QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、配信するものです。
※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。
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BridgeBio、良好なトップライン結果を報告、経口Infigratinibの第3相試験で軟骨無形成症の体型バランスに初めて統計的に有意な改善を確認
2026年2月12日
- PROPEL 3は、52週目における年間身長成長速度のベースラインからの変化という主要評価項目を達成しました(p<0.0001)
- 52週目における年間身長成長速度のベースラインからの変化は、プラセボと比較して優れており、プラセボとの平均治療差は+2.10cm/年でした。最小二乗平均値は+1.74 cm/年でした。
- 事前に規定された主要な副次評価項目の探索的解析において、経口インフィグラチニブは、軟骨無形成症患者においてプラセボと比較して初めて統計的に有意な体型比例性の改善を示しました。8歳未満の小児（参加者の50%以上）において、プラセボに対する最小二乗平均値の差は-0.05（p<0.05）でした。
- PROPEL 3試験は、主要な副次評価項目である52週時点の身長Zスコア（軟骨無形成症参照集団）のベースラインからの変化量（p<0.0001）を達成し、治療群の最二乗平均値の増加は+0.41 SDでした。
- 経口Infigratinibは忍容性が良好で、試験薬に関連する投与中止や重篤な有害事象はありませんでした。高リン血症は3例（4%）発生しましたが、軽度かつ一過性と考えられ、用量減量または投与中止を必要とした症例は1例もありませんでした。また、阻害に関連する有害事象も認められませんでした。 FGFR1または2（例：網膜または角膜）
- 軟骨無形成症に対するNDAおよびMAA申請は2026年後半に予定されています。経口Infigratinibは、軟骨無形成症の治療薬として開発中の薬剤の中で、FDAから画期的治療薬指定を受けている唯一の選択肢です。
- これらのデータの強みを踏まえ、BridgeBioは軟骨無形成症における経口Infigratinibの開発を加速させる計画であり、第3相試験の観察試験への参加登録を行っています。
カリフォルニア州パロアルト、2026年2月12日（GLOBE NEWSWIRE）- 遺伝性疾患治療薬の開発に注力するバイオ医薬品企業であるBridgeBio Pharma, Inc.（Nasdaq: BBIO）（以下「BridgeBio」または「当社」）は本日、軟骨無形成症の小児患者を対象とした経口Infigratinibの国際共同第3相ピボタル試験であるPROPEL 3において、良好なトップライン結果を発表しました。BridgeBioは、これらの結果について説明するため、2026年2月12日午前8時（東部標準時）に投資家向け電話会議を開催します。
「軟骨無形成症はFGFR3を主因とする遺伝性疾患であり、身長だけでなく、身体機能や自立性にも影響を与え、生涯にわたって広範囲に影響を及ぼす可能性があります」と、Ravi Savarirayan医学博士（Ph.D.）は述べています。オーストラリア、メルボルンにあるマードック小児研究所の所長であり、PROPEL 3のグローバル治験責任医師でもある。「Infigratinibは、FGFR3を標的とし、軟骨無形成症の根本原因に直接作用するように設計された初の経口治療薬です。これまでに研究された最も幅広い年齢層において、経口Infigratinibは、3歳から8歳の小児において、この疾患に対して承認または開発中のあらゆる治療法の中で、年間成長速度において最も高く、最も顕著な改善を示しました。また、体型の均整度においても、初めて統計的に有意な改善を示しました。これらの最高クラスの結果は、経口投与可能な製品でありながら、Infigratinibが身長の直線的変化だけでなく、軟骨無形成症の様々な側面にも対処できる画期的な可能性を浮き彫りにしています。」
PROPEL 3は、成長板が開いている3歳から18歳未満の軟骨無形成症の小児を対象とした、1年間の国際共同試験、2:1ランダム化二重盲検プラセボ対照臨床試験です。 52週目までの試験の主な結果は以下の通りです。
主要評価項目：
- ベースラインからの年間身長成長速度（AHV）の変化はプラセボよりも優れており、最小二乗平均値の投与群間差は+1.74 cm/年（p<0.0001）、投与群間差は+2.10 cm/年でした。
副次的評価項目：
- 主要評価項目と一致して、副次的評価項目である52週目における絶対AHVは、Infigratinib群がプラセボ群と比較して有意な改善を示しました。Infigratinib群は、軟骨無形成症を対象とした無作為化試験でこれまでに報告された最高の最小二乗平均値の絶対AHV（5.96 cm/年、プラセボ群4.22 cm/年）を達成しました。
