リボミック、株主通信でRBM-007の社内インタビュー記事を紹介 / RIBOMIC introduces in-house interview article of RBM-007 on their shareholder newsletter
リボミックは同社の株主通信「RIBOMICation vol.6」において、2020年7月に第Ⅰ相試験を開始した軟骨無形成症治療薬RBM-007について、CEOおよび臨床開発部長の対談内容を掲載しました。 作用機序（薬が—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
リボミック、第Ⅰ相試験のスタディデザインを発表/ RIBOMIC, Study Design on Phase 1 Clinical Trial
リボミック（本社、東京都港区）は、7月15日（水）、軟骨無形成症の治療薬（RBM-007）の第Ⅰ相臨床試験のコホート1の最初の被験者の投与を開始するとともにスタディデザインを発表しました。 RIBOMIC, Inc. a—-
リボミック、RBM-007の第一相試験へ、月1回の投与を想定/ RIBOMIC, RBM-007 Going forward Once-Monthly Administration, Phase 1 trial
リボミック（本社、東京都港区）は、2020年5月11日（月）、PMDAによる30日間の審査が完了し、第Ⅰ相臨床試験の実施が許可されたことを発表しました。また、今月20日（水）の決算説明会にて、中村義一社長が、今後の計画と—-
リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia
リボミック（本社、東京都港区）は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬（RBM-007）を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出したことを20—-
Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe
2020年4月6日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信す—-
患者中心の臨床試験を実践する絵本/A Practical Booklet of Patient-Centric Trials
臨床試験における患者とスポンサー企業の最初の関わりは、患者さんやご家族が難解なプロトコルを理解することから始まり、既に困難な状況下にいる患者さんに更なる不安や負担が生じることもあります。 そこで患者中心の臨床試験が着目さ—-
小児の軟骨無形成症を対象とした2020年の臨床試験（治療介入）の概況/ Clinical Trials(intervention) for Children with Achondroplasia to be Conducted in 2020
GTAはvosoritide（開発：Biomarin）をはじめとした臨床試験の動向をタイムリーに発信することを目指してきました。ここで2020年に実施中/実施見込みの治験薬リストについて、開発者や当局の直近の情報開示を踏—-
QED、軟骨無形成症の小児患者における第2相試験を開始 / QED begin phase 2 study for children with achondroplasia
QED Therapeutics(本社、米カリフォルニア州サンフランシスコ)は、半年間の自然歴研究（2019年7月）を経た軟骨無形成症の小児患者を対象に第2相試験を開始します。（ClinicalTrials.gov（20—-
BioMarin、第7回 R&D Dayを開催 / BioMarin presented at the 7th R&D Day
BioMarinは2019年11月14日、ニューヨークで行われた同社主催の第7回 R&D Dayにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター—-
BioMarin、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター（大型医薬品）」2019年10月モルガンスタンレー・発表資料 / BioMarin “Our Next Phase 3 readout for potential Blockbuster”, Morgan Stanley Presentation September 10, 2019
BioMarinは2019年9月10日にニューヨークで行われたた第17回モルガンスタンレー・グローバル・ヘルス・カンファレンスにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある—-