勇気を振り絞り、慣れない英語でバイオマリン社へメールを送付/sent a e-mail with unfamiliar English gathering courage

米国の治験募集のページを発見し、窓口担当者とすべての治験病院(All lactions)宛に治験を志願。4月期限だから間に合わない可能性大。

フェーズ2の治験者は0-13歳の軟骨無形成症患者。
※2012年のフェーズ1は、65kg-100kgの健康な成人男性。

他の低身長患者は対象外とのことで、この病気への優先度が高いことが伺えます。
治験のリスクは計り知れないけど、幼児期の突発死率を勘案するとどっちがリスクか判断付かず。

A Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia

 

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