QED Therapeuticsの親会社であるBridgeBio (本社、米カリフォルニア州)は、開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬Infigratinib について、プレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、配信するものです。
※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。
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BridgeBio、軟骨無形成症の小児を対象としたInfigratinibの第 3 相臨床試験である PROPEL 3 を初めて小児に投与したことを発表
– BridgeBioは、軟骨無形成症の小児におけるInfigratinibの有効性と安全性を評価する1年間の2:1無作為化プラセボ対照第3相試験であるPROPEL 3を初めて小児の患者に投与。
– 米国食品医薬品局 (FDA) と欧州連合 (EU) の欧州医薬品庁 (EMA) は、PROPEL 3 試験デザインがマーケティング申請をサポートする登録研究となり得るという肯定的なフィードバックを発表。
– 軟骨無形成症の小児を対象としたブリッジバイオの第2相臨床試験である PROPEL 2 のデータは、経口で忍容性の高い治療選択肢としてのInfigratinibの可能性を裏付けています。 ENDO 2023で共有された結果には、6か月時点でのベースラインからの平均変化が+3.38cm/年という年間成長速度（AHV）の大幅な増加と、上半身と下半身でのセグメント比で測定した比例性の改善に向けた初期ではあるが有望な傾向が含まれていた。
– BridgeBioは、2024年前半に観察導入研究を開始し、軟骨低形成症に対するInfigratinibの開発を開始。
カリフォルニア州パロアルト、2023 年 12 月 13 日 ((GLOBE NEWSWIRE) — 遺伝性疾患とがんに焦点を当てた商業段階のバイオ医薬品会社であるBridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio) は本日、インフィグラチニブの有効性と安全性を研究する第 3 相臨床試験である PROPEL 3 において初めて軟骨無形成症の小児に投与したことを発表しました。 米国 FDA と EU EMA は両方とも、PROPEL 3 の試験デザインは、軟骨無形成症の小児の治療のための市販申請をサポートするための登録研究として受け入れられるだろうと示唆しました。
医学博士、臨床遺伝学者、オーストラリアのメルボルンにあるMurdoch小児研究所の分子療法研究グループのリーダー、そしてPROPEL 3の世界的主任研究者であるRavi Savarirayan博士は次のように述べました。「インフィグラチニブの第2相データに大きな期待がかかり、軟骨無形成症の小児の成長を促進し、機能を改善し、関連する医学的合併症を軽減する可能性を示唆しています。 最近、第3相試験の最初の子供に投与が行われたことで、治療を求めている軟骨無形成症コミュニティの皆さんに安全で効果的な経口治療を届けることが、また一歩前進してきました」
PROPEL 3は、世界的な1年間の2:1無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験であり、成長板が開いている3歳以上18歳未満の軟骨無形成症の小児を対象にイフィグラチニブの有効性と安全性を評価するものです。 主要評価項目はAHVのベースラインからの変化で、副次評価項目には比例性、身長Zスコア（軟骨無形成症の小児の平均身長からの分散と分散の尺度）、合併症や生活の質への影響などが含まれます。
BridgeBioの骨系統疾患の臨床開発領域の上級ヴァイス・プレジデントDaniela Rogoff医学博士は述べました。「私たちは、この臨床プログラムの今回の大きなマイルストーンに歓喜しており、治療の選択肢を求めている家族にとって、これが何を意味するか祈念しています。 私たちの第 3 相臨床試験に参加してくださった子どもたちとそのご家族、そしてこの疾患とともに生きる人々のニーズを最大限に理解するために私たちが医師やアドボカシー団体と築いてきたオープンな協力関係に感謝します。 私たちは、身長だけでなく、地域社会にとって最も意味のある機能改善や合併症の軽減においても、インフィグラチニブの利点を探究し続けてまいります」
2023年6月、同社はENDO 2023で、第2相用量設定研究であるPROPEL 2のコホート5の最新の6か月結果を発表しました。コホート5は、0.25 mg/kg/日の用量レベルが有意な効果をもたらすことを実証しました。 AHV は大幅に増加し、6 か月時点でのベースラインからの平均変化は +3.38 cm/年でした。 この調査結果はまた、上半身と下半身のセグメント比で測定される比例性の改善に向けた、初期値ながら有望な傾向を強調しました。 さらに、結果は、0.25 mg/kg の用量で治験薬に関連した治療の緊急有害事象、重篤な有害事象、または有害事象による中止がなく、忍容性の高い安全性プロファイルを示しました。
スペイン・ヒホンに拠点を置き、軟骨無形成症およびその他の骨系統疾患の当事者とその家族のための支援団体であるALPE FoundationのディレクターのSusana Novalは次のように述べました。「軟骨無形成症は、機能制限、社会的偏見、医学的合併症など、人の全体的な健康と幸福に影響を与える可能性があります。 私たちは、コミュニティのニーズに確実に耳を傾けるためにブリッジバイオと協力する機会に感謝しており、第 3 相試験が自分自身や愛する人を助ける選択肢を探している人々に何をもたらすことができるかに興奮しています」
PROPEL 3 (NCT06164951) に関する情報は、clinicaltrials.gov でご覧いただけます。 PROPEL 3 およびその他の研究における軟骨無形成症における BridgeBio の観察導入研究である PROPEL (NCT04035811) に関する情報は、こちらの Clinicaltrials.gov でご覧いただけます。 さらに、BridgeBioは、軟骨無形成症と密接に関連し、同様にFGFR3機能獲得変異体によって引き起こされる骨系統疾患である軟骨低形成症におけるinfigratinibの観察導入研究であるACCELを2024年前半に開始する予定である。BridgeBioは以前に有望な研究結果を発表している。 BridgeBio は、家族にとって満たされていない重要なニーズを抱えている軟骨無形成症、軟骨形成不全症、その他の骨格異形成症の広範な医学的および機能的影響に対するinfigratinibの可能性を探求することに取り組んでいます。