2022年4月19日（火）（日本時間）、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児患者における、身長 の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第Ⅱ相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、PMDAに提出したことを発表しました。前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験が開始される見込みとされます。
当該観察試験の目的は、前期第Ⅱ相試験でのRBM-007の実薬投与において、成長速度を比較するうえでの基礎データを取得し、有効性や安全性評価を行うもので、被験者選定繋がるものです。観察期間は、26週間以上、最長2年間とされます。
On, April 19, 2022 (JST) – RIBOMIC announced that it submitted an Investigational New Drug Application (IND) for an observational study to the PMDA in Japan. The purpose of the observational study is to obtain clinical basic data, including height growth, and to select subjects for the early phase II study. The observational study will be initiated.
The purpose of this study is to obtain clinical basic data including growth velocity, which will enable the evaluation of efficacy and safety in the continuous early Phase II study using RBM-007 as a comparative data, and to select subjects for the early phase II study appropriately. Its observation period would be 26 weeks or more, up to 2 years according to the overview.
| 対象患者 | 軟骨無形成症患者 |
| 目標症例数 | 14 例 |
| 試験の目的 | 軟骨無形成症小児患者（5～14 歳）における、身長の伸びを含む臨床的基礎データを取得し、これらと比較することで、引き続き実施する RBM-007 前期第Ⅱ相試験での有効性及び安全性の評価を可能とし、また同時に当該試験での被験者選定を適切に行うことを目的とする。 |
| 試験デザイン | 観察試験 （治療的介入なし） |
| 観察期間 | 26 週間以上、最長 2 年間 |
| Subjects | Patients with achondroplasia |
| Target number of subjects | 14 |
| Purpose of the study | The purpose of this study is to obtain clinical basic data including height growth in children (aged 5-14 years) with achondroplasia, which will enable the evaluation of efficacy and safety in the continuous early Phase II study using RBM-007 as a comparative data, and to select subjects for the early phase II study appropriately. |
| Study design | Observational study (no therapeutic intervention) |
| Observation period | 26 weeks or more, up to 2 years |
[RBM-007 について]
線維芽細胞増殖因子 2（FGF2）の機能を阻害するアプタマーで、軟骨無形成症の発症機序に 直接作用する根本的な治療法になることが期待されています。
About RBM-007
RBM-007 is a novel nucleic acid medicine (oligonucleotide-based aptamer) developed in-house at RIBOMIC’s research facilities in Tokyo. RBM-007 has been shown to have potent effects in limiting excessive interactions between fibroblast growth factors, which are known to cause achondroplasia.