軟骨無形成症の乳幼児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Infant and Toddlers With Achondroplasia

生後15か月以上の軟骨無形成症患者に対して、開発中の治療薬Vosoritide の投与を想定した111-206試験がいよいよ始まります。7月10日現在、募集ステータスが”Not Recruiting”から”Invitation Only”に変更となりました。今般の本試験のポイントは、対象年齢が従前の5歳以上から乳幼児を対象とした月齢にまでにまで適用されることです。同日現在、開示されている医療機関はBaylor College of Medicine(米、ヒューストン)のみですが今後随時追加されるものとみられます。

 

For patients with achondroplasia of 15 months or more, the 111-206 trial, which assumes the administration of Vosoritide, a therapeutic agent under development, begins. As of July 10, the recruitment status has been changed from “Not Recruiting” to “Invitation Only”. The point of this study is that the target age is applied from five years of age or older to the age of one for infants. As of the same day, Baylor College of Medicine is the only medical institution to be disclosed, but it is expected to be added at any time in the future.

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軟骨無形成症の小児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Children With Achondroplasia

 

概要:

これは、被験者が成人に近い最終身長に達するまで、軟骨無形成症の小児におけるBMN111の安全性と有効性を評価するために、約70人の被験者を対象とした、オープンラベルのマルチセンター長期拡張研究第2相治験である。対象者は、111-206研究でBMN111またはプラセボ治療の1年間を完了し、111-208拡張試験に登録すると、111-206によって決定された年齢に応じてBMN111の日次皮下注射を施すことができる。

 

疾患 介入/段階 段階
軟骨無形成症 薬物: 活性BMN 111: BMN 111の15 ug/kgの日々の皮下注射 Phase 2

 

Brief Summary:

This is a Phase 2, open-label multi-center long-term extension study, with approximately 70 subjects, to evaluate the safety and efficacy of BMN111 in children with Achondroplasia until subjects reach near-adult final height. Eligible subjects will have completed 1 year of BMN111 or placebo treatment in the 111-206 study and once enrolled in the 111-208 extension study will receive a daily dose of BMN111 by subcutaneous injection according to their age as determined by 111-206.

 

Condition or disease Intervention/treatment Phase
Achondroplasia Drug: Active BMN 111: Daily subcutaneous injection of 15 ug/kg of BMN 111 Phase 2

 

適格性基準

対象年齢: 15ヶ月以上(子供、大人、高齢者):
研究対象の性別: すべて
健康なボランティア: いいえ

 

Eligibility Criteria

Ages Eligible for Study: 15 Months and older   (Child, Adult, Older Adult)
Sexes Eligible for Study: All
Accepts Healthy Volunteers: No

 

Source: ClnicalTrials.gov

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