Vosoritide 更新情報 2018年1月 / Vosorotide update in Jan. 2018

バイオマリン社は、サンフランシスコで開催された第36回 J.P.モルガンヘルスケア会議(2018年1月8日8:30AM PT)にてvosoritideの最新動向を開示しました。当薬を巡り進行する4つの治験について、それらの概要や今後の見通しが示されています。

BioMarin disclosed the latest information on vosoritide at 36th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco on Monday, January 8, 2018 at 8:30 am PT).

About the four clinical studies, the outline and future prospects of them are clearly stated.







  • 被験者数:125名
  • 年間成長速度(AGV)は向上(実績1年以上)
  • 米・処方せん薬ユーザーフィー法に従い2-3年以上のデータが必要


  • 被験者数:23名
  • 承認申請時に予想される臨床データは5年間以上
  • 被験者23人が、2020年の承認申請時までに成人の最終身長の85%程度に到達予定


  • N = 60; EUにおけるPIP(小児調査研究)
  • 最大限の効果を得るためにできるだけ早く安全に服用するという目標
  • エンドポイント(医療行為の評価項目・パラメーター)には、安全性/忍容性、成長、QoL、PKおよびバイオマーカーを含む


  • 治療を受けた患者と比較すべく、治療を受けない患者の成人期までの伸長・成長速度の機能障害研究を通じた関係
  • /機能障害を調査するための横断的な研究
  • 最終身長までの成長における重要な臨床差異を評価


Original text is below.


Vosoritide Development Program Goal to Demonstrate the Ability to Improve Clinical Outcomes

4 pronged program in children with achondroplasia to support global approval

Phase 3 study, global, placebo controlled for unequivocal proof of efficacy

  • N=125
  • Annualized Growth Velocity (AGV) improvement for a minimum of 1 year
  • 2-3 years or more data by potential PDUFA

Long-term, open-label Phase 2 program to corroborate maintenance of effect

  • N=23
  • Over 5 years of clinical data anticipated at filing
  • 23 patients will reach 85% of final adult height by anticipated filing in 2020

Infant/toddler study in 1H18 to validate safety of starting treatment early

  • N=60; PIP in place in EU
  • Goal to safely dose as early as possible for maximal effect
  • Endpoints include safety/tolerability, growth, QoL, PK and biomarkers

Natural History program to augment clinical understanding of outcome

  • Longitudinal and relationship of stature to functional impairment studies of height velocity/height through adulthood of untreated patients for comparison to treated patients
  • Cross sectional studies to investigate statural and functional impairment
  • Assess minimally important clinical difference in final height gain”