Ascendis Pharma、軟骨無形成症の小児を対象とした第 2 相 ACcomplisH 試験で、主要な有効性目標を達成 / Ascendis Pharma’s Phase 2 Trial of Children with Achondroplasia Achieved Primary Efficacy Objective

2022年11月13日(デンマーク コペンハーゲン時間)、Ascendis Pharmaは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬TransCon CNPについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです。


On November 13th, 2022 (local time in Copenhagen, Denmark), Ascendis Pharma announced the following press release regarding TransCon CNP, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers.

* The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details.


週次投与のTransCon™ CNP 、2~10歳の軟骨無形成症の子供を対象としたアセンディス ファーマの第2相ACcomplisH 試験で、100 µg/kg/週の優位性で主要な有効性目標を達成

-週1回の TransCon CNPが、安全で効果的、忍容性があり利便の良い治療に対する患者と保護者のニーズを満たす可能性あります。

  • 主要評価項目である52週の年間成長速度 (AHV) は、プラセボと比較して 100 μg/kg/週で TransCon CNP の優位性を示した (p=0.0218)
  • TransCon CNPは、注射部位反応の頻度が低く、一般的に忍容性が良好であった。 無作為に割り付けられた57人の小児被験者全員が治療を継続、最長の治療期間は 2 年超
    -年齢層と用量レベル全体で事前に指定された分析で堅牢で一貫した結果を示し、100 µg/kg/週の選択された用量で継続的な開発を推進
  • Ascendisは、11月14日月曜日の午前8:00 (東部標準時) に電話会議・Webキャストを開催

2022 年 11 月 14 日、デンマーク、コペンハーゲン (GLOBE NEWSWIRE) — Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) は本日、第 2 相無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量- 2~10歳の軟骨無形成症の小児を対象に、週1回のTransCon CNPの安全性と有効性をプラセボと比較して評価するエスカレーション試験であるACcomplisH 試験の肯定的なトップライン結果を発表しました。TransCon CNP は、研究中のC 型ナトリウム利尿ペプチド (CNP) の長時間作用型プロドラッグであり、週 1 回の皮下投与により安全な治療レベルで CNP を継続的に曝露するように設計されています。
ACcomplisH 試験では、2 歳から 10 歳までの軟骨無形成症の 57 人の小児を評価し、3:1 の比率で無作為に割り付け、週 1 回の TransCon CNP またはプラセボを 52 週間連続的に漸増投与しました。 無作為化された 57 人の小児全員が ACcomplisH の盲検部分を完了し、現在、100 µg/kg/週の用量で非盲検延長 (OLE) を継続しています。
この試験は主要な目的を達成し、100 μg/kg/週の TransCon CNP が 52 週での AHV の主要有効性エンドポイントでプラセボよりも優れていることを示しました。 これらのデータを含むスライド プレゼンテーションは、Ascendis Pharma の Web サイト ( の IR およびニュース セクションにあります。


TransCon CNP 投与グループ(n) 年間成長速度 (cm/年)
LS Mean [95% CI]
(TransCon CNP vs.プラセボ群)
6 µg/kg/週 (n=10) 4.09 [3.34, 4.84] 0.6004
20 µg/kg/週 (n=11) 4.52 [3.82, 5.22] 0.7022
50 µg/kg/週 (n=10) 5.16 [4.43, 5.90] 0.0849
100 µg/kg/週 (n=11) 5.42 [4.74, 6.11] 0.0218
プラセボ群 (n=15) 4.35 [3.75, 4.94] NA

• TransCon CNPは、4つの用量群にわたって AHV で一貫した用量反応を示した。
• TransCon CNP治療を受けた患者の AHV の平均改善は、5歳未満および5歳を超える年齢層で一貫しており、用量反応が確立されている。
• 100 µg/kg/週のTransCon CNPは、プラセボと比較して、ACH 固有の身長 SDSの変化において優位性を示した。
• TransCon CNPは一般的に安全で忍容性が高く、中断はなかった。
• 治療に関連する重篤な有害事象 (SAE) は報告されていません。 2 つの無関係な SAE が報告された。
• 注射は、注射部位反応 (ISR) の頻度が低く、一般的に忍容性が良好であった。
– 2,000 回を超える注射のうち 11 件の軽度の ISR (患者 8 人)。
• 盲検期間または OLE 期間に 100 µg/kg/週で 6 か月以上治療を受けた患者は、平均 年間成長速度が 5.39 cm/年 (n=40) で、一貫した持続的な反応を示しました。

