BMN-111についてのオンライントーク番組 / Online talk program about BMN-111

DOC talk

BEYOND ACHONDROPLASIA から興味深い情報をいただきました。

LP Doc talk – About BMN-111

Growing Strongerが提供するオンライン・トーク番組に、豪(Murdoch Murdoch Childrens Research Institute)でBMN-111の治験に携わっているRavi先生が出演するとのご案内です。

5月8日(日) PM 7:30 (ニューヨークタイム) 進行中の当薬について話題提供されます。

I jsut want you know the topic carryed beyond achondroplasia today.

LP Doc talk – About BMN-111

Online program by “Growing Together” is surppsed to provide the topic about BMN-111. The guest speaker will be Professor Ravi Savarirayan of Murdoch Murdoch Childrens Research Institute in Australia on 8th May, 7:30PM Est (New York time) .

 

■BMN-111(vosoritide)について質問してみましょう。

番組に際して、事前質問が受け付けられています。既存の治験実施拠点の中においても、Ravi先生は、最も多くの被験者(※)を診ておられるため、より具体的なナレッジについて教えて頂けるかもしれません。(※フェーズ2開始時、被験者26人の際)

○ご興味のある方へ

4月20日(水)中に私までご質問(1点)を頂ければ、英訳のうえ、まとめて質問いたします。

○BMN111に関する既存のQ&A

シンプルな英語です。(一部、旧時点での回答もありますが)

Q&A : BMN-111(Biomarin) – Growing Stronger

■Ravi先生(Professor Ravi Savarirayan)について

-Murdoch Murdoch Childrens Research Institute

https://www.mcri.edu.au/users/professor-ravi-savarirayan

-GLORY TO ACHONDROPLASIAでの過去ログ

BMN-111 Phase 2 participants documentary film “standing tall”

http://glory-to-achondroplasia.com/?p=911

○最近の著作

SDMC(2014)「軟骨無形成症患者の大後頭孔狭窄のための評価と治療のベスト・プラクティス」

 

■Ask him about BMN-111

Please register and ask questions on the page link. You will get an email with details on how to join the live online call.

-Q&A

Search for answers to questions regarding achondroplasia, dwarfism, BioMarin 111, limb lengthening, growth charts and more at Growing Stronger’s Doctella page

■About Professor Ravi Savarirayan

-Murdoch Murdoch Childrens Research Institute

https://www.mcri.edu.au/users/professor-ravi-savarirayan

-Past tomic on GLORY TO ACHONDROPLASIA

BMN-111 Phase 2 participants documentary film “standing tall”

http://glory-to-achondroplasia.com/?p=911

○the most recent publication

“Best practices in the evaluation and treatment of foramen magnum stenosis in achondroplasia during infancy”

http://onlinelibrary.wiley.com/enhanced/doi/10.1002/ajmg.a.37394/

http://skeletaldysplasia.org/pastmeetings.php

Publication of Skeletal Dysplasia Management Consortium (SDMC) 2014

4 件のコメント

  1. 返信

    こんにちは。
    軟骨無形成症の女の子の父親です。
    『日本で3歳から成長ホルモン治療をしている軟骨無形成症の女の子が、BMN111の治療を受けうる年齢について知りたいです。投薬は何歳から何歳まで可能でしょうか』
    よろしくお願いいたします。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      る さん
      返信遅くなりました。doc talkまもなくですね。英文にして送りました。

      本質問は、今の私の知見でも回答差し上げられるので、いったん参考までにお伝えします。

      >BMN111の治療を受けうる年齢について知りたいです
      背を伸ばす効果が見込める、と定義すると、Growth Plateが閉じるまでです。人によってまちまちですが、16歳前後ですかね。
      スタートの年齢は、現行のフェーズ2で、5歳~からの安全性・効果検証が進められ、別スタディで~5歳への可能性も検証が進められる予定です。

      >成長ホルモン治療をしている
      実用化されれば、問題なくBMN111治療は可能と思料します。理由は、作用するポイントが全く異なるからです。
      ただし、治験参加について、ホルモン投与患者は、少なくともP2の除外基準となっています。、理由は、新薬投与に関わる正しい効果測定ができないためです(ご存知かもしれませんが)

      また何か質問あれば遠慮なく。

  2. yoshie 返信

    BMN-111のオンライントークもうすぐですね。追加情報っぽくなるのですが、(エイハクさんを差し置いてすみません) 見逃しても(聞き逃しても?) アーカイブにアクセス出来て、日本語訳の文章も見れるようです。
    ( http://www.growingstronger.org/lp-doc-talk.html )
    私は時間が合わせられないので、”後から見よう派” ですが、もし興味のある方がいたら便利かなと思いました。

    • eihakuitooka 投稿者返信

      yoshieさん、ありがとうございます。ちょうど私も前回の件を見ていまして、日本語が見れることわかりました。ちゃんと訳されています。番組内で質問に関わるトークはされないようですね。後で個別に返信が来るのかな。

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