先駆け・条件付き早期承認を薬機法改正にて2019年に法制化へ / Conditional early approval will be legislated in 2019 by revision of Pharmaceutical Machinery Law

去年、10月20日、厚生労働省から、新薬の承認を一定の条件を満たした場合に早期承認する制度の実施について公表されていました。1年を経た2018年10月18日、2019年を目途に改正医薬品医療機器等法(薬機法)において当制度が位置づけられる方針が固まりました。 先駆け・条件付き早期承認とは、「重篤な疾患であって有効な治療法が乏しく患者数が少ない疾患等を対象とする医薬品」について、一定の条件を付与することで、検証的臨床試験(いはゆるフェーズ3)の結果を待たず、早期に承認する仕組みである。具体的には、日本国内での治験実施が困難、もしくは実施にかなりの長時間を要する場合に、有効性及び安全性を確認した上で、製販後に有効性・安全性の再確認・調査等を実施することが条件とされます。すでにファイザー製薬のALK陽性非小細胞肺がん治療薬(ロルラチニブ)がこの制度の適用の第一号として、優先審査されることになり、年内の承認が見込まれています。こうした状況の中で、明確な根拠法が確立される見通しとなっています。   Last year, on 20th October, the Ministry of Health, Labor and Welfare announced the implementation of a system to approve the approval of new drugs as soon as certain conditions are met. Now 1 year has passed, On October 18, 2018, this system will be add in Revised Pharmaceuticals and Medical Devices Act, etc. (Pharmaco – Machinery Law) has settled in 2019. Conditional Early Approval refers to “a medicine targeting a disease or the like that is a serious disease that has poor effective treatments and few patients,” by giving certain conditions, a verifiable clinical trial (So-called Phase 3) without waiting for the results, it is a—-

開催「第2回患者申出療養評価会議」等 / The 2nd Conference for another Japanese CU opened

掲題の第2回会合が、2016年6月13日(月)厚生労働省にて開催されました。 2016年6月1日に、厚生労働省のホームページで公開された特定機能病院における患者相談窓口の設置状況(検討状況含む)や患者からの相談にかかる情報共有体制の構築など、患者からの申出方法について検討がなされました。 議事録は追って厚生労働省のホームページにアップされる予定です。 The 2nd conference of another companionate use held by Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) on June 13th 2016. What they discussed are procedures to use this institution for the patients whole country, especially the middle of the election of the specific functional hospitals at MHLW website on 1st June 2016 and scheme of collaboration between patients and coordinator of the hospital since patients’ requested. The memorandum will be posted at MHLW website.

日本初の拡大治験 / 1st case of Japanese CU Going Forward

日本版コンパショネート・ユースとしてスタートした人道的見地から実施される治験(拡大治験)のスキームは、人命とベネフィットに重きを置かれ、未承認薬の入手に関わる公的スキームとして、2016年の1月に施行されました。その後第1号が、下記のとおり、掲載されています。 人道的見地から実施される治験(拡大治験)情報 実施については、あくまでも主たる治験の実施に影響を及ぼさないことを前提とすること、法的義務ではなく、その実施の可否は、当該治験薬を提供する者等が決定するものであること Source :PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency)   Japanese Compassionate Use has just started in this January. According to the scheme, they must to be valued patients’ life and benefits and to be bring unapproved medicine. Now the first case posted at PMDA website that is an extra government organization of Japanese ministry.

