情熱大陸で山中教授がクローズアップ／ TV program in Japan named “Jyonetsu-tairiku” focused Prof. Yamanaka
昨日の情熱大陸は、京都大学 iPS細胞研究所の山中伸弥 教授でしたね。 （ブログ読者のペンネーム「スイミー」さんに教えて頂きました。ありがとうございます） 同研究所が常日頃発信するポジティブな内容とは一変して、研究を続け—-
カテゴリー: 3.新薬／new-medcine
【訂正】BMN111フェーズ2、第4・5群の投与量／ Dose of Cohort 4 and 5 in BMN111Phase2
先日発信した標記の投与量ですが、第4群は8月に、第5群は9月に各々発表されてしました。 尚、第4群はすでにスタートしており、第5群の投与量60μg/kgはあくまで最大値のようです。 訂正のうえ更新いたします。 The s—-
BMN111フェーズ2、第4・5群の投与量／ Dose of Cohort 4 and 5 in BMN111Phase2
バイオマリンは、米国政府臨床試験サイトで第4及び5群の投与量を発表していました。 第4群：30μg/kg 第5群：up to 60μg/kg ノーマルな子どもと同じ成長を記録した第3—-
京都大、ｉＰＳ細胞で筋ジストロフィーの病態を再現/Kyoto university announced iPS cells can be used to correct genetic mutations that cause DMD
京都大学のｉＰＳ細胞研究所が、本日8月20日、また新たなニュースを発表しました。 筋肉が萎縮する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）」の病態を患者から採取したiPS細胞から再現し、カルシウムの過剰な流入が病態に—-
どうなる、BMN111（vosoritide）のドラッグラグ/Medical drug lag for offering BMN111 in Japan after foreign approval
先日ご紹介した「日本国内のフェーズ3実施に向けて」の補足として、ドラッグラグを交えご紹介します。 日本でいうドラッグラグとは、海外で既にその使用が承認されている薬剤が、国内では使用が承認されていないこと、また規制当局によ—-
日本国内での一般的な治験のリクルート方法/What is typical recruiting way in Japanese clinical trial
この間、読者の方々から、ご質問を頂いておりました。本日は、日本国内での一般的な治験のリクルート方法・時期について、ご紹介します。 （個人のヒアリング結果によるものですので、ケース・バイ・ケースを前提に、あくまで一つの見地—-
京都大学、「iPS細胞ストック」の提供開始
京都大iPS細胞研究所（山中伸弥所長）は本日8月6日、多くの人が使えるiPS細胞の備蓄（ストック）の提供を始めたと発表しました。 https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease—-
MRIの定期検診、頭囲がやや大きく／ Neurosurgery Check‐up of MRI, Head Circumferrence Got Bigger
MRIの定期検診です。私は初めて同行します。何もないことを祈り、結果ただひたすらに結果を待ちます。随分と長く感じました。 MRIの結果、特に大きな問題は見つからず、狭窄による手術の緊急性も今はないとのことで—-
米国のガイドラインにおける25か月の発達／developmental screening test of American guideline
2005年に改訂された米国のガイドライン「Health Supervision for Children With Achondroplasia」と現在25か月になる栄護の発達状況を比較してみました。 ここ数か月の成長で—-
BMN-111 フェーズ2の結果／Result of BMN-111PhaseⅡ
遂に、Biomarinは、BMN-111 フェーズ2の臨床試験の中間結果を公表しました。 半年間の投与結果に関して、最も投与量の多いグループ（1日に15μg投与したグループ）は、実にベースラインと比較して平均伸率+50%—-