BioMarin、第7回 R&D Dayを開催 / BioMarin presented at the 7th R&D Day
BioMarinは2019年11月14日、ニューヨークで行われた同社主催の第7回 R&D Dayにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター—-
世界小人症啓発の日にGTA オープンピクニックを開催ました / Hold at GTA Open Picnic World Dwarfism Awareness Day
2019年10月26日、GTAのピクニックイベントを二子玉川公園で行いました。20人を超えるご家族が集まった次第です。 10月25日は、世界各国でWorld Dwarfism Awareness Dayという軟骨無形成症—-
番組予告 10月11日（金）NHK「Eダンスアカデミー: 障がいのある人と踊って友達になろう」/ Program Notice Friday, NHK “E Dance Academy – Dance and Make Friends with People with Disabilities” October 11
軟骨無形成症のプロダンサーとして活躍する西村大樹さんが、2019年9月21日（土）講師として開催した第1回SOCIAL WORKEEERZ ダンスワークショップの様子が、NHK “Eダンスアカデミー”で放映されます。 A—-
BioMarin、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター（大型医薬品）」2019年10月モルガンスタンレー・発表資料 / BioMarin “Our Next Phase 3 readout for potential Blockbuster”, Morgan Stanley Presentation September 10, 2019
BioMarinは2019年9月10日にニューヨークで行われたた第17回モルガンスタンレー・グローバル・ヘルス・カンファレンスにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある—-
Ascendis Pharma、TransCon CNPフェーズ2開始へ、スタディデザイン発表 / Ascendis Pharma announced the study design to start TransCon CNP Phase 2
Ascendis Pharma（本社：デンマーク）が、小児の軟骨無形成症患者へ週次CNP投与として開発進めるTransCon CNPのプロトコルがClinical Traials.govにて2019年9月11日付で公表さ—-
GTAオープン・ピクニック in東京 世田谷 二子玉川公園/ GTA Open Picnic at Futagotamagawa park Setagaya Tokyo
紅葉の程、秋晴れの心地よい季節となる10月26日（土）、玉川河川敷（東京・世田谷区二子玉川公園）にてピクニックを開催いたします。日ごろGTAをご覧になって頂いている軟骨無形成症のご家族や当事者、そして、一般のご友人もお誘—-
軟骨無形成症プロダンサー西村大樹さん、ダンスワークショップ を開催 / Daiki Nishimura, the professional dancer with achondroplasia, held a dance workshop.
軟骨無形成症のプロダンサーとして活躍する西村大樹さんが、自身の所属するSOCIAL WORKEEERZ（SWZ(※)）主催のダンスワークショップの講師として一般の方々を対象に以下のプログラムを実施します。 ※スローガン —-
小児初期の軟骨無形成症患者のO脚への対応 / Correspondence about bow legs of toddlers with achondroplasia
軟骨無形成症に伴う深刻な合併症の一つに内膝（O脚）があげられます。これは脛が外側に 弓なりに曲がる特徴を呈する体の変形O脚をいいます。左右の内くるぶし（足関節内果部）をそろえても、左右の膝の内側が接しないものです。軟—-
QED、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / QED begin natural history study for children with achondroplasia
海外のバイオベンチャーによる軟骨無形成症の治療薬の開発ラッシュを進める中、QEDが30ヶ月から10歳の軟骨無形成症の小児を対象とする自然歴研究を開始する旨ClinicalTrials.govに情報開示されました。 世界で—-
軟骨無形成症の乳幼児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Infant and Toddlers With Achondroplasia
生後15か月以上の軟骨無形成症患者に対して、開発中の治療薬Vosoritide の投与を想定した111-206試験がいよいよ始まります。7月10日現在、募集ステータスが”Not Recruiting”から”Invitat—-