こびとプロレス トークショー&親子向けワークショップを終えて/ After Dwarf Wrestling, Talk Show&Parents’ and their Children’s Workshop

こびとプロレス(ミゼットプロレス)は、1970年代、軟骨無形成症をはじめとした低身長症のレスラーが、スピード感あふれるコミカルな動きで人気を博し、テレビでも試合が放送されていました。 約40年の時を経て、こびとプロレス再—-

リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の国内前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験を申請/ RIBOMIC Announces Completion of IND submission for an Observational Study for Continuous Phase 2 Trial of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

2022年4月19日(火)(日本時間)、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児患者における、身長 の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第Ⅱ相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、PMDAに提出したことを—-

こびとプロレス トークショー&親子向けワークショップ -日本でたった2人のこびとプロレスラーが語るライフヒストリー / Dwarf Wrestling, Talk Show&Parents’ and their Children’s Workshop – Only Two Wrestlers in Japan Will Talk their Life History –

※現地での実地参加の申込を締め切りました。軟骨無形成症の子どもを持つご家族に限らず広く一般も対象にオンラインを受け付けています。 *The application for on-site participation ha—-

米企業家”Dhar” Mann、ドワーフの主人公が自己肯定感を高めるショートフィルムを公開/U.S. entrepreneur “Dhar” Mann releases short videos to enhance self-affirmation by main dwarf characters

アメリカの起業家で自己肯定感を高める映画を製作するダルミンダー・マン(「通称:ダール・マン」)は、2021年12月、ドワーフの主人公が常識を覆し、自己肯定感を高める2本のショートフィルムを公開しました。 In Decem—-

BioMarin VOXZOGO™(ボソリチド)のFDA承認を取得 / BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO™ (vosoritide)

2021年11月19日(現地時間)、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し—-

リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)第Ⅰ相試験結果を報告 / RIBOMIC disclosed the Results of Phase 1 Study for the Drug for Achondroplasia (RBM007)

2021年11月18日(木)(日本時間)、RIBOMICは、機関投資家・アナリスト向け2022年3月期第2四半期決算説明会において、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」の第1相試験の結果および今後の開—-

リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)第Ⅰ相試験結果の取りまとめを完了、第Ⅱ相試験へ / RIBOMIC Dealt with the Results of Phase I Study for the Drug for Achondroplasia (RBM-007) and Proceeds to Phase II Study

2021年11月10日(水)(日本時間)、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」について、2021年5月に全被験者への投与が完了した第1相試験データの取りまとめを完了し、第Ⅱ相試験の開—-

“GLORY Person With ACH” 小さなモデル・俳優・イラストレーター 後藤仁美さんトークイベント / Talk Event on “Glorious Person With ACH” Hitomi Goto, A Japanese Little Model, An Actress, An Illustrator

軟骨無形成症を有しながら類まれな個性と才能で活躍するグローリーな方々からのインタビューをご提供するシリーズ企画 ”GLORY Person with Achondroplasia”第5弾を、2021年10月31日(日)世—-

Ellie Simmonds、パラリンピアンとしての栄光の競技人生を語る/ Ellie Simmonds Posted Honored Competing Life as a Paralympian

軟骨無形成症をはじめとした多くのパラスイマーに希望と感動を与え、先駆者としての役割を果たしてきたEllie Simmondsが、9月10日(JST)、これまでの競技人生を振り返り、パラリンピアンとして有終の美を飾ったこと—-

Vosoritide、日本の希少疾病用医薬品に指定 / Vosoritide designated as a Japanese orphan drug

2021年9月1日(水)(日本時間)、BioMarin Pharmaceutical Japanは、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「vosoritide(一般名:ボソリチド(遺伝子組み換え)」について、8月24日—-