Pfizer Therachonを買収、TA-46の権利獲得 / Pfizer Acquires Therachon and rights with TA-46
Therachonでの軟骨無形成症プログラムの開発に関する新しい情報です。 詳細は本プレスリリースをご覧ください。 PfizerがTherachonを買収し、それと共に、軟骨無形成症のsFGFR3開発プログラムに関連する—-
Ascendis Pharma、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Ascendis Pharma started Observational Study of Children With Achondroplasia
Ascendis Pharmaは、小児の軟骨無形成症の治療薬TransConCNP を踏まえた自然歴研究をアメリカ、カナダ、イギリス、ドイツ、オーストラリアで開始します。対象は0-8歳までの小児軟骨無形成症患者、想定被験—-
南米での軟骨無形成症患者の生涯の影響に関する研究 / Lifetime Impact Study for Achondroplasia in Latin America
軟骨無形成症患者の生涯の影響に関する研究（LISA）が南米アルゼンチン、ブラジル、コロンビアの医療施設で実施されることが3月13日付で世界中の治験データベース「ClinicalTrials.gov」に掲載されました。研究—-
GTAオープン・ピクニック in 代々木公園 / GTA Open Picnic in Yoyogi Park Tokyo
晴天の中、9家族/29名の参加者が訪れ無事終了いたしました。 春の日和がすがすがしい代々木公園にて、ピックニックを企画いたします。 日ごろGTAをご覧になって頂いている軟骨無形成症のご家族や当事者、そして、一般のご友人も—-
TransConCNP 週次投与の第2相治験 2019年3Qに開始予定/ TransConCNP weekly dose of Phase 2 trial to be started in 2019 Q3
Ascendis Pharma（本社：デンマーク、コペンハーゲン）は、プロドラッグ(※)と持続放出技術の利点を組み合わせた革新的なTransConの技術を応用して、アンメットメディカルニーズに向かい合うパイプラインを開発—-
世界希少・難治性疾患の日 2019公式動画 – ルーマニアから軟骨無形成症の家族の声 / Rare Disease Day 2019 testimonial from Romanian family with achondroplasia
Rare Disease Day（RDD; 世界希少・難治性疾患の日）は、2月の最終日に、希少疾患、および希少疾患を持つ個人とその家族への意識を高めるために開催される国際的な活動です。ヨーロッパ希少疾患支援組織(EURO—-
小児の軟骨無形成症患者へのフィジカルセラピー、2年間の実践と経過 / Physical therapy for children with achondroplasia, practices and progress in 2 years
ALPE FOUNDATIONが小児の軟骨無形成症に推進するフィジカルセラピーについて、開始後2年半が経過しました。ひととおりの経験を通して、筋力を強めること、ひいては骨の歪み、肥満などの合併症を抑えることに加え、風邪・—-
Therachon社、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / Therachon started Observational Study of Children With Achondroplasia
深刻なアンメットメディカルニーズの治療法の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業Therachon社は、「軟骨無形成症の小児の臨床的および人体計測学的特性を調査する観察研究」を開始しています。2019年1月7日に投稿された—-
ノルウェー、成人の軟骨無形成症患者の研究 / The Norwegian Adult Achondroplasia Study
ノルウェーにおける成人の軟骨無形成症患者の調査がclinicalTrailsgovに掲載されました。人口動態、身体の機能、就業状況といった日々の生活をどのように送っているか、状態や臨床症状の度合や程度について統計分布を得—-
Vosoritide Data Update at BioMarin R&D DAY 2018
BioMarin社は、BioMarin R&D DAY 2018にて以下の発表を行いました。フェーズ2・3の最新情報に加え、無投与状態での患者との最終身長の比較研究について情報開示がなされています。 ——-