BMN-111フェーズ2に関する新たなプロトコル / New protocol about Phase 2 study of BMN 111 in Children With ACH
2016年3月末、BMN-111フェーズ2に関する新しいプロトコルが、ClinicalTrials.govより発信されました。 Phase 2 において、子どもの軟骨無形成症患者へ2年間の長期投与を行った場合の安全性、許—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
未承認薬にアクセスする二つの国内公的制度 / 2 systems to get unapproved drugs in Japan
Companionate Use（以下、「CU」）」という制度を聞いたことがありますか。 総じて、人道的な配慮によって、患者に未認可薬の使用を許可する公的制度と理解してよいです。 「CUとは、未承認薬の使用を許可する治療—-
CNP特許、中外製薬が所持、バイオマリンとサブライセンス契約締結 / Chugai Pharmaceutical possess CNP paten, and entered exclusive sublicense agreement with BioMarin
2016年3月3日（日本時間）、中外製薬から次のニュースリリースが発表されました。従来より保持していたCNPの軟骨無形成症用途特許の独占的サブライセンス契約をバイオマリンと締結したものです。(本件、発表後しばらく経過して—-
ロードマップ – 軟骨無形成症の理解と治験のプロセス／Road map – Understanding Achondroplasia and the Clinical Trial Process
Source:BioMarin Pharmaceutical Inc. website 標記、私が世界で最も敬愛するACH患者家族のお母様から、シェアいただきました。 是非とも日本の方々に見ていただきたいと思い、投稿しま—-
【続、協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ３実施に向けて、家族の声を届けたい／BMN-111:follow up – request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed
応援メッセージを頂く過程で、こんなフィードバックを多くいただきました。 「写真付きmessageボードに、名前、所在地を記載しなくても良いのなら、是非とも協力したいのだけど」。 本件は、web上への公開、もしくは第3者に—-
BMN-111 Phase 2 participants documentary film “standing tall”
“Standing Tall”と題されたBMN111フェーズ2参加者のドキュメンタリーが2015年5月に配信されています。 舞台は、オーストラリアのMurdoch children institu—-
【協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ３実施に向けて、家族の声を届けたい／BMN-111:request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed
Parents meeting for practical use in Japan of ACH medicine held our home today. We parents group send Presiden—-
申し込みフォーム変更 【自主企画イベント】軟骨無形成症の治療薬（BMN111（vosoritide））、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える会合を開催します／Planing Parent’s Meeting in Japan
≪This event is for Japanese only≫ お申込みフォームが上手くダウンロードできないと、ご指摘いただき、大変失礼しました。申し込みの部分を更新しましたので、必要事項をメールで直書きいただければ—-
バイオマリン社 フェーズ3 2016年4月発表か／BioMarin will provide an update on Phase 3 design and plans in April 2016
バイオマリン社は、10月29日に開かれた2015年第3四半期の決算報告において、vosoritideの向こう6か月のマイルストーンを発表。 標題のとおり、末尾の下線部が今回、初めて明らかになりました。 clinicalT—-
日本で唯一進行中の軟骨無形成症の治験、名大病院、「培養骨髄細胞移植」を用いた独自骨延長術 ／Only one keep going clinical trial for ACH in japan that is Distraction osteogenesis with culture expanded bone marrow cells
名古屋大学病院では、「培養骨髄細胞移植」を併用した独自の骨延長術を行っています。 しかし、実はまだ、この治療法の臨床試験が継続しているということはあまり知られていない。これが、2015年11月1日現在、一般募集中なんです—-