小児の軟骨無形成症を対象とした2020年の臨床試験（治療介入）の概況/ Clinical Trials(intervention) for Children with Achondroplasia to be Conducted in 2020
GTAはvosoritide（開発：Biomarin）をはじめとした臨床試験の動向をタイムリーに発信することを目指してきました。ここで2020年に実施中/実施見込みの治験薬リストについて、開発者や当局の直近の情報開示を踏—-
学校でのいじめを乗り越える、豪の母と息子の訴え/ Australian Mom and Son’s Efforts to Combat School Bullying
学齢期を迎えた子供たちが、多くの級友や年上の子どもたちと出会い、成長していきます。これは、普通学級に通う軟骨無形成症の子どもたちにとって健常な子どもたちと共に歩むべきプロセスであると同時に、より多くの障壁に向かい合うこと—-
QED、軟骨無形成症の小児患者における第2相試験を開始 / QED begin phase 2 study for children with achondroplasia
QED Therapeutics(本社、米カリフォルニア州サンフランシスコ)は、半年間の自然歴研究（2019年7月）を経た軟骨無形成症の小児患者を対象に第2相試験を開始します。（ClinicalTrials.gov（20—-
フランスでの軟骨無形成症患者のMRIデータを使用した大後頭孔狭窄に関する分析研究 / Analysis on Foramen Magnum of Patients With Achondroplasia
フランスのFemme-Mère-Enfant病院にて、過去の軟骨無形成症患者のMRIデータを通じて、大後頭孔狭窄の程度および臨床的耐性/進行を分析する研究が開始します。2020年2月から同年8月までのおよそ半年間、2年間—-
BioMarin、第7回 R&D Dayを開催 / BioMarin presented at the 7th R&D Day
BioMarinは2019年11月14日、ニューヨークで行われた同社主催の第7回 R&D Dayにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター—-
世界小人症啓発の日にGTA オープンピクニックを開催ました / Hold at GTA Open Picnic World Dwarfism Awareness Day
2019年10月26日、GTAのピクニックイベントを二子玉川公園で行いました。20人を超えるご家族が集まった次第です。 10月25日は、世界各国でWorld Dwarfism Awareness Dayという軟骨無形成症—-
番組予告 10月11日（金）NHK「Eダンスアカデミー: 障がいのある人と踊って友達になろう」/ Program Notice Friday, NHK “E Dance Academy – Dance and Make Friends with People with Disabilities” October 11
軟骨無形成症のプロダンサーとして活躍する西村大樹さんが、2019年9月21日（土）講師として開催した第1回SOCIAL WORKEEERZ ダンスワークショップの様子が、NHK “Eダンスアカデミー”で放映されます。 A—-
BioMarin、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター（大型医薬品）」2019年10月モルガンスタンレー・発表資料 / BioMarin “Our Next Phase 3 readout for potential Blockbuster”, Morgan Stanley Presentation September 10, 2019
BioMarinは2019年9月10日にニューヨークで行われたた第17回モルガンスタンレー・グローバル・ヘルス・カンファレンスにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある—-
Ascendis Pharma、TransCon CNPフェーズ2開始へ、スタディデザイン発表 / Ascendis Pharma announced the study design to start TransCon CNP Phase 2
Ascendis Pharma（本社：デンマーク）が、小児の軟骨無形成症患者へ週次CNP投与として開発進めるTransCon CNPのプロトコルがClinical Traials.govにて2019年9月11日付で公表さ—-
GTAオープン・ピクニック in東京 世田谷 二子玉川公園/ GTA Open Picnic at Futagotamagawa park Setagaya Tokyo
紅葉の程、秋晴れの心地よい季節となる10月26日（土）、玉川河川敷（東京・世田谷区二子玉川公園）にてピクニックを開催いたします。日ごろGTAをご覧になって頂いている軟骨無形成症のご家族や当事者、そして、一般のご友人もお誘—-