カテゴリー: 3.新薬／new-medcine

BioMarin社は、BioMarin R&D DAY 2018にて以下の発表を行いました。フェーズ2・3の最新情報に加え、無投与状態での患者との最終身長の比較研究について情報開示がなされています。 ————————— Vosoritide Data Update BioMarin provided an update on its clinical program for vosoritide, an analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP), in children with achondroplasia, the most common form of disproportionate short stature in humans. An ongoing open-label, Phase 2 study of vosoritide for achondroplasia demonstrated sustained increase in cumulative height gained over 42 months of treatment in children in cohort 3 at a dose of 15 µg/kg/day. The cohort gained a mean of 5.7 cm of cumulative height over what the participants’ baseline would have predicted. At 30 months, the same cohort experienced a 4 cm increase over what the participants’ baseline growth velocity would have predicted.—-

日本国内において遂にBMN-111（vosoritide）の第3相試験 (BMN111-301)が開始されることが、具体的な施設名を踏まえClinicalTrialsGovにて公表されました。 多くの方が既にご存じのとおり、試験薬の無投与状況での半年間の成長速度の計測(BMN111-901) を終えた5-17歳までの被験者が国内施設にて約1年間の日々の投与を踏まえて効果測定を行います。 日本国内でフェーズ1・2が実施されない中、フェーズ3より試験を開始する状況下において、QOL向上に向けた患者・家族のニーズが反映された結果と捉えています。 フェーズ2における複数年投与の実績が明確になるに連れ、日々の負荷と効果の是非について様々な意見はあるものの、まだ有志として患者家族のニーズを共有した2015年末の当時の家族会の悲願であった振り返っています。改めて協力者の皆様に感謝しております。   Finally, it has been disclosed on ClinicalTrialsGov that phase 3 of vosoritide (study No. BMN-111-301) is going forward in Japan. As many of Japanese parents have already known, the study sites are 3 and subjects who are 5-17 years and have finished half a year of measurement study (BMN111-901) and going to do daily dose. After the 1 year dosed we are going to find out the results of their growth velocity. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia Source: ClinicalTrialsGov   It is defenetily rare case that phase 3 study starts without Phase 1—-

BioMarin Pharmaceutical Inc. announced one June 14, 2018that the company dosed the first participant in a global Phase 2 study for vosoritide, an analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP), in infants and young children with achondroplasia. このフェーズ2試験は、プラセボ投与群を含む約70名の乳幼児（0-60か月の月齢）を対象に、52週の投与期間を設定します。主目的は、安全性、忍容性、伸長への効果（Z-score；当値が、当群の平均値から、標準偏差 (SD) の乖離を踏まえ算出）を評価することです。 詳細は、プレスリリース参照 “The Phase 2 study is placebo-controlled study of vosoritide in approximately 70 infants and young children with achondroplasia ages zero to less than 60 months for 52 weeks. “ “Children in this study will have completed a minimum three-month baseline study to determine their respective baseline growth prior to entering the Phase 2 study. The primary objectives of the study are to evaluate safety, tolerability, and the effect of vosoritide—-

国際共同治験などの情報開示を行うClinical Traials.govにおいて、小児軟骨無形成症患者に投与するBMN-111の効能と安全性を巡るエクステンションスタディが実施される旨、2018年2月6日に掲載されました。 It has just posted an extension study to evaluate the efficacy and safety of BMN 111 on the the information website “Clinical Traials.gov “ that is disclosing International Clinical Trials on 6th Feb. 2018.   ※エクステンションスタディとは 所定の投与期間を終了後も長期投与の有効性／安全性確認のために実施される臨床試験 ※Extension Study Extension study as a complementary survey accomplished as part of a research project   現状での想定実施国/施設はPhase3が先行して進められる豪・ビクトリアMurdoch Children’s Research Instituteです。 早くもポスト111-301（52週の投与）について継続試験が実施される見込みとなりました。 Now it is going to be proceed in just Australia, Victoria Murdoch Children’s Research Institute     that is most developing study site regarding Phase 3. It is a remarkable post in terms of early notice of extension study to continue 111-301 that is dosed for 52 weeks.   ＝＝＝＝＝＝＝＝＝＝＝＝ Outcome Measures—-

