Ascendis Pharma、TransCon CNPフェーズ2開始へ、スタディデザイン発表 / Ascendis Pharma announced the study design to start TransCon CNP Phase 2
Ascendis Pharma（本社：デンマーク）が、小児の軟骨無形成症患者へ週次CNP投与として開発進めるTransCon CNPのプロトコルがClinical Traials.govにて2019年9月11日付で公表さ—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
QED、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / QED begin natural history study for children with achondroplasia
海外のバイオベンチャーによる軟骨無形成症の治療薬の開発ラッシュを進める中、QEDが30ヶ月から10歳の軟骨無形成症の小児を対象とする自然歴研究を開始する旨ClinicalTrials.govに情報開示されました。 世界で—-
軟骨無形成症の乳幼児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Infant and Toddlers With Achondroplasia
生後15か月以上の軟骨無形成症患者に対して、開発中の治療薬Vosoritide の投与を想定した111-206試験がいよいよ始まります。7月10日現在、募集ステータスが”Not Recruiting”から”Invitat—-
Pfizer Therachonを買収、TA-46の権利獲得 / Pfizer Acquires Therachon and rights with TA-46
Therachonでの軟骨無形成症プログラムの開発に関する新しい情報です。 詳細は本プレスリリースをご覧ください。 PfizerがTherachonを買収し、それと共に、軟骨無形成症のsFGFR3開発プログラムに関連する—-
Ascendis Pharma、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Ascendis Pharma started Observational Study of Children With Achondroplasia
Ascendis Pharmaは、小児の軟骨無形成症の治療薬TransConCNP を踏まえた自然歴研究をアメリカ、カナダ、イギリス、ドイツ、オーストラリアで開始します。対象は0-8歳までの小児軟骨無形成症患者、想定被験—-
TransConCNP 週次投与の第2相治験 2019年3Qに開始予定/ TransConCNP weekly dose of Phase 2 trial to be started in 2019 Q3
Ascendis Pharma（本社：デンマーク、コペンハーゲン）は、プロドラッグ(※)と持続放出技術の利点を組み合わせた革新的なTransConの技術を応用して、アンメットメディカルニーズに向かい合うパイプラインを開発—-
Therachon社、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Therachon started Observational Study of Children With Achondroplasia
深刻なアンメットメディカルニーズの治療法の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業Therachon社は、「軟骨無形成症の小児の臨床的および人体計測学的特性を調査する観察研究」を開始しています。2019年1月7日に投稿された—-
Vosoritide Data Update at BioMarin R&D DAY 2018
BioMarin社は、BioMarin R&D DAY 2018にて以下の発表を行いました。フェーズ2・3の最新情報に加え、無投与状態での患者との最終身長の比較研究について情報開示がなされています。 ——-
Vosoritide 国内第3相試験開始へ / Vosoritide Phase 3 Study going forward
日本国内において遂にBMN-111（vosoritide）の第3相試験 (BMN111-301)が開始されることが、具体的な施設名を踏まえClinicalTrialsGovにて公表されました。 多くの方が既にご存じのとお—-
東海地方案件、塩酸メクリジン第1相試験 協力患者募集 / Tokai District Project, Recruitment of Meclizine Hydrochloride Phase 1 Study Cooperation Patients
名古屋大大学院医学系研究科の鬼頭浩史准教授（整形外科学）のグループが、軟骨無形成症の治療薬として研究中のメクリジンにおいて、第1相試験を実施する旨のご案内を頂きました。2018年7月後半の開始が想定されます。 試験実施に—-