リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia
リボミック（本社、東京都港区）は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬（RBM-007）を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出したことを20—-
Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe
2020年4月6日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信す—-
保育園生活を終えて、幼児期を思い出す / Looking back Nursery school Memories after Graduation
日本では3月末日において就学年度に区切りが付きます。また、3月中下旬には卒業式・卒園式等のピークを迎えていました。一方今年度は世界的な新型コロナウイルスの感染の拡大を受けて、多くの学校・学園では卒業式の時短・入場制限など—-
患者中心の臨床試験を実践する絵本/A Practical Booklet of Patient-Centric Trials
臨床試験における患者とスポンサー企業の最初の関わりは、患者さんやご家族が難解なプロトコルを理解することから始まり、既に困難な状況下にいる患者さんに更なる不安や負担が生じることもあります。 そこで患者中心の臨床試験が着目さ—-
小児の軟骨無形成症を対象とした2020年の臨床試験（治療介入）の概況/ Clinical Trials(intervention) for Children with Achondroplasia to be Conducted in 2020
GTAはvosoritide（開発：Biomarin）をはじめとした臨床試験の動向をタイムリーに発信することを目指してきました。ここで2020年に実施中/実施見込みの治験薬リストについて、開発者や当局の直近の情報開示を踏—-
学校でのいじめを乗り越える、豪の母と息子の訴え/ Australian Mom and Son’s Efforts to Combat School Bullying
学齢期を迎えた子供たちが、多くの級友や年上の子どもたちと出会い、成長していきます。これは、普通学級に通う軟骨無形成症の子どもたちにとって健常な子どもたちと共に歩むべきプロセスであると同時に、より多くの障壁に向かい合うこと—-
QED、軟骨無形成症の小児患者における第2相試験を開始 / QED begin phase 2 study for children with achondroplasia
QED Therapeutics(本社、米カリフォルニア州サンフランシスコ)は、半年間の自然歴研究（2019年7月）を経た軟骨無形成症の小児患者を対象に第2相試験を開始します。（ClinicalTrials.gov（20—-
フランスでの軟骨無形成症患者のMRIデータを使用した大後頭孔狭窄に関する分析研究 / Analysis on Foramen Magnum of Patients With Achondroplasia
フランスのFemme-Mère-Enfant病院にて、過去の軟骨無形成症患者のMRIデータを通じて、大後頭孔狭窄の程度および臨床的耐性/進行を分析する研究が開始します。2020年2月から同年8月までのおよそ半年間、2年間—-
BioMarin、第7回 R&D Dayを開催 / BioMarin presented at the 7th R&D Day
BioMarinは2019年11月14日、ニューヨークで行われた同社主催の第7回 R&D Dayにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター—-
世界小人症啓発の日にGTA オープンピクニックを開催ました / Hold at GTA Open Picnic World Dwarfism Awareness Day
2019年10月26日、GTAのピクニックイベントを二子玉川公園で行いました。20人を超えるご家族が集まった次第です。 10月25日は、世界各国でWorld Dwarfism Awareness Dayという軟骨無形成症—-