協和キリン株式会社は、BridgeBioとの日本における独占的な開発・販売権を獲得するライセンス契約の締結を経て小児の軟骨無形成症の治療薬”infigratinib”を開発しています。同社は第三相試験であるAOBA 試験（jRCT2031240562）に関し、2025年11月21日のニュースリリースにて11月20日に最初の被験者に投与が開始されたことを発表しました。
本試験は、3歳以上18歳未満の約6例の軟骨無形成症の日本の被験者に対して52週間の投与が予定されます。主要評価項目は身長の年間成長速度、副次評価項目は成長および体型のパラメータ、生活の質（QOL）、安全性指標などです。
infigratinibはFGFR3を阻害する経口の低分子化合物で、軟骨無形成症や軟骨低形成症などFGFR3の機能異常が原因で引き起こされる骨系統疾患を対象に開発されてきました。 小児の軟骨無形成症を対象とした第２相臨床試験（PROPEL2）で年間身長成長速度（AHV）が統計的に有意かつ持続的に増加し、ベースラインからの平均変化は12か月目で+2.51cm/年、18か月目で+2.50cm/年（p=0.0015）、18か月目で体型の比例性が統計的に有意に改善（p値0.001)されたほか、FDAから画期的治療薬の指定を受けるなど、ベストインクラスとなり得る可能性が示されてきました。
Source:
軟骨無形成症の患者を対象としたKK8398（infigratinib）の国内第3相臨床試験 AOBA試験開始のお知らせ
Kyowa Kirin Announces Initiation of Phase 3 AOBA Study of KK8398 (Infigratinib) in Patients with Achondroplasia in Japan