軟骨無形成症プロダンサー西村大樹さん、ダンスワークショップ を開催 / Daiki Nishimura, the professional dancer with achondroplasia, held a dance workshop.
軟骨無形成症のプロダンサーとして活躍する西村大樹さんが、自身の所属するSOCIAL WORKEEERZ（SWZ(※)）主催のダンスワークショップの講師として一般の方々を対象に以下のプログラムを実施します。 ※スローガン —-
小児初期の軟骨無形成症患者のO脚への対応 / Correspondence about bow legs of toddlers with achondroplasia
軟骨無形成症に伴う深刻な合併症の一つに内膝（O脚）があげられます。これは脛が外側に 弓なりに曲がる特徴を呈する体の変形O脚をいいます。左右の内くるぶし（足関節内果部）をそろえても、左右の膝の内側が接しないものです。軟—-
QED、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / QED begin natural history study for children with achondroplasia
海外のバイオベンチャーによる軟骨無形成症の治療薬の開発ラッシュを進める中、QEDが30ヶ月から10歳の軟骨無形成症の小児を対象とする自然歴研究を開始する旨ClinicalTrials.govに情報開示されました。 世界で—-
軟骨無形成症の乳幼児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Infant and Toddlers With Achondroplasia
生後15か月以上の軟骨無形成症患者に対して、開発中の治療薬Vosoritide の投与を想定した111-206試験がいよいよ始まります。7月10日現在、募集ステータスが”Not Recruiting”から”Invitat—-
Pfizer Therachonを買収、TA-46の権利獲得 / Pfizer Acquires Therachon and rights with TA-46
Therachonでの軟骨無形成症プログラムの開発に関する新しい情報です。 詳細は本プレスリリースをご覧ください。 PfizerがTherachonを買収し、それと共に、軟骨無形成症のsFGFR3開発プログラムに関連する—-
Ascendis Pharma、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Ascendis Pharma started Observational Study of Children With Achondroplasia
Ascendis Pharmaは、小児の軟骨無形成症の治療薬TransConCNP を踏まえた自然歴研究をアメリカ、カナダ、イギリス、ドイツ、オーストラリアで開始します。対象は0-8歳までの小児軟骨無形成症患者、想定被験—-
南米での軟骨無形成症患者の生涯の影響に関する研究 / Lifetime Impact Study for Achondroplasia in Latin America
軟骨無形成症患者の生涯の影響に関する研究（LISA）が南米アルゼンチン、ブラジル、コロンビアの医療施設で実施されることが3月13日付で世界中の治験データベース「ClinicalTrials.gov」に掲載されました。研究—-
GTAオープン・ピクニック in 代々木公園 / GTA Open Picnic in Yoyogi Park Tokyo
晴天の中、9家族/29名の参加者が訪れ無事終了いたしました。 春の日和がすがすがしい代々木公園にて、ピックニックを企画いたします。 日ごろGTAをご覧になって頂いている軟骨無形成症のご家族や当事者、そして、一般のご友人も—-
TransConCNP 週次投与の第2相治験 2019年3Qに開始予定/ TransConCNP weekly dose of Phase 2 trial to be started in 2019 Q3
Ascendis Pharma（本社：デンマーク、コペンハーゲン）は、プロドラッグ(※)と持続放出技術の利点を組み合わせた革新的なTransConの技術を応用して、アンメットメディカルニーズに向かい合うパイプラインを開発—-
世界希少・難治性疾患の日 2019公式動画 – ルーマニアから軟骨無形成症の家族の声 / Rare Disease Day 2019 testimonial from Romanian family with achondroplasia
Rare Disease Day（RDD; 世界希少・難治性疾患の日）は、2月の最終日に、希少疾患、および希少疾患を持つ個人とその家族への意識を高めるために開催される国際的な活動です。ヨーロッパ希少疾患支援組織(EURO—-