申し込みフォーム変更 【自主企画イベント】軟骨無形成症の治療薬（BMN111（vosoritide））、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える会合を開催します／Planing Parent’s Meeting in Japan
≪This event is for Japanese only≫ お申込みフォームが上手くダウンロードできないと、ご指摘いただき、大変失礼しました。申し込みの部分を更新しましたので、必要事項をメールで直書きいただければ—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
バイオマリン社 フェーズ3 2016年4月発表か／BioMarin will provide an update on Phase 3 design and plans in April 2016
バイオマリン社は、10月29日に開かれた2015年第3四半期の決算報告において、vosoritideの向こう6か月のマイルストーンを発表。 標題のとおり、末尾の下線部が今回、初めて明らかになりました。 clinicalT—-
日本で唯一進行中の軟骨無形成症の治験、名大病院、「培養骨髄細胞移植」を用いた独自骨延長術 ／Only one keep going clinical trial for ACH in japan that is Distraction osteogenesis with culture expanded bone marrow cells
名古屋大学病院では、「培養骨髄細胞移植」を併用した独自の骨延長術を行っています。 しかし、実はまだ、この治療法の臨床試験が継続しているということはあまり知られていない。これが、2015年11月1日現在、一般募集中なんです—-
情熱大陸で山中教授がクローズアップ／ TV program in Japan named “Jyonetsu-tairiku” focused Prof. Yamanaka
昨日の情熱大陸は、京都大学 iPS細胞研究所の山中伸弥 教授でしたね。 （ブログ読者のペンネーム「スイミー」さんに教えて頂きました。ありがとうございます） 同研究所が常日頃発信するポジティブな内容とは一変して、研究を続け—-
【訂正】BMN111フェーズ2、第4・5群の投与量／ Dose of Cohort 4 and 5 in BMN111Phase2
先日発信した標記の投与量ですが、第4群は8月に、第5群は9月に各々発表されてしました。 尚、第4群はすでにスタートしており、第5群の投与量60μg/kgはあくまで最大値のようです。 訂正のうえ更新いたします。 The s—-
BMN111フェーズ2、第4・5群の投与量／ Dose of Cohort 4 and 5 in BMN111Phase2
バイオマリンは、米国政府臨床試験サイトで第4及び5群の投与量を発表していました。 第4群：30μg/kg 第5群：up to 60μg/kg ノーマルな子どもと同じ成長を記録した第3—-
京都大、ｉＰＳ細胞で筋ジストロフィーの病態を再現/Kyoto university announced iPS cells can be used to correct genetic mutations that cause DMD
京都大学のｉＰＳ細胞研究所が、本日8月20日、また新たなニュースを発表しました。 筋肉が萎縮する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）」の病態を患者から採取したiPS細胞から再現し、カルシウムの過剰な流入が病態に—-
どうなる、BMN111（vosoritide）のドラッグラグ/Medical drug lag for offering BMN111 in Japan after foreign approval
先日ご紹介した「日本国内のフェーズ3実施に向けて」の補足として、ドラッグラグを交えご紹介します。 日本でいうドラッグラグとは、海外で既にその使用が承認されている薬剤が、国内では使用が承認されていないこと、また規制当局によ—-
日本国内での一般的な治験のリクルート方法/What is typical recruiting way in Japanese clinical trial
この間、読者の方々から、ご質問を頂いておりました。本日は、日本国内での一般的な治験のリクルート方法・時期について、ご紹介します。 （個人のヒアリング結果によるものですので、ケース・バイ・ケースを前提に、あくまで一つの見地—-
京都大学、「iPS細胞ストック」の提供開始
京都大iPS細胞研究所（山中伸弥所長）は本日8月6日、多くの人が使えるiPS細胞の備蓄（ストック）の提供を始めたと発表しました。 https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease—-