infigratinib、厚生労働省により希少疾病用医薬品に指定、6月末にグローバル第3相試験の主要データ発表予定
協和キリンが開発を進めるKK8398（一般名：infigratinib）について、日本の厚生労働省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたことが2026年6月24日の同社のニュースリリースにて発表されました—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
リボミック、小児の軟骨無形成症治療薬「RBM-007」の第3相試験を経て2029年承認取得を見込む、年間成長速度でベストインクラスを期待すると発表
リボミックの中村義一CEOは、2026年5月18日に開催された決算説明会において、第2相試験の良好な結果を報告するとともに、続く第2相試験では投与量を1mg/kgへ3倍以上に増量させ、年3～4cmの伸びを目標にベストイン—-
リボミック、軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）国内第Ⅱ相臨床試験の主要評価項目を総括報告
2026年3月10日（火）（日本時間）、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬umedaptanib pegol（抗 FGF2 アプタマー）を用いた第Ⅱ相臨床試験において、全データの集計および解析が完了—-
BridgeBio、投与後52週目における良好なトップライン結果を報告【プラセボとの平均治療差は+2.10cm/年】
QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該—-
協和キリン 国内第３相試験を開始、3歳以上18歳未満の軟骨無形成症の患者へ
協和キリン株式会社は、BridgeBioとの日本における独占的な開発・販売権を獲得するライセンス契約の締結を経て小児の軟骨無形成症の治療薬”infigratinib”を開発しています。同社は第三相試験であるAOBA 試験—-
軟骨無形成症の治療薬infigratinib、臨床研究等提出・公開システム（jRCT）における第3相試験の募集ステータスが更新
協和キリン株式会社が、BridgeBioとの日本における独占的な開発・販売権を獲得するライセンス契約の締結を経て開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬”infigratinib”の第三相試験に関し、臨床研究等提出・公開システ—-
BridgeBio、Infigratinibが軟骨無形成症の治験薬として初めて FDA から画期的治療薬の指定
QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該—-
BridgeBio、軟骨無形成症の小児を対象としたInfigratinibの第 2 相コホート 5 試験の 12 か月後・ 18 か月後の結果を発表、さらに軟骨低形成症の ACCEL 試験に最初の被験者が同意
QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該—-
BioMarin、新データを2024年5月小児内分泌学会年次総会にて発表
2024年5月4日（土）（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースの本文をGTAが日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、—-
BridgeBio、軟骨無形成症の小児を対象としたInfigratinibの第 3 相臨床試験である PROPEL 3 を初めて小児に投与したことを発表
QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該—-