【協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ3実施に向けて、家族の声を届けたい/BMN-111:request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed

Parents meeting for practical use in Japan of ACH medicine held our home today.

We parents group send President of Biomarin messages that are truly demanding to start Phase 3 study of BMN-111 in 2016 in Japan. Now we are going to inform the movement and to gather same opinion from all Japan.

 12月13日(日)軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合を実施し、同じ想いを持つ家族から、当治験薬の早期実施を米バイオマリン社社長宛のメッセージを募り当月末までに責任を持って届けます。

 

【共感される方へのお願い】

以下の要領で、米バイオマリン社社長宛てる各患者家族のメッセージを事務局までお送りください。

【依頼要領】

 対象者 :BMN-111のフェーズ3トライアルの早期実施(※)を求める患者もしくは家族

※現況、海外諸国と足並みを揃えるべく「2016年内の実施」と定義します

 目的  :バイオマリン社に早期実施を求めるニーズ、一定の患者数があることを知ってもらうために実施します。

 提出期限12月22日(火)中

 提出先 :家族会事務局 GloryToAchondroplasia@gmail.com

 提出物 :下記イメージの写真(メッセージの記載)

※メッセージの記載用紙は、下記イメージよりも小さな紙(A3など)でもかまいません。

image of message

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もし、私たち同様の意見を持つ方が周りにいらっしゃいましたら、是非ともお声かけください。

※私たちの考え方 情報を知り、考え、判断していただく場を提供する

海外で進展する当該新薬の開発を前に、国内での認知率が極めて低いとの問題意識のもと、多くの方にこのことを知ってもらい、考えていただく機会を創ります。

そのうえで、多くの日本国内の患者家族からにニーズがあることを私たちも確認したい。

不安を感じられたり、ゼロリスクを優先する患者家族に強制するものではございません。

 

(参考)-開催概要-

 軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合(2015年12月13日実施)

□参加家族の属性

参加された家族の全員が、ACHの幼い子供を持ち、ほとんどが前々から、当ブログをご覧いただいていたというものです。

募集期間わずか6日間において開催した本緊急会合において、6家族による開催を実現。

(我が家では4家族、スカイプから2家族が参加)

□本会合の目的

海外で展開されるBMN-111の現状を伝えたうえで、日本での展開にどのような希望を見出すか率直に意見を伺う。

本日のゴールは、患者の意向を確認したうえで、次の対応を模索すること。

□議論の争点

・2015年1月にスタートしたBMN111フェーズ2は順調に進展し、効果、安全面ともに良好(cohort4,5に対する投与量増大(FDA承認の下)、医師のコメント等から判断)

※黄色人種の治験参加は不明

・今後の実用化の予測として、米国など国際共同治験参加国では、約7年後と推察できる。

・一方、日本国内の実用化を、仮にフェーズ1からの開始を求めた場合、6年以上のドラッグラグ(※)は必至。

※海外で新薬が実用化されながら、国内の患者には当薬を手にすることができない事態が続くこと

□参加者共通の理解

・黄色人種による安全性確認は、重要との認識ではあるが、長期間のドラッグラグは避けたい。

・既存フェーズ2の進行状況や結果などから、安全性の有効性とリスクを踏まえたうえで、日本国内での早期実施、つまりフェーズ3の2016年内実施を願う。

・安全性の確認は、いずれ世界の誰かが通る道。ならば、親の判断でその検証を行うことにかけてみたい。

□ご紹介内容

第一部:BMN111vosoritide)の治験状況と今後の見通し(解説・質疑)

(トピック)

  1. GLORY TO ACHONDROPLASIAのはじまり
  2. BMN-111(Vosoritide)とは(治験とはを含む)
  3. BMN-111 (Vosoritide)の最新動向

第二部:軟骨無形成症の早期実用化を願う家族のための会合(意見交換)

(トピック)

  1. ソーシャルネットワークを通じた患者間の議論
  2. 「安全面」と「早期実施」の天秤
  3. 早期実用化を実現した事例
  4. バイオマリン社への要望/メッセージ

以上

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6 件のコメント

  1. フナママ 返信

    昨日参加しましたフナママです。
    お忙しいなかご準備いただくのは大変だったと思います。
    ありがとうございました。

    たまたま自宅から行きやすかったので、
    何か自分たちの知らない情報が得られればいいな、くらいの気持ちでしたが、
    参加してよかったと思います。

    お話をうかがってみると、
    bmn111の海外での研究の進み具合は、思っていたより進んでいて、驚きました。
    それに身長を伸ばすだけでなく、合併症のリスク軽減にもなるんですね。

    声を上げなければ、日本での実用化はずっとずっと先の話になってしまう・・・

    軟骨無形成症とのお付き合いは始まったばかりですが、
    そんな私たちこそが、声を上げなければいけないなと思いました。

    同志が集まり、願いが届きますように。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      フナママさん、昨日は小さいお子様連れでありがとう!どう転んだとしても、何年かのち、この話を私たちの子どもにしたときには、親たちの頑張りに、「ありがとう」と言ってくれるはず。

  2. yu 返信

    えいはくさん、こんばんは!私も参加させてください。
    そして、こちらの記事を私のブログでご紹介してもよろしいでしょうか?少しでも多くの署名を集めて実現へと向かいたいです!

    • eihakuitooka 投稿者返信

      yuさん、お久しぶりです。是非とも!署名というと、かたいイメージですが、あくまで家族が欲するメッセージや願望の意をこめて!

  3. ピンバック: 軟骨無形成症 画期的新薬BMN-111の日本での第3相試験導入へ ~糸岡氏の戦い~ | がんと・ひとを・つなぐオンコロ

  4. ピンバック: 軟骨無形成症 画期的新薬BMN-111の日本での第3相試験導入へ ~eihaku氏の戦い~ | がんと・ひとを・つなぐオンコロ

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