GLORY TO ACHONDROPLASIA
3-1.bmn111(vosoritide), 3-2.statin, 3.新薬／new-medcine

日本で約25年ぶりとなる軟骨無形成症の治療薬が承認、生後から骨端線閉鎖までを対象 / Approval for treatment of achondroplasia for the first time in about 25 years in Japan, targeting from infancy to epiphyseal closure

2022年6月22日（水）（日本時間）、BioMarin Pharmaceutical Japanは、同社のグルーバルリリースに続き、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ®皮下注用 0.4mg/0.56mg/1.2mg」（一—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin、軟骨無形成症の小児への治療薬「ボックスゾゴ® (一般名 ボソリチド)」 の日本での製造販売の承認を取得／BioMarin got approval for manufacturing and marketing of ” VOXZOGO® (vosoritide)” for the treatment of children with achondroplasia in Japan

2022年6月21日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin、VOXZOGO™ (vosoritide)の乳幼児の第2相試験において良好な結果を発表/ BioMarin Announces VOXZOGO™ (vosoritide) Favorable Results from Global Phase 2 Study

2022年6月13日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、—-

8. Diversity & Inclusion

こびとプロレス トークショー＆親子向けワークショップを終えて/ After Dwarf Wrestling, Talk Show&Parents’ and their Children’s Workshop

こびとプロレス(ミゼットプロレス)は、1970年代、軟骨無形成症をはじめとした低身長症のレスラーが、スピード感あふれるコミカルな動きで人気を博し、テレビでも試合が放送されていました。 約40年の時を経て、こびとプロレス再—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験を申請/ RIBOMIC Announces Completion of IND submission for an Observational Study for Continuous Phase 2 Trial of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

2022年4月19日（火）（日本時間）、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児患者における、身長 の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第Ⅱ相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、PMDAに提出したことを—-

4.networking, 8. Diversity & Inclusion

こびとプロレス トークショー＆親子向けワークショップ －日本でたった２人のこびとプロレスラーが語るライフヒストリー / Dwarf Wrestling, Talk Show&Parents’ and their Children’s Workshop – Only Two Wrestlers in Japan Will Talk their Life History –

※現地での実地参加の申込を締め切りました。軟骨無形成症の子どもを持つご家族に限らず広く一般も対象にオンラインを受け付けています。 ＊The application for on-site participation ha—-

8. Diversity & Inclusion

米企業家”Dhar” Mann、ドワーフの主人公が自己肯定感を高めるショートフィルムを公開/U.S. entrepreneur “Dhar” Mann releases short videos to enhance self-affirmation by main dwarf characters

アメリカの起業家で自己肯定感を高める映画を製作するダルミンダー・マン（「通称：ダール・マン」）は、2021年12月、ドワーフの主人公が常識を覆し、自己肯定感を高める2本のショートフィルムを公開しました。 In Decem—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin VOXZOGO™（ボソリチド）のFDA承認を取得 / BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO™ (vosoritide)

2021年11月19日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）第Ⅰ相試験結果を報告 / RIBOMIC disclosed the Results of Phase 1 Study for the Drug for Achondroplasia (RBM007)

2021年11月18日（木）（日本時間）、RIBOMICは、機関投資家・アナリスト向け2022年3月期第2四半期決算説明会において、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」の第1相試験の結果および今後の開—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）第Ⅰ相試験結果の取りまとめを完了、第Ⅱ相試験へ / RIBOMIC Dealt with the Results of Phase I Study for the Drug for Achondroplasia (RBM-007) and Proceeds to Phase II Study

2021年11月10日（水）（日本時間）、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」について、2021年5月に全被験者への投与が完了した第1相試験データの取りまとめを完了し、第Ⅱ相試験の開—-

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