QED、軟骨無形成症に関する情報サイトを公開
QED Therapeutics(本社、米カリフォルニア州サンフランシスコ)は軟骨無形成症に関して、社会や一般の人々への理解・浸透を図るべく、普及啓発サイトを公開しました。 軟骨無形成症の関係者の声としては、ご家族だけで—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
Infigratinibの第 2 相試験、年間3.03cmの成長速度の増加を示す、軟骨低形成の臨床開発も視野に
2023 年3月6日（東部標準時（EST））、QED親会社であるBridgeBio Inc.は、小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Infigratinibについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをG—-
リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内における開発スケジュールを開示/ RIBOMIC Announces Japanese Development Schedule of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia
2022年11月16日（水）（日本時間）、RIBOMICは、2023年3⽉期第2四半期 決算説明会において、軟骨無形成症の小児患者を対象とした臨床試験であるRBM-007の開発スケジュールを発表しました。前期第Ⅱ相（Ph—-
Ascendis Pharma、軟骨無形成症の小児を対象とした第 2 相 ACcomplisH 試験で、主要な有効性目標を達成 / Ascendis Pharma’s Phase 2 Trial of Children with Achondroplasia Achieved Primary Efficacy Objective
2022年11月13日（デンマーク コペンハーゲン時間）、Ascendis Pharmaは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬TransCon CNPについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが—-
BioMarin Pharmaceutical Japan、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ® 皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」 を発売 / BioMarin Pharmaceutical Japan Launched “VOXZOGO Subcutaneous ® Injection 0.4mg/0.56mg/1.2mg” for the treatment of achondroplasia
BioMarin Pharmaceutical Japanは、2022年8月25日（木）（日本時間）は、小児の軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ® 皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」について、2022年8月1—-
Bridgebio、infigratinibの第2相試験結果を発表/ Bridgebio pharma announces positive interim results from a phase 2 trial of Infigratinib
2022年7月26日（カリフォルニア州現地時間）、QEDの持株会社であるBridgebioは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬infigratinibについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プ—-
日本で約25年ぶりとなる軟骨無形成症の治療薬が承認、生後から骨端線閉鎖までを対象 / Approval for treatment of achondroplasia for the first time in about 25 years in Japan, targeting from infancy to epiphyseal closure
2022年6月22日（水）（日本時間）、BioMarin Pharmaceutical Japanは、同社のグルーバルリリースに続き、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ®皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」（一—-
BioMarin、軟骨無形成症の小児への治療薬「ボックスゾゴ® (一般名 ボソリチド)」 の日本での製造販売の承認を取得／BioMarin got approval for manufacturing and marketing of ” VOXZOGO® (vosoritide)” for the treatment of children with achondroplasia in Japan
2022年6月21日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、—-
BioMarin、VOXZOGO™ (vosoritide)の乳幼児の第2相試験において良好な結果を発表/ BioMarin Announces VOXZOGO™ (vosoritide) Favorable Results from Global Phase 2 Study
2022年6月13日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、—-
リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験を申請/ RIBOMIC Announces Completion of IND submission for an Observational Study for Continuous Phase 2 Trial of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia
2022年4月19日（火）（日本時間）、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児患者における、身長 の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第Ⅱ相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、PMDAに提出したことを—-