米FDAがVosoritideの新薬申請を承認/ FDA Accepts New Drug Application for Vosoritide
2020年11月2日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本—-
“GLORY Person With ACH” Co-Co Life☆女子部 編集長 土井唯菜さんトークイベント / Talk Event on “Glorious Person With ACH Yuina Doi, Editor-in-Chief, “Co-Co Life ☆ Women’s Department”
インタビュアーを追加いたしました。（2020年10月11日）/An interviewer has been added. (October 11, 2020) 2020年10月25日（日）世界小人症の日に因み、「Co—–
中長期的な健全成長を目指す小学校生活の心構え/ Readiness for elementary school life aiming for healthy both mentally and physically growth over the medium to long term
小学校への入学を見据えたご家庭、あるいは入学を迎えたご家庭にとっては、小学校生活は大きな試練となる見込みです。個々には種々様々な課題が浮上するものの、今後5年、10年先の将来像に視点を向けてみると、何事もポジティブに考え—-
リボミック、株主通信でRBM-007の社内インタビュー記事を紹介 / RIBOMIC introduces in-house interview article of RBM-007 on their shareholder newsletter
リボミックは同社の株主通信「RIBOMICation vol.6」において、2020年7月に第Ⅰ相試験を開始した軟骨無形成症治療薬RBM-007について、CEOおよび臨床開発部長の対談内容を掲載しました。 作用機序（薬が—-
リボミック、第Ⅰ相試験のスタディデザインを発表/ RIBOMIC, Study Design on Phase 1 Clinical Trial
リボミック（本社、東京都港区）は、7月15日（水）、軟骨無形成症の治療薬（RBM-007）の第Ⅰ相臨床試験のコホート1の最初の被験者の投与を開始するとともにスタディデザインを発表しました。 RIBOMIC, Inc. a—-
リボミック、RBM-007の第一相試験へ、月1回の投与を想定/ RIBOMIC, RBM-007 Going forward Once-Monthly Administration, Phase 1 trial
リボミック（本社、東京都港区）は、2020年5月11日（月）、PMDAによる30日間の審査が完了し、第Ⅰ相臨床試験の実施が許可されたことを発表しました。また、今月20日（水）の決算説明会にて、中村義一社長が、今後の計画と—-
リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia
リボミック（本社、東京都港区）は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬（RBM-007）を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出したことを20—-
Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe
2020年4月6日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信す—-
保育園生活を終えて、幼児期を思い出す / Looking back Nursery school Memories after Graduation
日本では3月末日において就学年度に区切りが付きます。また、3月中下旬には卒業式・卒園式等のピークを迎えていました。一方今年度は世界的な新型コロナウイルスの感染の拡大を受けて、多くの学校・学園では卒業式の時短・入場制限など—-
患者中心の臨床試験を実践する絵本/A Practical Booklet of Patient-Centric Trials
臨床試験における患者とスポンサー企業の最初の関わりは、患者さんやご家族が難解なプロトコルを理解することから始まり、既に困難な状況下にいる患者さんに更なる不安や負担が生じることもあります。 そこで患者中心の臨床試験が着目さ—-