【続、協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ3実施に向けて、家族の声を届けたい/BMN-111:follow up – request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed

応援メッセージを頂く過程で、こんなフィードバックを多くいただきました。

「写真付きmessageボードに、名前、所在地を記載しなくても良いのなら、是非とも協力したいのだけど」。

本件は、web上への公開、もしくは第3者に提供することは一切ございませんが、もし、躊躇されるようでしたら、上記は記載頂かなくて一向に構いません。

多くの方の早期実施ニーズを届けることが目的です。頂いたメッセージは、次のサンプルのように、英訳を併記します

Sample 

sample image message

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Parents meeting for practical use in Japan of ACH medicine held our home today.

We parents group send President of Biomarin messages that are truly demanding to start Phase 3 study of BMN-111 in 2016 in Japan. Now we are going to inform the movement and to gather same opinion from all Japan.

 12月13日(日)軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合を実施し、同じ想いを持つ家族から、当治験薬の早期実施を米バイオマリン社社長宛のメッセージを募り当月末までに責任を持って届けます。

【共感される方へのお願い】

以下の要領で、米バイオマリン社社長宛てる各患者家族のメッセージを事務局までお送りください。

【依頼要領】

 対象者 :BMN-111のフェーズ3トライアルの早期実施(※)を求める患者もしくは家族

※現況、海外諸国と足並みを揃えるべく「2016年内の実施」と定義します

 目的  :バイオマリン社に早期実施を求めるニーズ、一定の患者数があることを知ってもらうために実施します。

 提出期限12月22日(火)中

 提出先 :家族会事務局 GloryToAchondroplasia@gmail.com

 提出物 :下記イメージの写真(メッセージの記載)

※メッセージの記載用紙は、下記イメージよりも小さな紙(A3など)でもかまいません。

もし、私たち同様の意見を持つ方が周りにいらっしゃいましたら、是非ともお声かけください。

※私たちの考え方 情報を知り、考え、判断していただく場を提供する

海外で進展する当該新薬の開発を前に、国内での認知率が極めて低いとの問題意識のもと、多くの方にこのことを知ってもらい、考えていただく機会を創ります。

そのうえで、多くの日本国内の患者家族からにニーズがあることを私たちも確認したい。

不安を感じられたり、ゼロリスクを優先する患者家族に強制するものではございません。

(参考)-開催概要-

 軟骨無形成症の治療薬、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える家族会合(2015年12月13日実施)

□参加家族の属性

参加された家族の全員が、ACHの幼い子供を持ち、ほとんどが前々から、当ブログをご覧いただいていたというものです。

募集期間わずか6日間において開催した本緊急会合において、6家族による開催を実現。

(我が家では4家族、スカイプから2家族が参加)

□本会合の目的

海外で展開されるBMN-111の現状を伝えたうえで、日本での展開にどのような希望を見出すか率直に意見を伺う。

本日のゴールは、患者の意向を確認したうえで、次の対応を模索すること。

□議論の争点

・2015年1月にスタートしたBMN111フェーズ2は順調に進展し、効果、安全面ともに良好(cohort4,5に対する投与量増大(FDA承認の下)、医師のコメント等から判断)

※黄色人種の治験参加は不明

・今後の実用化の予測として、米国など国際共同治験参加国では、約7年後と推察できる。

・一方、日本国内の実用化を、仮にフェーズ1からの開始を求めた場合、6年以上のドラッグラグ(※)は必至。

※海外で新薬が実用化されながら、国内の患者には当薬を手にすることができない事態が続くこと

□参加者共通の理解

・黄色人種による安全性確認は、重要との認識ではあるが、長期間のドラッグラグは避けたい。

・既存フェーズ2の進行状況や結果などから、安全性の有効性とリスクを踏まえたうえで、日本国内での早期実施、つまりフェーズ3の2016年内実施を願う。

・安全性の確認は、いずれ世界の誰かが通る道。ならば、親の判断でその検証を行うことにかけてみたい。

□ご紹介内容

第一部:BMN111vosoritide)の治験状況と今後の見通し(解説・質疑)

(トピック)

  1. GLORY TO ACHONDROPLASIAのはじまり
  2. BMN-111(Vosoritide)とは(治験とはを含む)
  3. BMN-111 (Vosoritide)の最新動向

第二部:軟骨無形成症の早期実用化を願う家族のための会合(意見交換)

(トピック)

  1. ソーシャルネットワークを通じた患者間の議論
  2. 「安全面」と「早期実施」の天秤
  3. 早期実用化を実現した事例
  4. バイオマリン社への要望/メッセージ

以上

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