2022年6月13日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、配信するものです。
※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。
On
June 13, 2022 (local time), BioMarin announced the following press release
regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia
that is under development. GTA translated the main part on this press release
into Japanese and distributes it.
* The official language of this document is English, and this language has
priority over its content and interpretation. See Source for details.
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BioMarinは、アトランタで開催された内分泌学会年次総会“ENDO 2022”（6月11〜14日）で、軟骨無形成症の乳幼児への注射VOXZOGO™（ボソリチド）の第2相国際共同治験試験の良好な結果を発表
2022年6月22日
計測された身長のZスコアと年間成長速度の改善結果が5歳以上の小児の結果と一致
年少の小児がよりアクセス拡大について話し合うために2022年下半期計画の保健当局との対話
カリフォルニア州サンラファエル、2022年6月13日/ PRNewswire /-BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：BMRN）は、内分泌学会年次総会“ENDO 2022”でデータを発表し、不均衡な低身長の最も一般的な形態である軟骨無形成症の生涯にわたる影響を理解するという当社の継続的な取り組みを示しました。 当社は、0歳から5歳未満の乳児および小児における注射用VOXZOGO™（ボソリチド）の安全性と有効性を評価するための第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照臨床試験のデータを報告しました。
すべてのランダム化されたセンチネル被験者の全体的な母集団において、この研究では、52週時点でプラセボと比較することで、身長のZスコア（平均身長母集団を参照して年齢と性別で調整され、標準偏差（SD）として報告される高さの尺度）の改善を示しました。Voxzogo（n = 43）は、プラセボ（n = 32）と比較して、身長Zスコアが0.30 SD（95％CI 0.07、0.54）増加し、年間成長速度（AGV）が0.92cm /年（95％CI 0.24、 1.59）。 この身長Zスコアの改善は、5歳以上の子供で1年間の治療後に以前に観察された改善と一致していました。 ランダム化された母集団（歩哨の被験者を除く）および個々の年齢のサブグループでは、身長のZスコアが増加する傾向が観察されました。 Voxzogoは、この52週間で-0.06（95％CI -0.15、0.03）変化した、上半身から下半身へのセグメント比に大きく影響しませんでした。
BioMarinのワールドワイド研究開発担当プレジデントであるHank Fuchs医学博士は述べています。「これらの52週間の分析結果は、高さZスコアおよびAGVがプラセボと比較してVoxzogoでプラスの変化を示していることを嬉しく思います」「この若い年齢層のVoxzogoの治療アクセスを拡大するための取り組みに関する次のステップについて話し合うことを楽しみにしています。臨床試験プログラムに参加している子どもたちと家族に感謝して止まないものです」
英国ロンドンのガイズアンドセントトーマスNHSファウンデーショントラストの臨床遺伝学者であり、エベリーナロンドン小児病院のVoxzogo臨床プログラムの研究者であるMelita Irving は述べています。「これらのデータは、早期の治療開始を極めて奨励されることを裏付けるものです。幼児がVoxzogoによる治療を通じて有意義な利益を得る可能性があることは明らかです。重要なことに、これはほんの始まりに過ぎません。追加のエンドポイントに対処する将来の分析の結果を楽しみにしています。 複雑なニーズを抱えるこの集団における長期フォローアップに関するさらなるデータを待っています」
BioMarinは、2022年の後半に規制当局と面会し、幼児の軟骨無形成症の治療のためにVoxzogoへのアクセスを拡大するための次のステップについて話し合う予定です。
BioMarin Announces Favorable Results from Global Phase 2 Study of VOXZOGO™ (vosoritide) for Injection in Infants and Young Children with Achondroplasia at The Endocrine Society Annual Meeting, ENDO 2022 (June 11-14), in Atlanta
Jun 13, 2022
Improvement in Height Z-Score and Annualized Growth Velocity Observed, Consistent with Children Over 5
Interactions with Health Authorities Planned for H2 2022 to Discuss Expanding Access to Younger Children
SAN RAFAEL, Calif., June 13, 2022 /PRNewswire/ — BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) presented data at The Endocrine Society Annual Meeting, ENDO 2022, demonstrating the Company’s ongoing commitment to understanding the lifetime impact of achondroplasia, the most common form of disproportionate short stature. The Company provided data from a Phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial to evaluate the safety and efficacy of VOXZOGO™ (vosoritide) for Injection in infants and children aged 0 to less than five years old.
In the overall population of all randomized and sentinel subjects, the study showed an improvement in height Z-score (a measure of height adjusted for age and sex in reference to the average stature population and reported as a Standard Deviation, SD) as compared to placebo at 52 weeks. Voxzogo (n=43), compared to placebo (n=32), increased height Z-score by 0.30 SD (95% CI 0.07, 0.54) and annualized growth velocity (AGV) by 0.92cm/year (95% CI 0.24, 1.59). This improvement in height Z-score was consistent with improvements previously observed after one year of treatment in children over five years of age. In the randomized population (excluding sentinel subjects) and in the individual age subgroups, a trend toward increased height Z-score was observed. Voxzogo did not significantly impact upper-to-lower body segment ratio, which changed by -0.06 (95% CI -0.15, 0.03) over this 52-week period.
“We are pleased by these 52-week analysis results showing positive changes with Voxzogo compared to placebo in height Z-score and AGV,” said Hank Fuchs, M.D., President, Worldwide Research and Development at BioMarin. “We look forward to discussing next steps regarding our efforts to expand access to Voxzogo treatment for this younger age group. We remain grateful to the children and families participating in the clinical study program.”
“These data are very encouraging and supportive of early treatment initiation – there is clearly the potential these younger children could see meaningful benefit from treatment with Voxzogo. Importantly this is just the beginning: we look forward to the results of future analyses addressing additional endpoints and await further data on longer term follow up in this population with complex needs,” said Melita Irving, Clinical Geneticist at Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, London, UK and investigator for the Voxzogo clinical program at the Evelina London Children’s Hospital. BioMarin intends to meet with regulatory health authorities in the second half of 2022 to discuss next steps to expand access to Voxzogo for the treatment of achondroplasia in younger children.