リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の国内における開発スケジュールを開示/ RIBOMIC Announces Japanese Development Schedule of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

2022年11月16日(水)(日本時間)、RIBOMICは、2023年3⽉期第2四半期 決算説明会において、軟骨無形成症の小児患者を対象とした臨床試験であるRBM-007の開発スケジュールを発表しました。前期第Ⅱ相(Ph—-

Ascendis Pharma、軟骨無形成症の小児を対象とした第 2 相 ACcomplisH 試験で、主要な有効性目標を達成 / Ascendis Pharma’s Phase 2 Trial of Children with Achondroplasia Achieved Primary Efficacy Objective

2022年11月13日(デンマーク コペンハーゲン時間)、Ascendis Pharmaは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬TransCon CNPについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが—-

市制施行80周年記念事業「KISARAZU COLLECTION 2022 」に軟骨無形成症の男の子がモデル出演、想いは“小さな魅力と夢を伝えたい” / A Boy with Achondroplasia Appears as a Model in the 80th Anniversary Project “KISARAZU COLLECTION 2022”, with the Desire to “Show the Charm and Dreams of Small Things”

2022年11月3日、木更津市を拠点として活動しているファッションブランド「tenbo」プロデュースのもと、市制施行80周年記念事業として、子どもたちが主役のファッションショーが開催されました。市内在住・在学の小中学生か—-

3年ぶり、世界小人症啓発の日にGTA オープンピクニックを開催ました / 1st Time in 3 Years Hold at GTA Open Picnic on World Dwarfism Awareness Day

2022年10月29日、にGTAのピクニックイベントを横浜市の岸根公園で行いました。約40人のご家族等が集まった次第です。3年ぶりの開催とこの日は、天候に恵まれ清々しい気分で秋の陽気を過ごすことができました。 The G—-

小人症のためのファッションサイトAUF AUGENHOEHEとのコラボレーションを始動/ Launches collaboration with fashion site AUF AUGENHOE for dwarfism

世界小人症啓発の日”World Dwarfism Awareness Day/Internarial dwarfism Awarenessである10月25日において、GTAは、世界で最初の小人症のブランドであるAUF A—-

10/31(月)【報告会】ALPE FOUNDATION, 第7回 軟骨無形成症と骨系統疾患に関する世界会合 / Briefing of 7th International Congress on Achondroplasia and Other Bone Dysplasia. on Oct. 31st

スペインで軟骨無形成症をはじめとした骨系統疾患の小児患者を支援する団体「ALPE FOUNDATION」(本拠地:スペイン・アストリアス・ヒホン)が主催した「第7回 軟骨無形成症と骨系統疾患に関する世界会合」の参加報告会—-

10/29(土)GTAオープン・ピクニック in 横浜 岸根公園 / GTA Open Picnic at Kishine park Yokohama on Sat. Oct 29th

紅葉の程、秋晴れの心地よい季節となる10月29日(土)、岸根公園(横浜・港北区)にてピクニックを開催いたします。日ごろGTAをご覧になって読者の方(軟骨無形成症のお子さんをお持ちのご家族や当事者)、そして、是非とも一般の—-

ALPE FOUNDATION, 第7回 軟骨無形成症と骨系統疾患に関する世界会合に参加 /Attended 7th International Congress on Achondroplasia and Other Bone Dysplasia

スペインで軟骨無形成症をはじめとした骨系統疾患の小児患者を支援する団体「ALPE FOUNDATION」(本拠地:スペイン・アストリアス・ヒホン)が、2022年10月9日から11日、世界会合を開催しました。この会合は4年—-

BioMarin Pharmaceutical Japan、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ® 皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」 を発売 / BioMarin Pharmaceutical Japan Launched “VOXZOGO Subcutaneous ® Injection 0.4mg/0.56mg/1.2mg” for the treatment of achondroplasia

BioMarin Pharmaceutical Japanは、2022年8月25日(木)(日本時間)は、小児の軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ® 皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」について、2022年8月1—-