4.networking

ALPE FOUNDATION, 第7回 軟骨無形成症と骨系統疾患に関する世界会合に参加 /Attended 7th International Congress on Achondroplasia and Other Bone Dysplasia

スペインで軟骨無形成症をはじめとした骨系統疾患の小児患者を支援する団体「ALPE FOUNDATION」（本拠地：スペイン・アストリアス・ヒホン）が、2022年10月9日から11日、世界会合を開催しました。この会合は4年—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin Pharmaceutical Japan、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ® 皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」 を発売 / BioMarin Pharmaceutical Japan Launched “VOXZOGO Subcutaneous ® Injection 0.4mg/0.56mg/1.2mg” for the treatment of achondroplasia

BioMarin Pharmaceutical Japanは、2022年8月25日（木）（日本時間）は、小児の軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ® 皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」について、2022年8月1—-

2.成長と適応／growing and mitigation, 8. Diversity & Inclusion

“GLORY Person With ACH” 山田功騎さんトークイベント -軟骨無形成症の自分が、社会から頼られる存在になるために- / Talk Event on “Glorious Person With ACH” -How We realize Inclusion to Society with Workmanship, Koki Yamada

軟骨無形成症を有しながら類まれな個性と才能で活躍するグローリーな方々からのインタビューをご提供するシリーズ企画 ”GLORY Person with Achondroplasia”第6弾を、2022年9月17日（土）に開—-

3-6. Infigratinib, 3.新薬／new-medcine

Bridgebio、infigratinibの第2相試験結果を発表/ Bridgebio pharma announces positive interim results from a phase 2 trial of Infigratinib

2022年7月26日（カリフォルニア州現地時間）、QEDの持株会社であるBridgebioは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬infigratinibについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プ—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3-2.statin, 3.新薬／new-medcine

日本で約25年ぶりとなる軟骨無形成症の治療薬が承認、生後から骨端線閉鎖までを対象 / Approval for treatment of achondroplasia for the first time in about 25 years in Japan, targeting from infancy to epiphyseal closure

2022年6月22日（水）（日本時間）、BioMarin Pharmaceutical Japanは、同社のグルーバルリリースに続き、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ®皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」（一—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin、軟骨無形成症の小児への治療薬「ボックスゾゴ® (一般名 ボソリチド)」 の日本での製造販売の承認を取得／BioMarin got approval for manufacturing and marketing of ” VOXZOGO® (vosoritide)” for the treatment of children with achondroplasia in Japan

2022年6月21日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin、VOXZOGO™ (vosoritide)の乳幼児の第2相試験において良好な結果を発表/ BioMarin Announces VOXZOGO™ (vosoritide) Favorable Results from Global Phase 2 Study

2022年6月13日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、—-

8. Diversity & Inclusion

こびとプロレス トークショー＆親子向けワークショップを終えて/ After Dwarf Wrestling, Talk Show&Parents’ and their Children’s Workshop

こびとプロレス(ミゼットプロレス)は、1970年代、軟骨無形成症をはじめとした低身長症のレスラーが、スピード感あふれるコミカルな動きで人気を博し、テレビでも試合が放送されていました。 約40年の時を経て、こびとプロレス再—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験を申請/ RIBOMIC Announces Completion of IND submission for an Observational Study for Continuous Phase 2 Trial of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

2022年4月19日（火）（日本時間）、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児患者における、身長 の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第Ⅱ相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、PMDAに提出したことを—-