Ascendis Pharma の内分泌および希少疾患臨床開発担当バイスプレジデントの Aimee Shu, M.D. は、次のように述べています。 「週 1 回の TransCon CNP が 100 µg/kg/週の用量レベルでプラセボと比較して統計的に優れた成長を示し、安全性と忍容性の結果が軟骨無形成症の小児のさらなる発達を支持することを確認できて嬉しく思っています。」
Source: Asendis Pharma Website


Once-Weekly TransCon™ CNP Achieved Primary Efficacy Objective, with Superiority at 100 µg/kg/week, in Ascendis Pharma’s Phase 2 ACcomplisH Trial of Children with Achondroplasia Aged 2 to 10 Years

November 13, 2022 at 6:15 PM EST

–   Data demonstrated that once-weekly TransCon CNP has the potential to meet patient and caregiver needs for a safe, effective, tolerable and convenient treatment

–   The primary endpoint, annualized height velocity (AHV) at Week 52, demonstrated superiority of TransCon CNP at 100 µg/kg/week compared to placebo (p=0.0218)

–   TransCon CNP was generally well tolerated with low frequency of injection site reactions; all 57 randomized children continued, with the longest treatment duration beyond two years

–   Data showed robust and consistent results in prespecified analyses across age groups and dose levels, supporting continued development at the selected dose of 100 µg/kg/week

–   Ascendis to host conference call and webcast Monday, November 14 at 8:00 a.m. Eastern time

COPENHAGEN, Denmark, Nov. 14, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced positive topline results from the ACcomplisH Trial, its Phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial evaluating the safety and efficacy of once-weekly TransCon CNP compared to placebo in children with achondroplasia aged 2 to 10 years old. TransCon CNP is an investigational long-acting prodrug of C-type natriuretic peptide (CNP), designed to provide continuous exposure of CNP at safe, therapeutic levels via a single, weekly subcutaneous dose.

The ACcomplisH Trial evaluated 57 children with achondroplasia aged 2 to 10 years old, randomized in a 3:1 ratio to receive either sequential ascending doses of once-weekly TransCon CNP or placebo for 52 weeks. All 57 randomized children completed the blinded portion of ACcomplisH and are currently continuing in the open label extension (OLE) at the 100 µg/kg/week dose.

The trial met its primary objectives, demonstrating that TransCon CNP at 100 µg/kg/week was superior to placebo on the primary efficacy endpoint of AHV at 52 weeks. A slide presentation with these data can be found on the Investor Relations & News section of the Ascendis Pharma website:

Key data include:

TransCon CNP Dose Group (n) AHV (cm/year)
LS Mean [95% CI]
(TransCon CNP vs. Pooled Placebo)
6 µg/kg/week (n=10) 4.09
[3.34, 4.84]
20 µg/kg/week (n=11) 4.52,
[3.82, 5.22]
50 µg/kg/week (n=10) 5.16
[4.43, 5.90]
100 µg/kg/week (n=11) 5.42
[4.74, 6.11]
Pooled Placebo (n=15) 4.35
[3.75, 4.94]

Additional highlights:

  • TransCon CNP demonstrated a consistent dose-response in AHV across the four dose groups.
  • Mean improvements in AHV for TransCon CNP-treated patients were consistent across age groups <5 years and >5 years, with dose-response established.
  • TransCon CNP at 100 µg/kg/week demonstrated superiority in change in ACH-specific height SDS compared to placebo.
  • TransCon CNP was generally safe and well tolerated, with no discontinuations.
  • No serious AEs (SAEs) related to treatment were reported; two unrelated SAEs were reported.
  • Injections were generally well tolerated with low frequency of injection site reactions (ISRs):
    • 11 mild ISRs (in 8 patients) out of >2,000 injections.
  • Patients treated ≥6 months at 100 µg/kg/week in the blinded or OLE period demonstrated a consistent and sustained response, with mean AHV of 5.39 cm/year (n=40).

“Development of a drug with potential to be both an accepted and a preferred treatment option for children with achondroplasia and their caregivers has a high bar related to safety, efficacy, tolerability and convenience,” said Aimee Shu, M.D., Vice President, Clinical Development, Endocrine & Rare Diseases at Ascendis Pharma. “We are excited to see once-weekly TransCon CNP demonstrated statistically superior growth compared to placebo at the 100 µg/kg/week dose level, with safety and tolerability results supporting further development in children with achondroplasia.”

Source: Asendis Pharma Website