協和キリン株式会社が、BridgeBioとの日本における独占的な開発・販売権を獲得するライセンス契約の締結を経て開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬”infigratinib”の第三相試験に関し、臨床研究等提出・公開システム（jRCT）の掲示情報が「募集中」に変更されました。
更新された臨床研究等提出・公開システム（jRCT）では、本試験に関し、全国の9つの多施設共同試験の施設情報が掲載されています。
【確認方法】
手順1：【１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項】の右側＋ボタンをクリックし細目を表示
手順2：【1－（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など】の右側＋ボタンをクリックし、実施医療機関を表示
臨床研究等提出・公開システム（jRCT）
| 研究名称 | 軟骨無形成症患者を対象としたKK8398の第III相多施設共同非盲検一般臨床試験（AOBA study） |
| 平易な研究名称 | 軟骨無形成症患者を対象としたKK8398の有効性及び安全性を評価する第III相臨床試験（AOBA study） |
| 研究責任（代表）医師の氏名 | 佐藤 裕 |
| 研究責任（代表）医師の所属機関 | 協和キリン株式会社 |
| 研究・治験の目的 | 軟骨無形成症患者を対象に、KK8398を52週間反復投与したときの年間身長成長速度に対するKK8398の有効性を検討する。 |
| 試験のフェーズ | 3 |
| 対象疾患名 | 軟骨無形成症 |
| 進捗状況 | 募集中 |
| 医薬品等の一般名称 | KK8398 |
出所：臨床研究等提出・公開システム（jRCT）
infigratinibはFGFR3を阻害する経口の低分子化合物で、軟骨無形成症や軟骨低形成症などFGFR3の機能異常が原因で引き起こされる骨系統疾患を対象に開発されてきました。 小児の軟骨無形成症を対象とした第２相臨床試験（PROPEL2）で年間身長成長速度（AHV）が統計的に有意かつ持続的に増加し、ベースラインからの平均変化は12か月目で+2.51cm/年、18か月目で+2.50cm/年（p=0.0015）、18か月目で体型の比例性が統計的に有意に改善（p値0.001)されたほか、FDAから画期的治療薬の指定を受けるなど、ベストインクラスとなり得る可能性が示されてきました。