- 身長Zスコア（軟骨無形成症参照集団）のベースラインからの変化はプラセボよりも優れており、最小二乗平均値の投与群間差は+0.32 SD（p<0.0001）であり、軟骨無形成症を対象とした無作為化試験で観察された最大の差でした。治療群におけるベースラインからの最大の変化量（LS）は+0.41 SDであり、軟骨無形成症の無作為化試験において治療群で観察された最大の改善率でした。
- 主要な副次評価項目である52週目における上半身と下半身の比例性のベースラインからの変化量に関する、事前に規定された探索的解析（8歳未満の小児、参加者の50%以上）において、経口Infigratinibは軟骨無形成症の無作為化試験においてプラセボに対して統計学的有意性を示した最初の治療選択肢であり、プラセボに対してLS平均値の-0.05の減少を示しました（p<0.05）。
- 全体集団において、InfigratinibはLS平均値の-0.05の減少を示しました。これは軟骨無形成症の無作為化試験における治療群で観察された最大の減少量であり、52週目におけるプラセボに対するLS治療差は-0.02と良好でした（p=0.1849）。
- Infigratinibは忍容性が良好で、以下の結果となりました。
- なし治験薬に関連する投与中止
- 治験薬に関連する重篤な有害事象は認められませんでした。
- 高リン血症が3例（4%）認められましたが、いずれも軽度、一過性、無症候性であり、投与量の減量や投与中止を必要としませんでした。
- FGFR1またはFGFR2（網膜または角膜）の阻害に関連する有害事象は認められませんでした。
- CNPアナログに関連する有害事象：症候性低血圧、注射部位反応、多毛症
「軟骨無形成症の子どもたちにとって、効果的で実用的かつ低侵襲な治療選択肢に対する大きなアンメットニーズが依然として存在しています」と、BridgeBio社の骨格異形成担当最高医療責任者であるダニエラ・ロゴフ医師は述べています。 PROPEL 3試験のデータは、FGFR3過剰活性を直接標的とする経口薬が、重要な臨床ニーズに対応し、注射以外の選択肢を求めるご家族の日常生活にも馴染む可能性を示唆しています。これらの結果は、より良いアプローチを待ち望んでいた方々にとって意義深い進歩であり、このプログラムを世界各国への申請に向けて前進させることを楽しみにしています。私たちを信頼し、この道のりに共に歩んでくださった試験参加者、ご家族、治験担当医師、そして試験スタッフの皆様に感謝申し上げます。
これらの結果に基づき、BridgeBioは、2026年後半に規制当局と面談し、Infigratinibの新薬承認申請（NDA）および販売承認申請（MAA）の提出計画について協議し、承認取得を目指します。また、同社は軟骨低形成症に対するInfigratinibの開発を加速させるため、観察研究への参加者登録を進めています。
「本日の発表は、軟骨無形成症研究における新たなマイルストーンとなります。規制当局の審査を待つ間、経口治療オプションを含む治療選択肢が拡大され、患者様とそのご家族が医療目標や希望を検討する際に、新たな選択肢を提供できるようになります」と、Little People of Americaのバイオテクノロジー業界連絡委員会委員長、マイケル・ヒューズ氏は述べています。「BridgeBio社が小人症コミュニティと関わり、そこから学ぶことに尽力していることは、実体験に耳を傾け、多様な優先事項を認識した上で研究活動を展開していくという姿勢を反映しています。こうした背景から、PROPEL 3試験において1年間の治療で観察された体型の均整度の改善は、患者様とそのご家族が意義深いと認識している成果であり、身体機能との関連性も示唆しています。そして、そのより広範な意義を理解するために、引き続き評価が続けられています。」
PROPEL乳幼児試験（NCT07169279）に関する情報は、clinicaltrials.govでご覧いただけます。BridgeBioが実施している、軟骨無形成症におけるInfigratinibの第III相臨床試験（NCT06410976）の観察的導入試験であるACCELに関する情報は、こちらでご覧いただけます。また、BridgeBioが実施している軟骨低形成症におけるInfigratinibの第II/III相臨床試験であるACCEL 2/3（NCT06873035）に関する情報は、こちらでご覧いただけます。BridgeBioは、軟骨無形成症、軟骨低形成症、その他の骨格異形成症といった、患者さんの家族にとって大きなアンメットニーズを抱える疾患に対する、Infigratinibのより広範な医学的および機能的影響の可能性を探求することに尽力しています。