QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、配信するものです。
※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。
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BridgeBio、Infigratinib が軟骨無形成症の治験薬として初めて FDA から画期的治療薬の指定を受けたと発表
2024年9月17日午前7時30分（東部夏時間）
– PROPEL 2臨床試験の予備的な臨床的証拠に基づいて画期的治療薬指定が付与され、臨床的に重要なエンドポイントで既存の治療法よりも大幅に有効性が向上する可能性があるというFDAの要件を充足
– BridgeBioは画期的治療薬指定の利点を活用して、米国でのInfigratinibの開発と規制審査を迅速化します。承認されれば、Infigratinibは軟骨無形成症の小児に対する初の経口治療選択肢になる可能性
– PROPEL 2のコホート5（0.25 mg/kg/日）では、Infigratinibの経口治療により、年間身長成長速度（AHV）が統計的に有意かつ持続的に増加し、ベースラインからの平均変化は12か月目で+2.51cm/年、18か月目で+2.50cm/年（p=0.0015）、18か月目で体型の比例性が統計的に有意に改善（p値0.001)
カリフォルニア州パロアルト、2024年9月17日（GLOBE NEWSWIRE） — 遺伝性疾患に重点を置く商業段階のバイオ医薬品企業であるBridgeBio Pharma, Inc.（Nasdaq: BBIO）（BridgeBio）は本日、FDAが軟骨無形成症の小児向けに開発中の経口インフィグラチニブに画期的治療薬の指定を与えたことを発表しました。 画期的治療薬の指定は、厳格な基準を満たす米国での医薬品の開発と規制審査を迅速化するために設計されています。この指定の対象となる医薬品は、その医薬品が既存の治療法よりも臨床的に重要なエンドポイントで大幅な改善を示す可能性があるという予備的な臨床証拠を示さなければなりません。
BridgeBio の最高規制業務責任者である Adora Ndu 薬学博士、法学博士は次のとおり述べています。
「軟骨無形成症の小児向けに開発中の治療法として初めて画期的治療薬の指定を受けたことは、当社の骨格異形成プログラムにとってもう一つの重要な節目となります。 FDA によるこの認定は、当社の第 2 相試験データの強さと、既存の治療法に比べて臨床的に重要なエンドポイントが大幅に改善されたことをさらに裏付けるものです。私たちは、これがコミュニティにとって何を意味するのかに興奮しており、FDA と緊密に連携してinfigratinibの開発を加速し、家族が経口薬を利用できるようにすることを楽しみにしています」
この指定は PROPEL 2 データに基づいており、コホート 5 では、infigratinibによって AHV が統計的に有意かつ持続的に増加し、ベースラインからの平均変化は 12 か月目で +2.51cm/年、18 か月目で +2.50 cm/年 (p=0.0015) であることが示されています。また、18 か月目には体型の比例性も統計的に有意に改善されました (p 値 0.001)。
軟骨無形成症患者のケアのための研究を支援し、リソースを開発する米国の擁護団体であるGrowing Strongerの創設者であるMunira Shamim氏は述べています。
「外見上においては、軟骨無形成症は身長にしか影響しないように見えるかもしれません。しかし実際には、軟骨無形成症は骨格異形成症であり、健康関連の生活の質や機能に影響を及ぼす可能性があります。軟骨無形成症の10代の子供を持つ親としてまたコミュニティの擁護者として、FDAがインinfigratinibに画期的治療薬の指定を与えたことを嬉しく思います」「この措置は、軟骨無形成症で暮らす家族に、より容易に最初の経口治療オプションを提供するための重要な一歩です。より幅広い治療法があることで、家族はヘルスケアに関する決定をよりコントロールし、選択できるようになります。軟骨無形成症の家族のニーズを認識し、対応し、家族が自信を持って機能を改善した生活を送れるようにしてくれた医療、研究、規制当局に感謝します」
軟骨無形成症におけるinfigratinibのグローバル第 3 相登録試験である PROPEL 3 は、予定どおり登録が続いており、登録は年末までに完了する見込みです。PROPEL 3 (NCT06164951) に関する情報は、clinicaltrials.gov でご覧いただけます。BridgeBio は、家族にとって大きな未充足ニーズを抱える軟骨無形成症、軟骨低形成症、その他の骨格異形成症の幅広い医学的および機能的影響に対するinfigratinibの可能性を探求することに尽力しています。 画期的治療薬指定の受領に加えて、infigratinibは FDA から軟骨無形成症に対する希少疾病用医薬品指定、ファスト トラック指定、および希少小児疾患指定も受けています。infigratinibが承認された場合、BridgeBio は優先審査バウチャーの資格を得る可能性があります。
BridgeBio Pharma, Inc. について
BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) は、遺伝性疾患を患う患者を治療するための革新的な医薬品を発見、開発、試験、提供するために設立された商業段階のバイオ医薬品会社です。BridgeBio の開発プログラムのパイプラインは、初期科学から高度な臨床試験まで多岐にわたります。BridgeBio は 2015 年に設立され、経験豊富な医薬品の発見者、開発者、革新者で構成されるチームは、遺伝子医療の進歩を応用してできるだけ早く患者を助けることに尽力しています。詳細については、bridgebio.com をご覧ください。また、LinkedIn, Twitter、 Facebookでフォローしてください。