バイオマリン社は、サンフランシスコで開催された第36回 J.P.モルガンヘルスケア会議（2018年1月8日8:30AM PT）にてvosoritideの最新動向を開示しました。当薬を巡り進行する4つの治験について、それらの概要や今後の見通しが示されています。 BioMarin disclosed the latest information on vosoritide at 36th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco on Monday, January 8, 2018 at 8:30 am PT）. About the four clinical studies, the outline and future prospects of them are clearly stated.   仮訳およびオリジナル原稿は以下のとおりです。   臨床成果の向上効果実証に向けたvosoritideの開発プログラム目標 小児の軟骨無形成症患者の4つのプログラム、世界各国での承認を目指す ■フェーズ3試験：明確な有効性評価のためのグローバル・プラセボ対称試験 被験者数：125名 年間成長速度（AGV）は向上（実績1年以上） 米・処方せん薬ユーザーフィー法に従い2-3年以上のデータが必要 ■フェーズ2試験（長期期間・オープンラベル・プログラム）は効果の維持を実証 被験者数：23名 承認申請時に予想される臨床データは5年間以上 被験者23人が、2020年の承認申請時までに成人の最終身長の85%程度に到達予定 ■早期治療の安全性を検証するための幼児向けの研究2018年上期 N = 60; EUにおけるPIP（小児調査研究） 最大限の効果を得るためにできるだけ早く安全に服用するという目標 エンドポイント（医療行為の評価項目・パラメーター）には、安全性/忍容性、成長、QoL、PKおよびバイオマーカーを含む ■臨床の成果を確認するためのナチュラル・ヒストリー（無投薬条件化での）プログラム 治療を受けた患者と比較すべく、治療を受けない患者の成人期までの伸長・成長速度の機能障害研究を通じた関係 /機能障害を調査するための横断的な研究 最終身長までの成長における重要な臨床差異を評価   Original text is below.   “Vosoritide Development Program Goal to Demonstrate the Ability to Improve Clinical Outcomes 4 pronged program in children with achondroplasia to support global approval Phase 3 study, global, placebo controlled for unequivocal proof of efficacy N=125 Annualized—-

The study code 111-901 which is “Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia” has updated on the website ClinicalTrials.gov on 12th June. For past 4 years the main purpose had been to collect consistent baseline growth measurements on pediatric patients with Achondroplasia being considered for subsequent enrollment in Study 111-202. But now it chancegd into considered for subsequent enrollment in future studies sponsored by BioMarin. Furthermore eligibility had been under 13 years, but it this update show for under 16 years patients. Consequently the estimated enrolment changed into 250 from 200. This study must be proceed next stage. スタディコード（111-901）「小児軟骨無形成症患者の多施設・多国間臨床評価」がClinicalTrials.govにおいて再度更新されました。（6月12日現在） 過去4年間、このスタディの目的は、対フェーズ2（111-202）時の成長速度を比較すべく、ベースラインを定めるためのデータ収集でした。更に参加資格の上限に関してこれまで13歳であったものが、今回16歳にまで引き上げられました。そして、当該スタディはこれまでフェーズ2の要件とされていたものが、新たにスポンサー企業より指定されるスタディへと要件定義が変更されたものです。結果、推定参加者数が200人から250人と増加しました。着々と次のステージへ進んでいることがわかります。 《Before Updated》                                         《Post Updated》 Purpose Multicenter, multinational study to—-

前回の更新から1年と1か月の歳月を経て、当該プロトコルが更新されました。（前回およびそれまでの更新に関する詳細はこちら） 今回の2017年5月30日時点の更新では、主には新たに多数の治験実施サイトが明記された形となりました。国別では、従来のアメリカ、イギリス、フランス、オーストラリアに加え、新たにスペインで3サイト、トルコで1サイトが加わりました。尚、オハイオ・コロラド州などでのサイトが加わったアメリカでは計13サイトで実施されることになります。 Long time no updated regarding 111-901 study. 1 year and 1 month have passed since last updated. (See it regarding last update) In this update as of 30th/05/2017, mainly it was renewed regarding study site. Mentioning about countries, we can see US, UK, France, Australia prior existing and newly, 3 sites in Spain and a site in Turkey. In addition, they have 13 sites in US because of some sites newly added such state of Ohio, Colorado and so on. ============================= A Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia (as of 30th May. 2017) https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01603095?show_locs=Y#locn Locations United States, California Harbor-UCLA Medical Center Recruiting Los Angeles,—-