カテゴリー: 3.新薬／new-medcine

国際共同治験などの情報開示を行うClinical Traials.govにおいて、小児軟骨無形成症患者に投与するBMN-111の効能と安全性を巡るエクステンションスタディが実施される旨、2018年2月6日に掲載されました。 It has just posted an extension study to evaluate the efficacy and safety of BMN 111 on the the information website “Clinical Traials.gov “ that is disclosing International Clinical Trials on 6th Feb. 2018.   ※エクステンションスタディとは 所定の投与期間を終了後も長期投与の有効性／安全性確認のために実施される臨床試験 ※Extension Study Extension study as a complementary survey accomplished as part of a research project   現状での想定実施国/施設はPhase3が先行して進められる豪・ビクトリアMurdoch Children’s Research Instituteです。 早くもポスト111-301（52週の投与）について継続試験が実施される見込みとなりました。 Now it is going to be proceed in just Australia, Victoria Murdoch Children’s Research Institute     that is most developing study site regarding Phase 3. It is a remarkable post in terms of early notice of extension study to continue 111-301 that is dosed for 52 weeks.   ＝＝＝＝＝＝＝＝＝＝＝＝ Outcome Measures—-

バイオマリン社は、サンフランシスコで開催された第36回 J.P.モルガンヘルスケア会議（2018年1月8日8:30AM PT）にてvosoritideの最新動向を開示しました。当薬を巡り進行する4つの治験について、それらの概要や今後の見通しが示されています。 BioMarin disclosed the latest information on vosoritide at 36th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco on Monday, January 8, 2018 at 8:30 am PT）. About the four clinical studies, the outline and future prospects of them are clearly stated.   仮訳およびオリジナル原稿は以下のとおりです。   臨床成果の向上効果実証に向けたvosoritideの開発プログラム目標 小児の軟骨無形成症患者の4つのプログラム、世界各国での承認を目指す ■フェーズ3試験：明確な有効性評価のためのグローバル・プラセボ対称試験 被験者数：125名 年間成長速度（AGV）は向上（実績1年以上） 米・処方せん薬ユーザーフィー法に従い2-3年以上のデータが必要 ■フェーズ2試験（長期期間・オープンラベル・プログラム）は効果の維持を実証 被験者数：23名 承認申請時に予想される臨床データは5年間以上 被験者23人が、2020年の承認申請時までに成人の最終身長の85%程度に到達予定 ■早期治療の安全性を検証するための幼児向けの研究2018年上期 N = 60; EUにおけるPIP（小児調査研究） 最大限の効果を得るためにできるだけ早く安全に服用するという目標 エンドポイント（医療行為の評価項目・パラメーター）には、安全性/忍容性、成長、QoL、PKおよびバイオマーカーを含む ■臨床の成果を確認するためのナチュラル・ヒストリー（無投薬条件化での）プログラム 治療を受けた患者と比較すべく、治療を受けない患者の成人期までの伸長・成長速度の機能障害研究を通じた関係 /機能障害を調査するための横断的な研究 最終身長までの成長における重要な臨床差異を評価   Original text is below.   “Vosoritide Development Program Goal to Demonstrate the Ability to Improve Clinical Outcomes 4 pronged program in children with achondroplasia to support global approval Phase 3 study, global, placebo controlled for unequivocal proof of efficacy N=125 Annualized—-

The study code 111-901 which is “Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia” has updated on the website ClinicalTrials.gov on 12th June. For past 4 years the main purpose had been to collect consistent baseline growth measurements on pediatric patients with Achondroplasia being considered for subsequent enrollment in Study 111-202. But now it chancegd into considered for subsequent enrollment in future studies sponsored by BioMarin. Furthermore eligibility had been under 13 years, but it this update show for under 16 years patients. Consequently the estimated enrolment changed into 250 from 200. This study must be proceed next stage. スタディコード（111-901）「小児軟骨無形成症患者の多施設・多国間臨床評価」がClinicalTrials.govにおいて再度更新されました。（6月12日現在） 過去4年間、このスタディの目的は、対フェーズ2（111-202）時の成長速度を比較すべく、ベースラインを定めるためのデータ収集でした。更に参加資格の上限に関してこれまで13歳であったものが、今回16歳にまで引き上げられました。そして、当該スタディはこれまでフェーズ2の要件とされていたものが、新たにスポンサー企業より指定されるスタディへと要件定義が変更されたものです。結果、推定参加者数が200人から250人と増加しました。着々と次のステージへ進んでいることがわかります。 《Before Updated》                                         《Post Updated》 Purpose Multicenter, multinational study to—-