開催「第1回患者申出療養評価会議」 / Conference for another Japanese CU opened

今月から施行される患者申出療養。掲題の第1回会合が、2016年4月14日(木)厚生労働省にて開催されました。 一時期、当制度の対象は、海外承認済・国内未承認薬と想定されたものの、結果的には、拡大治験の不実施理由を担保する制度として、網羅性は極めて広い範囲となる模様です。申出が実際に採択されるかは別にして、軟骨無形成症に係る各種新薬においては、患者の申出によって、政府検討会議のテーブルに載せることができることを本会合を通して、確信しました。 一方で、個別新薬の安全性、受け皿となる臨床中核病院や特定機能病院の体制、保険収載までのロードマップ、メーカー是認の可能性、患者負担相場額など、大事な部分がまだ不透明であるとの印象を持ちました。協議を重ねて具体化されることを願います。 尤も、急いで行動に移すべきとは申し上げておらず、小さな子ども患者を持つ親とっては、多重化すべき選択肢の一つとして気に留めておいたほうが良いと思い、ご紹介する次第です。 ちなみに、用意された100人の聴衆席はほぼ満席でした。 厚生労働省「第1回患者申出療養評価会議資料 患- 328.4.14」より抜粋   ========================== (以下、厚生労働省ホームページより掲載) http://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000121402.html ○第1回患者申出療養評価会議 議事次第   平成28年4月14日(木) 10時00分~ 於 中央合同庁舎第5号館 共用第6会議室(3階) ○1 座長の選出等 資料 患-1-1(PDF:100KB) 資料 患-1-2(PDF:105KB) 資料 患-1-3(PDF:83KB) 患者申出療養評価会議 分科会構成員(PDF:56KB) ○2 患者申出療養の制度設計等について 資料 患-2-1(PDF:170KB) 資料 患-2-2(PDF:396KB) 資料 患-2-3(PDF:105KB) 資料 患-2-4(PDF:81KB) ○3 患者申出療養に係る運用の詳細について  資料 患-3(PDF:1,008KB) ========================== ≪追伸≫ 某団体のある幹部が、「当該制度の対象となるのは、国が認める難病であることが前提である」との趣旨でご発言のようですが、それは真赤な嘘ですのでご放念ください。   -Abstract This topic is about conference held in 4th April in 2016 for another Japanese CU enforced from this month by Japanese government.  This new institute named “Kanja-moshide-ryoyo” is hoped back up if patients request could be failed. For this reason, the objective of this institute is going to covered with wide range of medicines.

拡大治験スキーム「主たる治験実施者リスト」等の掲載 / Japanese Compassionate Use is enfored right way

2月29日までに届けられた主たる治験実施者がリストが掲載されています。 今年はじめに発信された公約において、PMDAのサイト上に、すべての主たる治験情報を掲載することが前提とされていましたので、気になっていましたが、かなりの数がリストアップされています。   2016年03月31日人道的見地から実施される治験(拡大治験)の主たる治験情報等を掲載しました Source: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構 website   Abstract This topic is related the topic “2 systems to get unapproved drugs in Japan”. Japanese Compassionate Use has just enforced in January 22th with notice from ministry of ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW). According to the notice, all of main clinical trial are going to listed website of PMDA that is secretary organization of MHLW. The list is going to up date once per a month. According to the list on the URL, it seems that the first month after the enforcement is going right way.

未承認薬にアクセスする二つの国内公的制度 / 2 systems to get unapproved drugs in Japan

Companionate Use(以下、「CU」)」という制度を聞いたことがありますか。 総じて、人道的な配慮によって、患者に未認可薬の使用を許可する公的制度と理解してよいです。 「CUとは、未承認薬の使用を許可する治療オプションです。CUの各プログラムは、満足のいく治療法がない、もしくは治験に参加できない疾患を持つ患者のためにあります。開発中の新しい治療オプションを患者が利用できるよう推進するものです。」- European Medicines Agency 従来、未承認薬を巡る公的制度は、欧米での導入されたものですが、2016年、我が国で2つの新制度が施行されます。 Have you ever heard a name of system “Commpatinate Use (CU)”? This is a public system enabled to give relief to patients’ with unapproved drugs. “Compassionate use is a treatment option that allows the use of an unauthorised medicine. Companionate use programmes are for patients who have a disease with no satisfactory authorised therapies or cannot enter a clinical trial. They are intended to facilitate the availability to patients of new treatment options under development”- European Medicines Agency Though a treatment option that allows the use of unauthorised medicine have been enforced in EU and US, the 2 systems are going to start in—-