っても過言ではない。 間もなく、辿り着いたclinicaltri—-
BEYOND ACHONDROPLASIAのイネス・アルヴスが自主企画イベントにスカイプで登場 / Inês Alves, Director of BEYOND ACHONDROPLASIA Join by Skype in this Saturday
私の中での往年の希望、そして模範であったBEYOND ACHONDROPLASIAのInês（イネス）が、2016年5月14日（土）の自主企画イベントに、SKYPEで参加してくれることになりました。新薬、セラピーに関して—-
フランスのお医者さんいはく「年間成長速度が8cmを記録」/ ”Annual growth velocity got 8 cm/year” the French doctor saied
フランスのTVで放映されたBMN-111の治験に関する番組において、読者さんのお友達が、医師と患者家族のやりとりを、日本語に翻訳してくださいました。 本件は、新しい話ではないです。ただ、投与後の貴重な被験者の映像を示すも—-
≪自主企画イベント≫ イタリア渡航報告会 －新薬の最前線と欧州の患者会が示唆する日本への提案 / Briefing Session for My Journey to Italy
≪Briefing Session for My Jouney to Italia about BMN-111 last up date and EU acitivist’ suggestion》 イタリア渡—-
速報 R&D day / Report promptly of R&D day
日本時間の4月20日（水）21:00-24:30において、バイオマリン社のR&D dayがニューヨークで開催されました。 各被験者群の1年間の投与結果において、投与前のベースラインと比較して、投与後の年間成長速度—-
イタリアの患者会、年次会合にバイオマリンを招致、BMN-111について講話予定 / The Italian group’s effort – BioMarin participate in their Annual Conference and give a session about BMN-111
2016年10-12月において、BMN-111のフェーズ3が開始されようとしている。 (The 34th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Monday, 2016年—-
BMN-111についてのオンライントーク番組 / Online talk program about BMN-111
BEYOND ACHONDROPLASIA から興味深い情報をいただきました。 LP Doc talk – About BMN-111 Growing Strongerが提供するオンライン・トーク番組に、豪（Murdoc—-