前回の更新から1年と1か月の歳月を経て、当該プロトコルが更新されました。（前回およびそれまでの更新に関する詳細はこちら） 今回の2017年5月30日時点の更新では、主には新たに多数の治験実施サイトが明記された形となりました。国別では、従来のアメリカ、イギリス、フランス、オーストラリアに加え、新たにスペインで3サイト、トルコで1サイトが加わりました。尚、オハイオ・コロラド州などでのサイトが加わったアメリカでは計13サイトで実施されることになります。 Long time no updated regarding 111-901 study. 1 year and 1 month have passed since last updated. (See it regarding last update) In this update as of 30th/05/2017, mainly it was renewed regarding study site. Mentioning about countries, we can see US, UK, France, Australia prior existing and newly, 3 sites in Spain and a site in Turkey. In addition, they have 13 sites in US because of some sites newly added such state of Ohio, Colorado and so on. ============================= A Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia (as of 30th May. 2017) https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01603095?show_locs=Y#locn Locations United States, California Harbor-UCLA Medical Center Recruiting Los Angeles,—-

バイオリン社は、vosoritideフェーズ2における第4コーホートの結果をAmerican Society of Human Genetics 2016 Meeting(10月19日)において発表しました。 要点をあげると、第4コーホート30μg/kgの投与群は、他の投与群と同様、安定しており、致命的な副作用は見られませんでした。一方で、15μg/kgの投与群と比較しても効果測定結果の決定的な違いも見られませんでした。そのため、来るフェーズ3においては、15μg/kgが投与量として定められることが濃厚とみられます。 Biomarin announced the press release on October 19th. It was the result of the 4th cohort of phase 2 at the American Society of Human Genetics 2016 Meeting.

Dr. Morrys C. Kaisermannのブログ”Treating Achondroplasia”での情報です。10月にバンクーバーで開催される American Society of Human Genetics (ASHG) 会議でvosoritide (BMN-111)のフェーズ2の更なる結果が開示される見込み。 This post is from “Treating Achondroplasia” written by Dr. Morrys C. Kaisermann. Aborting to this, further results of the Vosoritied ongoing phase 2 study will be presented during the next American Society of Human Genetics (ASHG) Meeting to be held in Vancouver in October.

軟骨無形成症を巡る私とエイゴの物語の原点が、彼の誕生後、軟骨無形成症と断定されたその日から始まったとすれば、第二の原点は、バイオマリンの治験を知った瞬間と言っても過言ではない。 間もなく、辿り着いたclinicaltrials.gov（study No：111-901）。当時、5-13.5歳が対象であったため、わが子は参加は見送ることとなった。あれから約3年経過した今、遂に5歳以下(メインは2-5）に年齢制限を引き下げて再募集となりました。アップデートされたプロトコルを見たとき、耳元が真空状態となったかのような感覚。。。なんというか、当時感じた感激、口惜しさ、再募集時への抱負など、いろんな感情が、無音の脳裏にこみ上げてきました。 If I say the starting point of this story of Eigo and me in relating achondroplasia is the day Eigo was diagnosed as Achondroplasia after his birth, it must be the 2nd origin to have known the clinical trials by Biomarin in that moment. As soon as I knew about it, I searched clinicaltrials.gov（study No：111-901）. But its scope of enrollment was 5-13.5 years according to the study sites, so Eigo could not enroll at the moment. Now it has passed around 3 years, finally the study re-opened for under 5 years. When I find the protocol updated recently, I felt…what can I say… no sounds…it is kind of like—-